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1.

发明专利
ＴＥＴＲＡＧＡＬＮＡＣおよびペプチドを含む新規なコンジュゲートと、オリゴヌクレオチドの送達方法有权
标题翻译：和包含TETRAGALNAC和肽，新型共轭寡核苷酸递送方法

公开(公告)号：JP2015520743A

公开(公告)日：2015-07-23

申请号：JP2015510430

申请日：2013-05-01

申请人： サーナ・セラピューティクス・インコーポレイテッドSirna Therapeutics,Inc. , サーナ・セラピューティクス・インコーポレイテッドSirna Therapeutics,Inc.

发明人： テラーズ，デイビツド , コレツテイー，ステイーブン，エル , ダドキン，バデイム , アーロンソン，ジエフリー , モモセ，アーロン , タツカー，トーマス，ジヨセフ , ユアン，ユー , カラティ，キヤスリーン，ビー , テイエン，ルー , パーマー，ルビナ，ジー , シヨウ，アンソニー，ダブリュー , ワン，ウエイミン , ストアー，レイチエル，アン , バスーク，マリーナ , コウトニウク，ロバート，エー

IPC分类号： A61K31/7088 , A61K31/713 , A61K38/00 , A61K38/16 , A61K47/26 , A61K47/34 , A61K47/42 , A61K47/48 , A61K48/00 , A61P37/06 , A61P43/00 , C07H15/26 , C07K14/00 , C12N15/113

CPC分类号： C07H15/26 , A61K31/7056 , A61K31/713 , A61K47/48092 , A61K47/549 , C12N15/113 , C12N2310/17 , C12N2310/3513 , A61K2300/00

摘要： 本明細書に開示されるのは、1)オリゴヌクレオチド;2)同一でもあるいは異なっていてもよい、式(I)の1個または複数個のtetraGalNAcリガンド;任意に、3)同一でもあるいは異なっていてもよい1個または複数個のリンカー;4)同一でもあるいは異なっていてもよい、表3から独立に選択される1個または複数個のペプチド;および任意に、5)1個または複数個の標的化リガンド、可溶化剤、薬物動態改善剤、脂質および/またはマスキング剤を含む、モジュール組成物である。【選択図】図40

摘要翻译： 本文所公开的是：1）寡核苷酸; 2）可以是式（I）的相同或不同的，一个或多个配体tetraGalNAc;任选地，3）相同的偶数的或不同的所述接头也可以是一个或多个的; 4）可以是从表3独立地选自相同或不同的，一种或多种肽;和任选地，5）一个或多个靶向配体，增溶剂，药代动力学改善剂包含脂质和/或掩蔽剂，一个模块的组合物。 .The 40

2.

发明专利
オリゴヌクレオチド送達のための、新規なジエステルおよびトリエステルベースの低分子量、生分解性カチオン性脂質有权
标题翻译：用于寡核苷酸递送，新颖的二酯和三酯的低分子量的可生物降解的阳离子脂质

公开(公告)号：JP2015520733A

公开(公告)日：2015-07-23

申请号：JP2015507096

申请日：2013-04-16

申请人： サーナ・セラピューティクス・インコーポレイテッドSirna Therapeutics,Inc. , サーナ・セラピューティクス・インコーポレイテッドSirna Therapeutics,Inc.

发明人： コレツテイー，ステイーブン，エル , スタントン，マシユー，ジー

IPC分类号： C07C229/10 , A61K31/7088 , A61K47/18 , A61K47/24 , A61K47/28 , A61K47/34 , C12N15/113

CPC分类号： A61K9/5123 , A61K9/51 , A61K9/5146 , A61K31/713 , A61K47/48215 , A61K47/60 , C07C229/12 , C07C229/28 , C07C229/30 , C07C2101/02 , C07C2601/02 , C07F7/1852 , C12N15/111 , C12N15/113 , C12N2310/14 , C12N2320/32 , C12N2320/51

摘要： 本発明は、オリゴヌクレオチド類を含む脂質ナノ粒子を形成するために、他の脂質成分、たとえばコレステロールやPEG−脂質等と組み合わせて使用することができる、式Aの新規なカチオン性脂質を提供する。本発明の目的は、肝臓での低脂質レベルの結果としての低肝臓毒性に加えて、強化された有効性を示すカチオン性脂質足場を提供することである。本発明は、siRNAのインビボ送達の効率および耐容性を高めるために、加水分解性官能基を脂質鎖に包含することに加えて、1つの短い脂質鎖を有する低分子量カチオン性脂質を使用する。

