公开(公告)号：EP2585105B1

公开(公告)日：2017-08-09

申请号：EP11799039.0

申请日：2011-06-25

申请人： Shire Human Genetic Therapies, Inc.

发明人： CONCINO, Michael, F. ,  CALIAS, Pericles ,  PAN, Jing ,  HOLMES, Kevin ,  MARTINI, Paolo ,  ROMASHKO, Alla ,  MEIYAPPAN, Muthuraman ,  ZHANG, Bohong ,  ISKENDERIAN, Andrea ,  LUNDBERG, Dianna ,  NORTON, Angela ,  STRACK-LOGUE, Bettina ,  HUANG, Yan ,  ALESSANDRINI, Mary ,  PFEIFER, Richard

IPC分类号： A61K38/47 ,  A61P25/00 ,  A61P25/28 ,  A61K9/19 ,  A61K9/00 ,  A61K38/46

CPC分类号： A61K9/0085 ,  A61K9/0019 ,  A61K9/19 ,  A61K38/465 ,  A61K47/02 ,  A61K47/26 ,  C12Y301/06013

公开(公告)号：EP3004140A4

公开(公告)日：2017-01-25

申请号：EP14807557

申请日：2014-06-06

申请人： ANGIOCHEM INC

发明人： DEMEULE MICHEL ,  TRIPATHY SASMITA ,  LAROCQUE ALAIN ,  MCGREGOR JOANNE CATHERINE

IPC分类号： C07K7/08 ,  A61K9/127 ,  A61K38/08 ,  A61P3/00 ,  C07K7/06 ,  C12N9/16 ,  C12N9/96

CPC分类号： A61K47/48246 ,  A61K9/127 ,  A61K38/00 ,  A61K47/60 ,  A61K47/64 ,  C07K7/06 ,  C07K7/08 ,  C12N9/16 ,  C12N9/96 ,  C12Y301/06013

公开(公告)号：EP3007729A2

公开(公告)日：2016-04-20

申请号：EP14838596.6

申请日：2014-06-11

申请人： Portage Pharmaceuticals Ltd. ,  Littman, Bruce H. ,  Thompson, John F. ,  Marcoux, Frank W.

发明人： LITTMAN, Bruce H. ,  THOMPSON, John F. ,  MARCOUX, Frank W.

IPC分类号： A61K47/48

CPC分类号： C12N15/1137 ,  A61K38/1709 ,  A61K38/45 ,  A61K38/465 ,  A61K38/47 ,  A61K38/482 ,  A61K38/51 ,  A61K39/05 ,  A61K47/645 ,  C07K14/4702 ,  C07K2319/01 ,  C07K2319/10 ,  C12N9/12 ,  C12N9/16 ,  C12N9/2402 ,  C12N9/6424 ,  C12N9/88 ,  C12N2310/3513 ,  C12Y207/1101 ,  C12Y301/06013 ,  C12Y302/01045 ,  C12Y302/01076 ,  C12Y304/21093 ,  C12Y406/01002

摘要： Embodiments disclosed herein provide compositions for conjugates, including fusion proteins, and methods of using them to treat a variety of conditions. In some embodiments, the conjugates and/or fusion proteins incorporate a 60-amino acid human homeodomain (e.g., peptides derived from human HOX genes), to translocate functional and regulatory peptides and proteins or other biologically active molecules such as nucleic acids, which are not naturally associated with the human homeodomain, across cell and nuclear membranes to intended sites of action without provoking an unwanted immune response that may reduce exposure to the conjugate and/or result in a clinical adverse event. In further embodiments, disclosed conjugates and fusion proteins can pass through the blood-brain barrier to allow entry into the CNS. In various embodiments, the disclosed compositions are suitable for delivery into a cell (i) the expression product of a gene of interest and/or (ii) novel peptides or polynucleotides to regulate gene function.

