アンチセンス核酸
    5.
    发明专利

    公开(公告)号:JP2020182459A

    公开(公告)日:2020-11-12

    申请号:JP2020080938

    申请日:2020-05-01

    Abstract: 【課題】エクソンを、高効率にスキッピングさせる薬剤の提供。 【解決手段】(a)標的エクソン内の連続する7〜15塩基の第1のヌクレオチド配列に相補的な塩基配列を含む第1のユニットオリゴマー;及び(b)前記標的エクソン内の連続する7〜15塩基の第2のヌクレオチド配列に相補的な塩基配列を含む第2のユニットオリゴマー、が連結した15〜30塩基長のアンチセンスオリゴマーであって、前記第1のヌクレオチド配列及び第2のヌクレオチド配列は連続又は互いに重複するものではない、前記標的エクソンのスキッピングを誘導する、アンチセンスオリゴマー、またはその医薬的に許容可能な塩もしくは水和物。 【選択図】なし

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