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发明公开
调节ATXN1的化合物和方法审中-公开

公开(公告)号：CN116096380A

公开(公告)日：2023-05-09

申请号：CN202180032525.1

申请日：2021-04-30

申请人： IONIS制药公司

发明人： 周科明 , S·M·弗赖尔 , T·A·科尔 , H·柯达赛维茨

IPC分类号： A61K31/7115 , A61K31/725 , A61P25/28 , C12N15/113

摘要： 提供了用于减少细胞或受试者中的ATXN1RNA的量或活性并且在某些情况下减少细胞或受试者中的ATXN1的量的化合物、方法和药物组合物。此类化合物、方法和药物组合物可用于改善神经退行性疾病的至少一种症状或标志。此类症状和标志包括步态和肢体性共济失调、认知损害、说话和吞咽困难、磁共振成像(MRI)中小脑和脑干的萎缩、经由磁共振谱(MRS)检测到的小脑和脑干中的神经化学异常以及在症状出现后10‑15年内死亡。此类神经退行性疾病包括1型脊髓小脑性共济失调。