摘要翻译： 在游离缺失实施例光盘进行偶联物，包括融合蛋白，以及使用它们治疗各种疾病的方法提供了组合物。 在一些实施方案中，缀合物和/或融合蛋白结合的60个氨基酸的人同源结构域（例如，来自人HOX基因衍生的肽），易位功能和调节肽和蛋白质或其它生物活性分子：如核酸，其是这样的 不自然与人类同源域相关的，跨细胞膜和核行动的预期部位而不引起不想要的免疫反应也可以减少临床不良事件暴露于共轭和/或结果。 在进一步的实施方案中，游离缺失盘偶联物和融合蛋白可通过血 - 脑屏障，以允许进入CNS。 在各种实施例中，盘游离缺失组合物适合用于递送到细胞中（I）的兴趣和/或（ii）新的肽或多核苷酸来调节基因功能的基因的表达产物。

公开(公告)号：EP2723369B1

公开(公告)日：2016-04-13

申请号：EP12803297.6

申请日：2012-06-15

申请人： Green Cross Corporation ,  Medigenebio Corporation

发明人： JIN, Thong-Gyu ,  CHUNG, Yo Kyung ,  PAIK, Sang Hoon ,  PARK, Yoo Chang ,  SEO, Jinwook ,  CHOI, Yong Woon ,  SON, Jong Mun ,  KIM, Yong-Chul

IPC分类号： A61K38/46 ,  A61K38/17 ,  A61P31/12 ,  C12N9/16

CPC分类号： C12N9/16 ,  A61K38/465 ,  C12Y301/06013

公开(公告)号：EP2867367A1

公开(公告)日：2015-05-06

申请号：EP13810106.8

申请日：2013-06-28

申请人： Shire Human Genetic Therapies, Inc.

发明人： ZHANG, Chun ,  BOLDOG, Ferenc

IPC分类号： C12P21/02

CPC分类号： C12N9/16 ,  C12Y301/06013

摘要： The present invention provides, among other things, methods and compositions for large-scale production of recombinant I2S protein using suspension culture of mammalian cells in serum-free medium. In particular, the present invention uses mammalian cells co-express a recombinant I2S protein and a formylglycine generating enzyme (FGE).

公开(公告)号：EP2830642A1

公开(公告)日：2015-02-04

申请号：EP13769624.1

申请日：2013-03-14

申请人： Shire Human Genetic Therapies, Inc.

发明人： XIE, Hongsheng ,  FELICE, Brian ,  MCCAULEY, Thomas

IPC分类号： A61K38/00 ,  A61K38/43 ,  A61P25/00

CPC分类号： A61K38/465 ,  A61K9/0019 ,  A61K38/46 ,  C12Y301/06013

摘要： The present invention provides, among other things, compositions, kits and methods for subcutaneous delivery of lysosomal enzymes for effective treatment of lysosomal storage diseases. In some embodiments, the present invention provides methods for treating Hunter syndrome by subcutaneous administration of a replacement iduronate-2-sulfatase (I2S) protein. In some embodiments, the present invention provides a kit comprising an arrangement of components for subcutaneously administering iduronate-2-sulfatase (I2S) protein.

摘要翻译： 本发明尤其提供用于皮下输送溶酶体酶以有效治疗溶酶体贮积病的组合物，试剂盒和方法。 在一些实施方案中，本发明提供了通过皮下施用替代艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶（I2S）蛋白来治疗亨特综合征的方法。 在一些实施方案中，本发明提供了包含用于皮下施用艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶（12S）蛋白质的组件排列的试剂盒。

公开(公告)号：EP2585105A4

公开(公告)日：2014-07-09

申请号：EP11799039

申请日：2011-06-25

申请人： SHIRE HUMAN GENETIC THERAPIES

发明人： CONCINO MICHAEL F ,  CALIAS PERICLES ,  PAN JING ,  HOLMES KEVIN ,  MARTINI PAOLO ,  ROMASHKO ALLA ,  MEIYAPPAN MUTHURAMAN ,  ZHANG BOHONG ,  ISKENDERIAN ANDREA ,  LUNDBERG DIANNA ,  NORTON ANGELA ,  STRACK-LOGUE BETTINA ,  HUANG YAN ,  ALESSANDRINI MARY ,  PFEIFER RICHARD

IPC分类号： A61K38/47 ,  A61K9/00 ,  A61K9/19 ,  A61K38/46 ,  A61P25/00 ,  A61P25/28

CPC分类号： A61K9/0085 ,  A61K9/0019 ,  A61K9/19 ,  A61K38/465 ,  A61K47/02 ,  A61K47/26 ,  C12Y301/06013

公开(公告)号：EP2707724A2

公开(公告)日：2014-03-19

申请号：EP12781874.8

申请日：2012-05-09

申请人： Advanced Liquid Logic, Inc.

