公开(公告)号：EP3034083A2

公开(公告)日：2016-06-22

申请号：EP15186785.0

申请日：2007-09-21

申请人： University of Rochester ,  University of Florida Research Foundation, Inc.

发明人： Thornton, Charles A. ,  Wheeler, Thurman ,  Sobezak, Krzysztof ,  Osborne, Robert ,  Miller, Jill ,  Swanson, Maurice

IPC分类号： A61K31/7088 ,  A61K31/7115 ,  A61K31/712 ,  A61K31/7125 ,  A61K31/5375 ,  C12N15/113 ,  G01N33/50 ,  G01N33/68

CPC分类号： C12N15/113 ,  A61K31/5375 ,  A61K31/7036 ,  A61K38/00 ,  A61K47/543 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/3233 ,  C12N2310/3515 ,  C12Y207/11001 ,  G01N33/5008 ,  G01N33/6872 ,  G01N33/6887 ,  G01N33/6893 ,  G01N2500/02 ,  G01N2800/2878

摘要： Disclosed are antisense oligonucleotides for use in treating myotonic dystrophy (DM1 or DM2). The oligonucleotides either inhibit the interaction of poly(CUG) exp or poly(CCUG) exp RNA with muscleblind proteins (MBNL1) or may improve spliceopathy in relation to chloride ion channel ClC-1.

摘要翻译： 公开了用于治疗强直性肌营养不良症（DM1或DM2）的反义寡核苷酸。 寡核苷酸抑制聚（CUG）exp或聚（CCUG）exp RNA与肌肉束蛋白（MBNL1）的相互作用或可改善与氯离子通道ClC-1相关的剪接病变。

公开(公告)号：EP3034083B1

公开(公告)日：2020-12-09

申请号：EP15186785.0

申请日：2007-09-21

申请人： University of Rochester ,  University of Florida Research Foundation, Inc.

发明人： Thornton, Charles A. ,  Wheeler, Thurman ,  Sobezak, Krzysztof ,  Osborne, Robert ,  Miller, Jill ,  Swanson, Maurice

IPC分类号： A61K31/7036 ,  G01N33/50 ,  G01N33/68 ,  A61K38/00 ,  A61K47/54 ,  A61P21/00 ,  A61P21/04 ,  A61P43/00 ,  C12N15/113

公开(公告)号：EP3034083A3

公开(公告)日：2016-12-21

申请号：EP15186785.0

申请日：2007-09-21

申请人： University of Rochester ,  University of Florida Research Foundation, Inc.

发明人： Thornton, Charles A. ,  Wheeler, Thurman ,  Sobezak, Krzysztof ,  Osborne, Robert ,  Miller, Jill ,  Swanson, Maurice

IPC分类号： A61K31/7088 ,  A61K31/7115 ,  A61K31/712 ,  A61K31/7125 ,  A61K31/5375 ,  C12N15/113

CPC分类号： C12N15/113 ,  A61K31/5375 ,  A61K31/7036 ,  A61K38/00 ,  A61K47/543 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/3233 ,  C12N2310/3515 ,  C12Y207/11001 ,  G01N33/5008 ,  G01N33/6872 ,  G01N33/6887 ,  G01N33/6893 ,  G01N2500/02 ,  G01N2800/2878

摘要： Disclosed are antisense oligonucleotides for use in treating myotonic dystrophy (DM1 or DM2). The oligonucleotides either inhibit the interaction of poly(CUG) exp or poly(CCUG) exp RNA with muscleblind proteins (MBNL1) or may improve spliceopathy in relation to chloride ion channel ClC-1.

摘要翻译： 公开了与polyCUG和polyCCUG重复RNA和结合这些重复RNA序列的蛋白质的相互作用相关的组合物和方法。 还公开了治疗DM1或DM2的方法，其包括抑制聚（CUG）exp或poly（CCUG）exp RNA与肌肉屏障蛋白的相互作用，或通过引起强直性营养不良中的剪接性改善。