摘要翻译： 本发明提供以形成脂质纳米颗粒，其包括寡核苷酸，其他脂质成分，例如，可以结合使用胆固醇和PEG脂质等，式A的新颖的阳离子脂质。本发明的目的，除了低肝毒性如在肝中低的脂质水平的结果，是提供示出增强的功效的阳离子脂质支架。本发明中，为了增加的siRNA的体内递送的效率和耐受性，除了包含脂链的水解性官能团，使用低分子量的阳离子具有一个短脂质链的脂质。

3.

发明专利
親油性部分にコンジュゲートされたミオスタチン低分子干渉核酸（ｓｉＮＡ）の全身性送達审中-公开
标题翻译：氯化筒箭毒碱的亲脂性部分缀合的小干扰核酸的全身递送（新浪）

公开(公告)号：JP2017500373A

公开(公告)日：2017-01-05

申请号：JP2016553259

申请日：2014-11-10

申请人： サーナ・セラピューティクス・インコーポレイテッドSirna Therapeutics,Inc. , サーナ・セラピューティクス・インコーポレイテッドSirna Therapeutics,Inc. , ローラ・セップ−ロレンジノLaura SEPP−LORENZINO , ローラ・セップ−ロレンジノLaura SEPP−LORENZINO , バサント・ジャダブVasant JADHAV , バサント・ジャダブVasant JADHAV , ダンカン・ブラウンDuncan BROWN , ダンカン・ブラウンDuncan BROWN

发明人： ローラ・セップ−ロレンジノ , バサント・ジャダブ , ダンカン・ブラウン , マリヤ・タディン−ストラップス , タイェバ・カーン , ウォルター・リチャード・ストラップス

IPC分类号： A61K48/00 , A61K31/713 , A61K47/28 , A61K47/50 , A61P21/00 , A61P21/06 , C12N15/09 , C12N15/113 , C12Q1/68

CPC分类号： A61K48/0058 , A61K31/713 , A61K47/543 , A61K47/554 , C12N15/1136 , C12N2310/14 , C12N2310/3515

摘要： 本発明は、RNA干渉を媒介し、ミオスタチンの発現を低減することができる小核酸分子のインビボにおける送達のステップを含む方法であって、小核酸分子が、全身投与によって対象に導入される方法を提供する。特に、本発明は、対象によって発現されるミオスタチン遺伝子を標的にする低分子干渉核酸(siNA)分子のインビボにおける送達のステップを含む方法であって、siNA分子が、コレステロールなどの親油性部分にコンジュゲートされる方法に関する。開示される方法に従って送達されるミオスタチンsiNAコンジュゲートは、ミオスタチンのインビボにおける発現を調整する、筋肉量を増加させる、および/または筋肉の性能を増強するのに有用である。開示される方法の使用は、筋骨格系疾患もしくは障害、および/または筋肉が悪影響を及ぼされる状態をもたらす疾患もしくは障害を治療するためにさらに示される。

摘要翻译： 本发明介导RNA干扰，包括在能够降低氯化筒箭毒碱，小核酸分子的表达的小核酸分子体内递送的步骤的方法中，一种方法被引入到通过全身给药的受试者提供。特别地，本发明氯化筒箭毒碱公州基因由对象表示包括输送在体内的步骤短干扰核酸靶向（siNA）分子，siNA分子，亲脂性部分，例如胆固醇的方法如何成为一个门。根据所公开的方法递送氯化筒箭毒碱的siNA缀合物调节肌生长抑制素在体内表达的增加肌肉质量，和/或用于增强肌肉性能是有用的。所公开的方法的用途是用于在肌肉骨骼疾病或病症的状态治疗的疾病或病症结果进一步表明，和/或肌肉受到不利影响。

4.

