公开(公告)号：EP2968987A1

公开(公告)日：2016-01-20

申请号：EP14763405.9

申请日：2014-03-14

申请人： Vertex Pharmaceuticals Inc. ,  The University of North Carolina at Chapel Hill

发明人： VAN GOOR, Fredrick F. ,  HOFFMAN, Beth Jennifer ,  DELA ROSA, Oxana Adolfovna ,  CYR, Douglas

IPC分类号： A61P11/00 ,  C12Q1/00

CPC分类号： A61K31/443 ,  A61K31/407 ,  A61K31/47 ,  A61K31/69 ,  A61K45/06 ,  C12Q1/34 ,  G01N33/5023 ,  G01N33/5035 ,  G01N33/5041 ,  G01N33/6872 ,  G01N2333/914 ,  G01N2440/36 ,  G01N2500/02 ,  G01N2800/382 ,  A61K2300/00

摘要： The present disclosure provides methods for treating Cystic Fibrosis in a subject by administering to the subject a corrector agent capable of acting through MSD1 during the biosynthesis of CFTR protein. The disclosure also provides methods of screening for new corrector agents capable of acting through MSD1 during the biosynthesis of a CFTR protein.

摘要翻译： 本公开提供了通过向受试者施用能够通过MSD1在CFTR蛋白的生物合成中起作用的校正剂来治疗受试者的囊性纤维化的方法。 本公开还提供了在CFTR蛋白的生物合成过程中筛选能够通过MSD1作用的新校正剂的方法。