公开(公告)号：EP3312281A3

公开(公告)日：2018-06-27

申请号：EP17187047.0

申请日：2014-03-13

申请人： Alnylam Pharmaceuticals, Inc.

发明人： FITZGERALD, Kevin ,  BUTLER, James ,  BETTENCOURT, Brian ,  BORODOVSKY, Anna ,  KUCHIMANCHI, Satyanarayana ,  CHARISSE, Klaus ,  MANOHARAN, Muthiah ,  MAIER, Martin ,  RAJEEV, Kallanthottahil G. ,  FOSTER, Donald

IPC分类号： C12N15/113 ,  A61K31/7088

CPC分类号： C12N15/113 ,  A61K31/713 ,  A61K39/3955 ,  C07K16/18 ,  C07K2317/24 ,  C07K2317/76 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/3125 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/351 ,  C12N2310/3527 ,  C12N2320/30

摘要： The invention relates to iRNA, e.g. , double-stranded ribonucleic acid (dsRNA), compositions targeting the complement component C5 gene, and methods of using such iRNA, e.g., dsRNA, compositions to inhibit expression of C5 and to treat subjects having a complement component C5-associated disease, e.g. , paroxysmal nocturnal hemoglobinuria.

公开(公告)号：EP3312281A2

公开(公告)日：2018-04-25

申请号：EP17187047.0

申请日：2014-03-13

申请人： Alnylam Pharmaceuticals, Inc.

发明人： FITZGERALD, Kevin ,  BUTLER, James ,  BETTENCOURT, Brian ,  BORODOVSKY, Anna ,  KUCHIMANCHI, Satyanarayana ,  CHARISSE, Klaus ,  MANOHARAN, Muthiah ,  MAIER, Martin ,  RAJEEV, Kallanthottahil G.

IPC分类号： C12N15/113 ,  A61K31/7088

CPC分类号： C12N15/113 ,  A61K31/713 ,  A61K39/3955 ,  C07K16/18 ,  C07K2317/24 ,  C07K2317/76 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/3125 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/351 ,  C12N2310/3527 ,  C12N2320/30

摘要： The invention relates to iRNA, e.g. , double-stranded ribonucleic acid (dsRNA), compositions targeting the complement component C5 gene, and methods of using such iRNA, e.g., dsRNA, compositions to inhibit expression of C5 and to treat subjects having a complement component C5-associated disease, e.g. , paroxysmal nocturnal hemoglobinuria.

摘要翻译： 本发明涉及靶向补体成分C5基因的iRNA（例如双链核糖核酸（dsRNA））组合物，以及使用这种iRNA例如dsRNA组合物抑制C5的表达并治疗具有补体成分 C5相关疾病，例如阵发性夜间血红蛋白尿。

公开(公告)号：EP2068886A2

公开(公告)日：2009-06-17

申请号：EP07853756.0

申请日：2007-10-03

申请人： Alnylam Pharmaceuticals Inc.

发明人： MANOHARAN, Muthiah ,  RAJEEV, Kallanthottahil G. ,  AKINC, Akin ,  JAYAPRAKASH, K. Narayanannair ,  JAYRAMAN, Muthusamy ,  MAIER, Martin A.

IPC分类号： A61K31/70

CPC分类号： C07C219/06 ,  A61K9/1272 ,  A61K9/1273 ,  A61K31/325 ,  A61K47/34 ,  C07C209/78 ,  C07C233/36 ,  C07C271/10 ,  C07C323/25

摘要： Compositions and methods useful in administering nucleic acid based therapies, for example association complexes such as liposomes and lipoplexes are described.

摘要翻译： 描述了用于施用基于核酸的疗法，例如缔合复合物如脂质体和脂质复合物的组合物和方法。