发明专利
２’ヌクレオシド間結合を含有する低分子干渉核酸（ｓｉＮＡ）分子审中-公开
标题翻译：小干扰含有2“间键的核酸（siNA）分子

公开(公告)号：JP2016508724A

公开(公告)日：2016-03-24

申请号：JP2015558934

申请日：2014-02-20

申请人： サーナ・セラピューティクス・インコーポレイテッドSirna Therapeutics,Inc. , サーナ・セラピューティクス・インコーポレイテッドSirna Therapeutics,Inc.

发明人： チヤン，ウオンスク , ギドリー，エリン，エヌ , スタントン，マシユー，ジー , ジウジ，ダニエル

IPC分类号： C12N15/09 , A61K31/713 , A61K48/00 , A61P35/00 , A61P35/04 , A61P43/00 , C12N15/113

CPC分类号： C12N15/113 , C07H19/10 , C07H21/00 , C07H21/02 , C07H21/04 , C12N15/111 , C12N2310/11 , C12N2310/14 , C12N2310/319

摘要： 本発明は、アンチセンス鎖の5’末端において第1位のヌクレオチドと第2位のヌクレオチドとを接続する2’ヌクレオシド間結合を含むRNAi分子、およびその組成物に関する。特に、本発明は、可能性のある修飾の中でも特に、2’ヌクレオシド間結合を含む5’修飾ヌクレオチドを含む、RNA干渉を媒介する能力のある一本鎖および二本鎖低分子干渉核酸(siNA)分子に関する。本発明はさらに、本発明のRNAi分子を生成するための試薬として使用される5’修飾ヌクレオチドと、開示されるRNAi分子の使用方法とに関する。【選択図】図1A

摘要翻译： 本发明中，含有核苷间键“＃1的核苷酸和在5连接2第二核苷酸位置”反义链的末端，其组成的RNAi分子。特别地，本发明是，其它可能的修饰，包括修饰的核苷酸间5“包括核苷之间的耦合”单链能够介导RNA干扰的和双链短干扰核酸2，（新浪）在分子上。本发明还涉及5“和使用经修饰的核苷酸作为试剂，以产生RNAi分子的本发明涉及所公开的使用RNAi分子的。点域1A

5.

发明专利
ＴＥＴＲＡＧＡＬＮＡＣを含む新規なコンジュゲートと、オリゴヌクレオチドの送達方法有权
标题翻译：的和新颖的缀合物，包含TETRAGALNAC，寡核苷酸递送方法

公开(公告)号：JP2015520742A

公开(公告)日：2015-07-23

申请号：JP2015510418

申请日：2013-05-01

申请人： サーナ・セラピューティクス・インコーポレイテッドSirna Therapeutics,Inc. , サーナ・セラピューティクス・インコーポレイテッドSirna Therapeutics,Inc.

发明人： テラーズ，デイビツド , コレツテイー，ステイーブン，エル , ダドキン，バデイム , イケモト，ノリヒロ , リヤオ，ホーンビヤオ , パリツシユ，クレイグ , ペイ，タオ , シヨウ，アンソニー , トローン，クアン , ワン，リジユン , ユアン，ユー , ジユウ，マン

IPC分类号： A61K31/7088 , A61K31/713 , A61K47/26 , A61K47/48 , A61K48/00

CPC分类号： C12N15/113 , A61K47/549 , C07H15/26 , C12N2310/11 , C12N2310/14 , C12N2310/351

摘要： 本明細書に開示されるのは、1)オリゴヌクレオチド;2)同一でもあるいは異なっていてもよい、式(I)の1個または複数個のtetraGalNAcリガンド;任意に、3)同一でもあるいは異なっていてもよい1個または複数個のリンカー;および任意に、4)1個または複数個の標的化リガンド、可溶化剤、薬物動態改善剤、脂質および/またはマスキング剤を含むモジュール組成物である。

摘要翻译： 本文所公开的是：1）寡核苷酸; 2）可以是式（I）的相同或不同的，一个或多个配体tetraGalNAc;任选地，3）相同的偶数的或不同的一个或多个接头可以是;以及任选地，4）一种或多种靶向配体，增溶剂，药代动力学改善剂是包含脂质和/或掩蔽剂的模块组合物。

6.

