公开(公告)号：EP3041936A2

公开(公告)日：2016-07-13

申请号：EP14781962.7

申请日：2014-09-02

申请人： Instytut Chemii Bioorganicznej PAN

发明人： KRZYZOSIAK, Wlodzimierz ,  OLEJNICZAK, Marta ,  GALKA-MARCINIAK, Paulina ,  FISZER, Agnieszka

IPC分类号： C12N15/113 ,  A61K31/713 ,  C12N5/10

CPC分类号： C12N15/113 ,  C12N2310/141 ,  C12N2310/334 ,  C12N2310/335 ,  C12N2310/336 ,  C12N2310/531 ,  C12N2310/533 ,  C12N2320/34 ,  C12N2330/51 ,  C12N2310/14

摘要： Subjects of the invention are: nucleic acid molecule, expression cassette, expression vector, eukaryotic host cell, induction method of RNA interference in eukaryotic host and use of nucleic acid molecule in therapy of diseases induced by expansion of trinucleotide CAG-type repeats. Solution relates to the new concept of treating hereditary human neurological diseases caused by expansion of CAG-type trinucleotide repeats using RNA interference technology.

摘要翻译： 本发明的主题是：核酸分子，表达盒，表达载体，真核宿主细胞，在真核宿主中和的诱导三核苷酸扩张CAG重复类型的疾病治疗中的用途的核酸分子的RNA干扰的诱导方法。 溶液涉及人的治疗通过使用RNA干扰技术CAG三核苷酸重复型的膨胀引起的遗传性神经系统疾病的新概念。