公开(公告)号：EP3743516A1

公开(公告)日：2020-12-02

申请号：EP18902550.5

申请日：2018-07-20

申请人： The Children's Medical Center Corporation ,  University of Massachusetts

发明人： BAUER, Daniel E. ,  WOLFE, Scot ,  BOLUKBASI, Mehmet Fatih ,  ROSCOE, Benjamin ,  LIU, Pengpeng ,  LUK, Kevin ,  WU, Yuxuan ,  ZENG, Jing

IPC分类号： C12N15/01 ,  A61K38/46 ,  A61K35/12 ,  C12N9/22

公开(公告)号：EP3788144A1

公开(公告)日：2021-03-10

申请号：EP19796036.2

申请日：2019-05-01

申请人： The Children's Medical Center Corporation ,  University of Massachusetts

发明人： BAUER, Daniel E. ,  WOLFE, Scot A. ,  LIU, PengPeng ,  WU, Yuxuan ,  ZENG, Jing

IPC分类号： C12N9/22 ,  C07K19/00 ,  C12N15/85 ,  C12N15/10

公开(公告)号：EP3887514A2

公开(公告)日：2021-10-06

申请号：EP19890655.4

申请日：2019-11-27

申请人： The Children's Medical Center Corporation ,  University Of Massachusetts

发明人： FRAZÃO, Josias Brito ,  WOLFE, Scot A. ,  BAUER, Daniel E. ,  RAO, Shuquan ,  NEWBURGER, Peter E.

IPC分类号： C12N9/22 ,  C12N15/10 ,  C12N15/87

公开(公告)号：EP3763814A1

公开(公告)日：2021-01-13

申请号：EP20185077.3

申请日：2016-05-06

申请人： The Children's Medical Center Corporation ,  The Broad Institute, Inc. ,  Massachusetts Institute of Technology

发明人： BAUER, Daniel E. ,  ORKIN, Stuart H. ,  SANJANA, Neville ,  SHALEM, Ophir ,  ZHANG, Feng

IPC分类号： C12N15/10 ,  C12N5/078 ,  C12N9/22 ,  C12N15/11 ,  C12N15/86

摘要： Provided herein are nucleic acid molecules that target the BCL11A enhancer functional regions, compositions comprising the nucleic acid molecules and methods for increasing fetal hemoglobin levels in a cell by disrupting BCL11A expression at the genomic level. Also provided herein are methods and compositions relating to the treatment of hemoglobinopathies by reinduction of fetal hemoglobin levels. In particular, the nucleic acid molecules target the +62, +58, and/or the +55 enhancer functional regions.

公开(公告)号：EP2925864B1

公开(公告)日：2018-10-31

申请号：EP13858006.3

申请日：2013-11-27

申请人： The Children's Medical Center Corporation

发明人： ORKIN, Stuart H. ,  BAUER, Daniel E. ,  XU, Jian

IPC分类号： C12N5/10 ,  C12N5/0789 ,  C12N15/09 ,  A61K35/12 ,  A61K38/46 ,  C07K14/805 ,  C12N15/10 ,  C12N15/63 ,  C07K14/47 ,  C12N15/01 ,  C12N9/22

CPC分类号： C12N15/01 ,  A61K35/12 ,  A61K38/465 ,  C07K14/4702 ,  C07K14/805 ,  C12N9/22 ,  C12N15/102 ,  C12N15/63

摘要： Provided herein are methods and compositions for increasing fetal hemoglobin levels in a cell by disrupting BCL11A expression at the genomic level. Also provided herein are methods and compositions relating to the treatment of hemoglobinopathies by reinduction of fetal hemoglobin levels.

公开(公告)号：EP4337232A1

公开(公告)日：2024-03-20

申请号：EP22808146.9

申请日：2022-05-10

申请人： The Children's Medical Center Corporation

发明人： BAUER, Daniel E.

IPC分类号： A61K35/28 ,  C12Q1/68 ,  A61K35/12 ,  A61K48/00 ,  A61P7/00 ,  C12N5/10 ,  C12N9/22

公开(公告)号：EP4017980A1

公开(公告)日：2022-06-29

申请号：EP20872451.8

申请日：2020-09-29

申请人： The Children's Medical Center Corporation

发明人： BAUER, Daniel E. ,  ZENG, Jing

IPC分类号： C12N15/113 ,  C12N9/22 ,  C07K19/00 ,  A61K38/46

公开(公告)号：EP4444883A2

公开(公告)日：2024-10-16

申请号：EP22905165.1

申请日：2022-12-09

申请人： The Children's Medical Center Corporation

发明人： BAUER, Daniel E. ,  ZENG, Jing

IPC分类号： C12N15/113 ,  A61K31/7088 ,  A61K35/28 ,  C12N9/22 ,  C12N15/85 ,  C12N15/87 ,  A61P7/06 ,  C12N5/078

公开(公告)号：EP3294873B1

公开(公告)日：2020-08-19

申请号：EP16793259.9

申请日：2016-05-06

申请人： The Children's Medical Center Corporation ,  The Broad Institute, Inc. ,  Massachusetts Institute of Technology

发明人： BAUER, Daniel E. ,  ORKIN, Stuart H. ,  SANJANA, Neville ,  SHALEM, Ophir ,  ZHANG, Feng

IPC分类号： C12N15/10 ,  C12N5/078 ,  C12N9/22 ,  C12N15/11 ,  C12N15/86

公开(公告)号：EP3502240A1

公开(公告)日：2019-06-26

申请号：EP18203436.3

申请日：2013-11-27

申请人： The Children's Medical Center Corporation

发明人： ORKIN, Stuart H. ,  BAUER, Daniel E. ,  XU, Jian

IPC分类号： C12N5/10 ,  C12N5/0789 ,  C12N15/09 ,  A61K35/12 ,  A61K38/46 ,  C07K14/805 ,  C12N15/10 ,  C12N15/63 ,  C07K14/47 ,  C12N15/01 ,  C12N9/22

摘要： Provided herein are methods and compositions for increasing fetal hemoglobin levels in a cell by disrupting BCL11A expression at the genomic level. Also provided herein are methods and compositions relating to the treatment of hemoglobinopathies by reinduction of fetal hemoglobin levels.