公开(公告)号：JP2017031216A

公开(公告)日：2017-02-09

申请号：JP2016215133

申请日：2016-11-02

申请人： アジオス ファーマシューティカルズ, インコーポレイテッド

发明人： レニー ダン ,  バレリア ファンティン ,  ステファン グロス ,  ジャン ヒュン ギュン ,  シェンファン ジン ,  フランセスコ ジー. サリトゥロ ,  ジェフリー オー. サウンダーズ ,  シンサン スー ,  キャサリン イェン

IPC分类号： A61P35/00 ,  A61P35/02 ,  A61K31/426 ,  A61K31/437 ,  A61K31/4155 ,  A61K31/4178 ,  A61K45/06 ,  A61P43/00 ,  G01N33/50 ,  G01N33/68 ,  G01N33/574 ,  G01N33/15 ,  C12Q1/68 ,  C12Q1/32 ,  C12Q1/02 ,  A61K45/00

CPC分类号： A61B5/055 ,  A61K31/41 ,  A61K31/426 ,  A61K45/06 ,  C12N15/1137 ,  C12Q1/32 ,  C12Q1/6886 ,  C12Y101/01042 ,  G01N33/574 ,  G06F19/328 ,  C12N2310/14

摘要： 【課題】細胞増殖関連疾患のための方法および組成物の提供。 【解決手段】ネオ活性変異体を有する対象を治療および評価する方法が記載される。例えば、i)2HGネオ活性を有する変異体IDHの存在、またはii)2HGの上昇したレベルを特徴とする細胞増殖関連疾患を有する対象を治療する方法を提供し、対象は、2−ヒドロキシグルタル酸尿症を有しないか、または2−ヒドロキシグルタル酸尿症を有すると診断されていない対象であり、方法は、それを必要とする対象に、治療的に有効な量の、対象の2HGの上昇したレベルを減少させる治療薬、2HGネオ活性を有する変異体IDHの阻害剤、対象の前記上昇したレベルの2HGの望ましくない効果を改善する治療薬、または2HGネオ活性を有する変異体IDHをコードするmRNAを標的とする、核酸に基づく阻害剤のうちの1つ以上を投与し、それによって、対象を治療することを含む。 【選択図】なし

摘要翻译： 本发明提供了用于细胞增殖相关的病症的方法和组合物。 描述治疗和评估具有新的变体的活性的受试者的方法。 例如，i）所述突变IDH的存在具有2HG新活性，或ii）提供了治疗的受试者具有2HG升高，其特征在于所述的细胞增殖相关的病症的水平，主题，2-羟基戊二酸的方法 的是无尿症，或2-羟基戊二酸盐尿还没有被诊断为患有疾病受试者，所述方法包括在需要的患者治疗有效量给受试者施用，增加感兴趣的2HG 编码电平降低的治疗剂，具有2HG理学活性突变IDH的抑制剂，以提高水平升高目标2HG，或其突变体IDH具有2HG理学活性的不期望的作用的治疗剂 mRNA的靶向，施用一种或多种所述抑制剂核酸的酸为基础的，由此包括治疗受试者。 系统技术领域