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公开(公告)号：JP2017512767A
公开(公告)日：2017-05-25
申请号：JP2016556801
申请日：2015-03-12
发明人： ジャンツ，デレック , スミス，ジェームス，ジェファーソン , ニコルソン，マイケル，ジー．
CPC分类号： A61K38/465 , A61K38/54 , C12N7/00 , C12N9/22 , C12N2750/14143
摘要： 本発明は、分子生物学および組み換え核酸技術の分野に関する。特に、本発明は、改変ヌクレアーゼを用いてジストロフィン遺伝子から少なくとも1つのエクソンを除去することを含む、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの患者を治療する方法に関する。
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公开(公告)号：JP2022000019A
公开(公告)日：2022-01-04
申请号：JP2021131109
申请日：2021-08-11
发明人： ニコルソン,マイケル,ジー. , スミス,ジェームス,ジェファーソン , ジャンツ,デレック , バートセビッチ,ビクター , マクレオード,ダニエル,ティー. , アントニー,ジェヤラージ
IPC分类号： C12N9/22 , C12N5/10 , C12N5/0783 , C12N15/62 , C12N15/12 , A61K35/17 , A61P35/00 , A61P35/02 , C12N15/55
摘要： 【課題】メガヌクレアーゼ若しくは認識配列、又はこのような遺伝子改変細胞を作製するためのヒトT細胞受容体アルファ定常領域遺伝子に存在する認識配列の使用を提供する。 【解決手段】ヒトT細胞受容体アルファ定常領域遺伝子に存在する認識配列を認識及び切断するように設計された組換えメガヌクレアーゼ、及び遺伝子改変真核細胞を作製するための方法におけるこのような組換えメガヌクアーゼの使用を提供する。 【選択図】図1
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公开(公告)号：JP6811857B2
公开(公告)日：2021-01-13
申请号：JP2019520125
申请日：2017-10-13
发明人： ジャンツ,デレック , スミス,ジェームス,ジェファーソン
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公开(公告)号：JP6929837B2
公开(公告)日：2021-09-15
申请号：JP2018517357
申请日：2016-10-05
发明人： ニコルソン,マイケル,ジー. , スミス,ジェームス,ジェファーソン , ジャンツ,デレック , バートセビッチ,ビクター , マクレオード,ダニエル,ティー. , アントニー,ジェヤラージ
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公开(公告)号：JP6919049B2
公开(公告)日：2021-08-11
申请号：JP2020207369
申请日：2020-12-15
发明人： ジャンツ,デレック , スミス,ジェームス,ジェファーソン
IPC分类号： C12N7/01 , C12N15/55 , C12N15/09 , C12N9/22 , C12N15/864
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公开(公告)号：JP2021072785A
公开(公告)日：2021-05-13
申请号：JP2020213180
申请日：2020-12-23
发明人： ジャンツ,デレック , スミス,ジェームス,ジェファーソン , ニコルソン,マイケル,ジー. , マクレオード,ダニエル,ティー. , アントニー,ジェヤラージ , バートセビッチ,ビクター
IPC分类号： C12N15/62 , C12N15/13 , C12N15/12 , C12N5/10 , C12N5/0783 , C12N15/864 , C12N15/09 , C12N15/55
摘要： 【課題】改変ヒトTCRアルファ定常領域遺伝子を含む遺伝子改変ヒトT細胞の作製方法を提供する。 【解決手段】(a)ヒトT細胞に操作されたヌクレアーゼをコードする第1の核酸配列を導入する工程:ここで、前記操作されたヌクレアーゼが、前記ヒトTCRアルファ定常領域遺伝子内の認識配列に切断部位を生成し;並びに(b)外因性ポリヌクレオチドを含む第2の核酸配列を前記ヒトT細胞に導入する工程;を含み、前記外因性ポリヌクレオチドの配列が、相同組換えにより前記切断部位において前記ヒトTCRアルファ定常領域遺伝子に挿入され;更に前記遺伝子改変ヒトT細胞が、細胞表面で内因性TCRを発現しない、方法とする。 【選択図】図1
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公开(公告)号：JP6846429B2
公开(公告)日：2021-03-24
申请号：JP2018533097
申请日：2016-12-22
发明人： バートセビッチ,ビクター , ファム,クリスティーナ , マーティン,アーロン , ジャンツ,デレック , スミス,ジェームス,ジェファーソン , ニコルソン,マイケル,ジー.
IPC分类号： C12N15/55 , C12N15/864 , C12N15/90 , C12N5/10 , C12N9/16
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公开(公告)号：JP2018536390A
公开(公告)日：2018-12-13
申请号：JP2018517357
申请日：2016-10-05
发明人： ニコルソン,マイケル,ジー. , スミス,ジェームス,ジェファーソン , ジャンツ,デレック , バートセビッチ,ビクター , マクレオード,ダニエル,ティー. , アントニー,ジェヤラージ
IPC分类号： C12N9/22 , C12N15/864 , C12N5/10 , A61K35/17 , A61P35/00 , A61P35/02 , C12N15/09 , C12N15/55
摘要： ヒトT細胞受容体アルファ定常領域遺伝子に存在する認識配列を認識及び切断するように設計された組換えメガヌクレアーゼが本明細書において開示される。本開示は更に、遺伝子改変真核細胞を作製するための方法におけるこのような組換えメガヌクレアーゼの使用に関する。 【選択図】図1
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9.发明专利
公开(公告)号：JP2011519558A
公开(公告)日：2011-07-14
申请号：JP2011507554
申请日：2009-04-27
发明人： ジャンツ，デレク , スミス，ジェイムス，ジェファーソン , ニコルソン，マイケル，ジー．
摘要： メガヌクレアーゼ由来の標的化対象転写エフェクター（転写活性化因子および転写抑制因子）を記載する。 また、該エフェクターをコードする核酸、および遺伝子発現を調節するための該エフェクターの使用方法を記載する。 標的化対象転写エフェクターは、（ｉ）標的認識部位に結合するエンドヌクレアーゼ切断活性のないメガヌクレアーゼＤＮＡ結合ドメイン；および（ｉｉ）転写エフェクタードメインを含むものであり得る。
【選択図】図６-
公开(公告)号：JP2021151235A
公开(公告)日：2021-09-30
申请号：JP2021083808
申请日：2021-05-18
发明人： ジャンツ,デレック , マーティン,アーロン , マクラウド,ダニエル,ティー.
IPC分类号： C12N15/13 , C12N15/62 , C12N15/864 , C12N5/10 , C12N15/12
摘要： 【課題】細胞増殖を促進するため及び/又は抗原認識後のサイトカイン分泌を促進するために遺伝子改変細胞において有用な新規共刺激ドメインを提供する。 【解決手段】特定の配列を持つ共刺激ドメインが組み入れられているキメラ抗原受容体又は誘導性調節構築物を含む遺伝子改変細胞を提供する。共刺激ドメインをコードする核酸配列を含むプラスミド及びウイルスベクー、並びにがん等の疾患の症状、進行、又は発生を軽減するために新規共刺激ドメインを含む組成物を対象に投与する方法も提供する。 【選択図】なし
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