发明专利
内部非核酸スペーサーを含む一本鎖ＲＮＡｉ剤审中-公开

公开(公告)号：JP2017079776A

公开(公告)日：2017-05-18

申请号：JP2016249699

申请日：2016-12-22

申请人： サーナ・セラピューティクス・インコーポレイテッドSirna Therapeutics,Inc. , Sirna Therapeutics Inc , サーナ・セラピューティクス・インコーポレイテッドSirna Therapeutics,Inc.

发明人： GUILLAUME CHORN , LIM LEE , AARON WILLINGHAM , ZHAO LIHONG

IPC分类号： C12N15/113 , A61K9/06 , A61K9/127 , A61K9/14 , A61K9/51 , A61K31/7105 , A61K31/712 , A61K47/40 , A61K47/42 , A61K48/00 , A61P35/00 , C12N15/09

CPC分类号： C12N15/113 , C12N15/111 , C12N15/1138 , C12N2310/14 , C12N2310/141 , C12N2310/318 , C12N2310/3183 , C12N2310/344 , C12N2310/351 , C12N2310/3515 , C12N2310/3519 , C12N2310/322 , C12N2310/3533 , C12N2310/321 , C12N2310/3521

摘要： 【課題】分子量が小さいことにより、細胞膜を通過することがより容易であり、製造コストに利点のある、内部非核酸スペーサーを含む一本鎖RNAi剤の提供。【解決手段】標的RNAに対するRNA干渉を媒介する一本鎖RNA分子であって、前記一本鎖RNAが:(a)標的RNAの標的部位と塩基対形成し得る少なくとも8個のヌクレオチドを含むものであり、核酸部分内のヌクレオチドの総数は8〜26ヌクレオチドであり、自己相補的でない第1のヌクレオチド部分と第2のヌクレオチド部分を含む核酸部分、及び、第1のヌクレオチド部分と第2のヌクレオチド部分を共有結合によって連結する少なくとも第1の非ヌクレオチドスペーサー部分(S1)を含む内部スペーサー部分、を含む一本鎖RNA分子。【選択図】図9

7.

发明专利
低分子干渉核酸（ｓｉＮＡ）を用いたＢ型肝炎ウイルス（ＨＢＶ）遺伝子発現のＲＮＡ干渉媒介性阻害审中-公开

公开(公告)号：JP2017079759A

公开(公告)日：2017-05-18

申请号：JP2016238640

申请日：2016-12-08

申请人： サーナ・セラピューティクス・インコーポレイテッドSirna Therapeutics,Inc. , Sirna Therapeutics Inc , サーナ・セラピューティクス・インコーポレイテッドSirna Therapeutics,Inc.

发明人： STEVE BARTZ , DUNCAN BROWN , MICHAEL ROBINSON

IPC分类号： C12N15/113 , A61K31/131 , A61K31/14 , A61K31/575 , A61K31/7105 , A61K31/713 , A61K47/18 , A61K47/24 , A61K47/28 , A61K47/34 , A61K48/00 , A61P1/16 , A61P31/20 , A61P35/00

CPC分类号： C12N15/1131 , A61K9/5123 , A61K31/713 , A61K47/18 , A61K47/24 , A61K47/28 , A61K47/34 , C12N2310/14 , C12N2310/315 , C12N2320/32 , C12N2310/321 , C12N2310/3521 , C12N2310/322 , C12N2310/3533 , C12N2310/317 , C12N2310/332

摘要： 【課題】B型肝炎ウイルス(HBV)遺伝子の発現および/または活性のモジュレーションに対して応答する、および/またはHBV遺伝子発現経路をモジュレートする化合物、組成物および方法の提供。【解決手段】HBV遺伝子発現に対するRNA干渉(RNAi)を媒介し得る、または該RNA干渉を媒介する二本鎖核酸分子、例えば、センス鎖とアンチセンス鎖を有する二本鎖低分子干渉核酸(siNA)分子であって、該センス鎖は、該アンチセンス鎖に対して相補性を有し、少なくとも一方の鎖は、各々、少なくとも15個のヌクレオチドの配列を含む37種類の配列群から選択される、前記二本鎖低分子干渉核酸。前記二本鎖低分子干渉核酸と、(13Z,16Z)−N,N−ジメチル−3−ノニルドコサ−13,16−ジエン−アミンと、コレステロールと、DSPCと、PEG−DMGと、を含む、組成物。【選択図】図1