公开(公告)号：EP3851537A1

公开(公告)日：2021-07-21

申请号：EP21151019.3

申请日：2015-04-27

申请人： Genethon ,  International Centre For Genetic Engineering And Biotechnology

发明人： MINGOZZI, Federico ,  RONZITTI, Giuseppe ,  COLLAUD, Fanny ,  MURO, Andrés ,  BORTOLUSSI, Giulia

IPC分类号： C12N15/86 ,  A61K48/00 ,  C12N9/10 ,  A61K38/45 ,  A61P1/16

摘要： The invention relates to a nucleic acid sequence useful in the treatment of hyperbilirubinemia, in particular in the treatment of Crigler-Najjar syndrome. More particularly, the nucleic acid sequence of the present invention is a codon-optimized UGT1A1 coding sequence.

公开(公告)号：EP3134530B1

公开(公告)日：2019-06-12

申请号：EP15719677.5

申请日：2015-04-27

申请人： Genethon ,  International Centre For Genetic Engineering And Biotechnology

发明人： MINGOZZI, Federico ,  RONZITTI, Giuseppe ,  COLLAUD, Fanny ,  MURO, Andrés ,  BORTOLUSSI, Giulia

IPC分类号： C12N15/86 ,  A61K48/00 ,  C12N9/10 ,  A61K38/45

公开(公告)号：EP3134530A2

公开(公告)日：2017-03-01

申请号：EP15719677.5

申请日：2015-04-27

申请人： Genethon ,  I.C.G.E.B. International Centre for Genetic Engineering and Biotechnology

发明人： MINGOZZI, Federico ,  RONZITTI, Giuseppe ,  COLLAUD, Fanny ,  MURO, Andrés ,  BORTOLUSSI, Giulia

IPC分类号： C12N15/86 ,  A61K48/00 ,  C12N9/10 ,  A61K38/45

CPC分类号： A61K38/45 ,  A61K48/0058 ,  A61K48/0066 ,  C12N7/00 ,  C12N9/1051 ,  C12N15/86 ,  C12N2750/14143 ,  C12N2830/008 ,  C12N2830/42 ,  C12Y204/01017

摘要： The invention relates to a nucleic acid sequence useful in the treatment of hyperbilirubinemia, in particular in the treatment of Crigler-Najjar syndrome. More particularly, the nucleic acid sequence of the present invention is a codon-optimized UGT1A1 coding sequence.

摘要翻译： 本发明涉及可用于治疗高胆红素血症的核酸序列，特别是治疗克里格勒 - 纳济氏综合症。 更具体地，本发明的核酸序列是密码子优化的UGT1A1编码序列。

公开(公告)号：EP3546585A1

公开(公告)日：2019-10-02

申请号：EP19172023.4

申请日：2015-04-27

申请人： Genethon ,  International Centre For Genetic Engineering And Biotechnology

发明人： MINGOZZI, Federico ,  RONZITTI, Giuseppe ,  COLLAUD, Fanny ,  MURO, Andrés ,  BORTOLUSSI, Giulia

IPC分类号： C12N15/86 ,  A61K48/00 ,  C12N9/10 ,  A61K38/45

摘要： The invention relates to a nucleic acid sequence useful in the treatment of hyperbilirubinemia, in particular in the treatment of Crigler-Najjar syndrome. More particularly, the nucleic acid sequence of the present invention is a codon-optimized UGT1A1 coding sequence.

公开(公告)号：EP4176064A1

公开(公告)日：2023-05-10

申请号：EP21735991.8

申请日：2021-07-05

申请人： GENETHON ,  Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM) ,  Universite d'Evry Val d'Essonne

发明人： RONZITTI, Giuseppe ,  LABELLA, Tiziana

IPC分类号： C12N15/86 ,  C07K14/005

公开(公告)号：EP3293259A1

公开(公告)日：2018-03-14

申请号：EP16306148.4

申请日：2016-09-12

申请人： GENETHON ,  Université Pierre et Marie Curie (Paris 6) ,  Duke University

发明人： KOEBERL, Dwight D. ,  MINGOZZI, Federico ,  RONZITTI, Giuseppe ,  HAN, Sang-Oh

IPC分类号： C12N9/26

CPC分类号： C12N9/2408 ,  C07K2319/02 ,  C07K2319/036

摘要： The present invention relates to variants of acid-alpha glucosidase and uses thereof. Said variants are sequence-optimized and/or are linked to a heterogenous signal peptide.

摘要翻译： 本发明涉及酸-α葡糖苷酶的变体及其用途。 所述变体经过序列优化和/或连接至异源信号肽。

公开(公告)号：EP4381077A1

公开(公告)日：2024-06-12

申请号：EP22761183.7

申请日：2022-08-04

申请人： GENETHON ,  Université d'Evry Val d' Essonne ,  Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM)

发明人： RONZITTI, Giuseppe ,  VIDAL, Pauline

IPC分类号： C12N15/85 ,  A61K48/00 ,  C12N15/86

CPC分类号： C12N2750/1414320130101 ,  C12N15/86 ,  C12N2830/00820130101 ,  A61K48/0058 ,  A61K48/005

公开(公告)号：EP4361178A2

公开(公告)日：2024-05-01

申请号：EP23208091.1

申请日：2017-09-12

申请人： Genethon ,  Sorbonne Université ,  INSERM - Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale ,  Association Institut de Myologie ,  Centre National de la Recherche Scientifique

发明人： MINGOZZI, Federico ,  RONZITTI, Giuseppe ,  COLELLA, Pasqualina ,  PUZZO, Francesco

IPC分类号： C07K16/44

CPC分类号： C12Y302/0102 ,  C12N9/2408 ,  C07K2319/0220130101 ,  C07K2319/0620130101 ,  A61P3/00 ,  A61P43/00

摘要： The present invention relates to variants of acid-alpha glucosidase and uses thereof.

公开(公告)号：EP3952920A1

公开(公告)日：2022-02-16

申请号：EP20715417.0

申请日：2020-04-07

申请人： Genethon ,  INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE - INSERM ,  SORBONNE UNIVERSITE ,  Universite d'Evry Val d'Essonne

发明人： RONZITTI, Giuseppe ,  VIDAL, Patrice ,  MINGOZZI, Federico

IPC分类号： A61K48/00 ,  C12N15/85 ,  C12N15/86

公开(公告)号：EP3833746A1

公开(公告)日：2021-06-16

申请号：EP19746522.2

申请日：2019-08-06

申请人： Genethon ,  Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale ,  Sorbonne Université ,  Universite d'Evry Val d'Essonne ,  Association Institut de Myologie

发明人： RONZITTI, Giuseppe ,  VIDAL, Patrice ,  MINGOZZI, Federico

IPC分类号： C12N9/00