发明人： GRAHAM, Carrie ,  ECKHARDT, Alan ,  PERKINS, Lisa

IPC分类号： G01N33/68 ,  G01N33/53 ,  G01N1/28 ,  C12N9/24

CPC分类号： G01N1/405 ,  C12N9/16 ,  C12N9/2402 ,  C12N9/2408 ,  C12N9/2471 ,  C12Y301/06013 ,  C12Y302/01023 ,  C12Y302/01076 ,  G01N33/573 ,  G01N2333/924 ,  G01N2333/928 ,  G01N2333/938 ,  G01N2800/38 ,  G06F19/10

摘要： A method of preparing a sample for conducting an assay, the method comprising providing an input sample comprising glycoproteins, capturing glycoproteins from the input sample on a solid support, and washing the sample support to remove unbound portions of the input sample.

公开(公告)号：EP2668272A1

公开(公告)日：2013-12-04

申请号：EP12739815

申请日：2012-01-23

申请人： JAPAN CHEM RES

发明人： MIHARA KAZUTOSHI ,  KAWASAKI ATSUKO ,  OOTSUKI KOUTA ,  HATANO YUUKICHI ,  KAMEI SHOICHIRO ,  SUGIMURA ATSUSHI

IPC分类号： C12N15/09 ,  C12N9/16

CPC分类号： C12N9/16 ,  C12Y301/06013

摘要： Disclosed is a method for production of recombinant human iduronate 2-sulfatase (rhI2S) in a large scale, with a high purity, and mannose 6-phosphate residues. The method comprises the steps of (a) culturing rhI2S-producing mammalian cells in a serum-free medium, (b) collecting culture supernatant, (c) subjecting the culture supernatant to cation-exchange column chromatography, (d) to dye affinity column chromatography, (e) to anion-exchange column chromatography, and (f) to a column chromatography employing as solid phase a material having affinity for phosphate group, and (g) to gel filtration column chromatography, in the order.

摘要翻译： 公开了大规模，高纯度和甘露糖6-磷酸残基生产重组人类异欧糖异构体2-硫酸酯酶（rhI2S）（SEQ ID NO：10的第26至第550位氨基酸）的方法。 该方法包括以下步骤：（a）在无血清培养基中培养产生哺乳动物细胞的rhI2S（SEQ ID NO：10的第26至第550位氨基酸），（b）收集培养上清，（c） （d）染料亲和柱色谱法，（e）阴离子交换柱层析，和（f）使用作为固相的柱色谱法对磷酸酯基具有亲和力的材料，和（g） 凝胶过滤柱层析，按顺序。

公开(公告)号：EP2654800A1

公开(公告)日：2013-10-30

申请号：EP10821435.4

申请日：2010-12-22

申请人： Fondazione Telethon

发明人： BALLABIO, Andrea ,  FRALDI, Alessandro

IPC分类号： A61K48/00 ,  C12N15/861 ,  C12N15/62 ,  C12N15/85 ,  A61K38/43

CPC分类号： C12N9/14 ,  A61K38/46 ,  A61K48/005 ,  A61K48/0058 ,  C07K14/775 ,  C07K14/8125 ,  C07K2319/02 ,  C07K2319/33 ,  C07K2319/74 ,  C12N9/16 ,  C12N2750/14143 ,  C12N2830/008 ,  C12Y301/06013 ,  C12Y310/01001

摘要： The invention refers to nucleotide sequence encoding for a chimeric sulfatase, viral vectors expressing such sequences for gene therapy and pharmaceutical uses of the chimeric expressed protein. The invention is particularly applied in the therapy of mucopolysaccharidosis, preferably type IIIA.

摘要翻译： 本发明提供编码嵌合硫酸酯酶的核苷酸序列，表达用于基因治疗的这种序列的病毒载体和嵌合表达的蛋白质的药物用途。 本发明特别适用于粘多糖贮积症的治疗，优选IIIA型。