公开(公告)号：EP2578685A3

公开(公告)日：2013-07-24

申请号：EP12008048.6

申请日：2006-08-21

申请人： The Trustees of The University of Pennsylvania

发明人： Kariko, Katalin ,  Weissman, Drew

IPC分类号： C12N15/67 ,  C12N15/117 ,  C07H21/02 ,  C12P19/34 ,  A61K48/00

CPC分类号： A61K48/0066 ,  A61K38/177 ,  A61K38/1816 ,  A61K38/50 ,  A61K48/00 ,  A61K48/0041 ,  A61K48/005 ,  A61K48/0075 ,  C07H21/02 ,  C07K14/47 ,  C07K14/4712 ,  C07K14/505 ,  C12N15/117 ,  C12N15/67 ,  C12N15/85 ,  C12N2310/17 ,  C12N2310/33 ,  C12N2310/3341 ,  C12N2800/95 ,  C12Q1/68 ,  C12Y305/04004

摘要： This invention provides RNA, oligoribonucleotide, and polyribonucleotide molecules comprising pseudouridine or a modified nucleoside, gene therapy vectors comprising same, methods of synthesizing same, and methods for gene replacement, gene therapy, gene transcription silencing, and the delivery of therapeutic proteins to tissue in vivo, comprising the molecules. The present invention also provides methods of reducing the immunogenicity of RNA, oligoribonucleotide, and polyribonucleotide molecules.

摘要翻译： 本发明提供了包含假尿苷或修饰核苷的RNA，寡核糖核苷酸和多核糖核苷酸分子，包含其的基因治疗载体，其合成方法，以及基因置换，基因治疗，基因转录沉默和治疗性蛋白递送至组织 体内，包含分子。 本发明还提供了降低RNA，寡核糖核苷酸和多核糖核苷酸分子免疫原性的方法。

公开(公告)号：EP2510099B1

公开(公告)日：2017-08-09

申请号：EP10836557.8

申请日：2010-12-07

申请人： The Trustees of The University of Pennsylvania

发明人： Kariko, Katalin ,  Weissman, Drew ,  Dahl, Gary ,  Person, Anthony ,  Meis, Judith ,  Jendrisak, Jerome

IPC分类号： C12N15/113 ,  C12N5/071 ,  C12N5/02

CPC分类号： C12N5/0696 ,  A61K38/1709 ,  A61K38/1816 ,  A61K38/44 ,  A61K38/465 ,  A61K38/50 ,  A61K48/005 ,  A61K48/0075 ,  C07K14/47 ,  C07K14/4712 ,  C07K14/505 ,  C12N9/0075 ,  C12N9/22 ,  C12N9/78 ,  C12N15/117 ,  C12N15/85 ,  C12N15/87 ,  C12N2310/17 ,  C12N2310/335 ,  C12N2320/30 ,  C12N2501/602 ,  C12N2501/603 ,  C12N2501/604 ,  C12N2501/605 ,  C12N2501/606 ,  C12N2501/608 ,  C12N2506/02 ,  C12Y114/13039 ,  C12Y301/04012 ,  C12Y305/04004

公开(公告)号：EP2578685B1

公开(公告)日：2019-04-17

申请号：EP12008048.6

申请日：2006-08-21

申请人： The Trustees of The University of Pennsylvania

发明人： Kariko, Katalin ,  Weissman, Drew

IPC分类号： C12N15/67 ,  C12N15/117 ,  C07H21/02 ,  C12P19/34 ,  A61K48/00

公开(公告)号：EP2578685A2

公开(公告)日：2013-04-10

申请号：EP12008048.6

申请日：2006-08-21

申请人： The Trustees of The University of Pennsylvania

发明人： Kariko, Katalin ,  Weissman, Drew

IPC分类号： C12N15/67 ,  C12N15/117 ,  C07H21/02 ,  C12P19/34 ,  A61K48/00

CPC分类号： A61K48/0066 ,  A61K38/177 ,  A61K38/1816 ,  A61K38/50 ,  A61K48/00 ,  A61K48/0041 ,  A61K48/005 ,  A61K48/0075 ,  C07H21/02 ,  C07K14/47 ,  C07K14/4712 ,  C07K14/505 ,  C12N15/117 ,  C12N15/67 ,  C12N15/85 ,  C12N2310/17 ,  C12N2310/33 ,  C12N2310/3341 ,  C12N2800/95 ,  C12Q1/68 ,  C12Y305/04004

摘要： This invention provides RNA, oligoribonucleotide, and polyribonucleotide molecules comprising pseudouridine or a modified nucleoside, gene therapy vectors comprising same, methods of synthesizing same, and methods for gene replacement, gene therapy, gene transcription silencing, and the delivery of therapeutic proteins to tissue in vivo, comprising the molecules. The present invention also provides methods of reducing the immunogenicity of RNA, oligoribonucleotide, and polyribonucleotide molecules.

摘要翻译： 本发明提供了包含伪嘌呤或修饰核苷的RNA，寡核糖核苷酸和多核糖核苷酸分子，包含其的基因治疗载体，其合成方法，以及用于基因替换，基因治疗，基因转录沉默和治疗性蛋白递送至组织的方法 包括分子。 本发明还提供降低RNA，寡核糖核苷酸和多核糖核苷酸分子的免疫原性的方法。