公开(公告)号：EP3436053B1

公开(公告)日：2022-04-06

申请号：EP17719388.5

申请日：2017-03-30

发明人： CHAR, Hing ,  TESLER, Sergey ,  SUNDERLAND, Wendy ,  DILONÉ, Enrique ,  DO, Hung ,  GOTSCHALL, Russell

IPC分类号： A61K38/47 ,  C12N9/26 ,  A61P3/00

公开(公告)号：EP3461905B1

公开(公告)日：2020-08-05

申请号：EP18181451.8

申请日：2011-11-22

申请人： Amicus Therapeutics, Inc.

发明人： DO, Hung

IPC分类号： C12P21/02

公开(公告)号：EP3344247B1

公开(公告)日：2020-02-26

申请号：EP16767076.9

申请日：2016-08-31

申请人： Amicus Therapeutics, Inc.

发明人： CLARK, Sean

IPC分类号： A61K31/445 ,  A61P25/00 ,  A61P25/16 ,  A61P25/28

公开(公告)号：EP2943200B1

公开(公告)日：2019-12-18

申请号：EP14738292.3

申请日：2014-01-09

申请人： Amicus Therapeutics, Inc.

发明人： CHAR, Hing ,  TESLER, Sergey ,  YANG, Jiping ,  DILONE, Enrique

IPC分类号： A61K31/445 ,  A61P21/00 ,  A61P25/00 ,  A61P43/00 ,  A61P9/00 ,  A61K9/00 ,  A61K47/02 ,  A61K47/12 ,  A61K47/18 ,  A61K31/45

摘要： A stable pharmaceutical composition that includes an active agent selected from 1-deoxynojirimycin, a pharmaceutically acceptable salt thereof, or a derivative thereof, and a buffer, wherein the stable pharmaceutical composition is capable of being parenterally administered to a human without deleterious health effects. Pompe disease is an example of a lysosomal storage disorder. Pompe disease is caused by a deficiency in the enzyme acid alpha-glucosidase (GAA). GAA metabolizes glycogen, a storage form of sugar used for energy, into glucose.

公开(公告)号：EP2946785B1

公开(公告)日：2018-10-24

申请号：EP15162630.6

申请日：2009-02-12

申请人： Amicus Therapeutics, Inc.

发明人： Benjamin, Elfrida ,  Do, Hung V ,  Wu, Xiaoyang ,  Flanagan, John ,  Wustman, Brandon

IPC分类号： G01N33/68 ,  C12Q1/34 ,  A61K31/445

CPC分类号： A61K31/445 ,  C07K14/00 ,  C12Q1/34 ,  G01N33/6893 ,  G01N2333/47 ,  G01N2333/94 ,  G01N2800/38 ,  G01N2800/52

摘要： A method of compiling a treatment reference table that indicates the responsiveness of one or more specific mutations of ±-Gal A to a specific pharmacological chaperone, the method comprising: analysing in vitro the response to the specific pharmacological chaperone in a host cell that has been transformed with a nucleic acid vector that encodes a first mutant ±-Gal A and compiling a table listing responsive and non-responsive mutant forms of ±-Gal A. The specific pharmacological chaperone is 1-deoxygalactonojirimycin or a pharmaceutically salt or ester and the first cell is HEK-293 MSR cell.

公开(公告)号：EP2957295B1

公开(公告)日：2017-08-02

申请号：EP15173518.0

申请日：2010-10-12

申请人： Amicus Therapeutics, Inc.

发明人： WUSTMAN, Brandon ,  VALENZANO, Kenneth ,  BOYD, Robert

IPC分类号： A61K38/47 ,  A61F2/00 ,  A61P25/28

CPC分类号： A61K31/7008 ,  A61K31/426 ,  A61K31/429 ,  A61K31/445 ,  A61K38/1709 ,  G06F19/00

摘要： The present invention relates to a method for treating an individual having Alzheimer's Disease by using pharmacological chaperones to increase the activity of gangliosidase and/or sialidase enzymes involved in ganglioside catabolism.

摘要翻译： 本发明涉及通过使用药理学分子伴侣来增加参与神经节苷脂分解代谢的神经节苷脂酶和/或唾液酸酶的活性来治疗患有阿尔茨海默病的个体的方法。

公开(公告)号：EP3131547A1

公开(公告)日：2017-02-22

申请号：EP15719362.4

申请日：2015-04-14

申请人： Amicus Therapeutics, Inc.

发明人： WUSTMAN, Brandon Alan

IPC分类号： A61K31/445 ,  A61P25/28

CPC分类号： A61K31/70 ,  A61K9/0053 ,  A61K31/445

摘要： Described herein are dosing regimens and kits for the treatment and/or prevention of cerebral amyloidoses such as Alzheimer's disease (AD) and/or cerebral amyloid angiopathy (CAA).

摘要翻译： 本文描述了用于治疗和/或预防脑淀粉样变性如阿尔茨海默病（AD）和/或脑淀粉样血管病（CAA）的给药方案和试剂盒。

公开(公告)号：EP2490532B1

公开(公告)日：2016-11-23

申请号：EP10825396.4

申请日：2010-10-05

申请人： Amicus Therapeutics, Inc.

发明人： BOYD, Robert ,  LEE, Gary ,  RYBCZYNSKI, Philip

IPC分类号： A01N43/40 ,  A61K31/445 ,  C07D211/46 ,  C07D211/60

CPC分类号： C07D211/46 ,  A61K31/191 ,  A61K31/445 ,  A61K31/451 ,  A61K45/06 ,  C07D211/44 ,  C07D211/60 ,  C07D211/96 ,  A61K2300/00

公开(公告)号：EP2995306A1

公开(公告)日：2016-03-16

申请号：EP15183960.2

申请日：2010-10-05

申请人： Amicus Therapeutics, Inc.

发明人： BOYD, Robert ,  LEE, Gary ,  RYBCZYNSKI, Philip

IPC分类号： A61K31/445 ,  A61P3/00 ,  A61P43/00 ,  A01N43/40

CPC分类号： C07D211/46 ,  A61K31/15 ,  A61K31/445 ,  A61K38/47 ,  C07D211/96

摘要： The present invention provides novel compositions comprising piperidine derivatives for preventing and/or treating lysosomal storage disorders. In particular, the present invention provides compositions for preventing and/or treating Gaucher's disease.

摘要翻译： 本发明提供了新颖的组合物，包含哌啶衍生物用于预防和/或治疗溶酶体贮积症。 特别地，本发明提供用于预防和/或治疗戈谢病的组合物。

公开(公告)号：EP2787345B1

公开(公告)日：2016-02-24

申请号：EP14168748.3

申请日：2007-05-16

申请人： Amicus Therapeutics, Inc. ,  NATIONAL INSTITUTES OF HEALTH

发明人： Lockhart, David ,  Castelli, Jeff

IPC分类号： G01N33/53 ,  G01N33/567 ,  G01N33/573 ,  A61K31/435

CPC分类号： A61K31/445 ,  A61K9/0053 ,  A61K9/48 ,  A61K31/45 ,  A61K45/06 ,  C07D211/46 ,  G01N33/5094 ,  G01N2333/924 ,  G01N2333/94 ,  G01N2800/04 ,  G01N2800/52 ,  A61K2300/00