公开(公告)号：JP2022000020A

公开(公告)日：2022-01-04

申请号：JP2021131294

申请日：2021-08-11

Applicant: ウィングス セラピューティクス,インコーポレイテッド

Inventor： ハイスマ,エリザベス,マーレーン ,  ポットマン,マルコ ,  ビューマー,ウンター ,  ブリンクス ヴェラ

IPC: C12N15/864 ,  C12N15/867 ,  A61P43/00 ,  A61P17/00 ,  A61K48/00 ,  A61K35/76 ,  A61K31/7088 ,  A61K47/54 ,  C12N15/113

Abstract: 【課題】エクソン73がヒトCOL7A1 mRNAに含まれるのを妨げるか、または、低減することができるアンチセンスオリゴヌクレオチドを提供する。 【解決手段】ヒト細胞においてpre−mRNAからのスプライシングによってヒトVII型コーラゲンα1鎖(COL7A1)mRNAが生成されるときに、エクソン73が前記mRNAに含まれるのを妨げるか、又は、低減することができるアンチセンスオリゴリボヌクレオチドであって、COL7A1 pre−mRNA中の特定の標的配列に相補的であるヌクレオチド配列を含み、少なくとも1つの1つ以上のヌクレオチドアナログもしくは等価物を含む、アンチセンスオリゴリボヌクレオチドである。 【選択図】なし

公开(公告)号：JP6929783B2

公开(公告)日：2021-09-01

申请号：JP2017547468

申请日：2016-03-11

Applicant: ウィングス セラピューティクス,インコーポレイテッド

Inventor： ハイスマ,エリザベス,マーレーン ,  ポットマン,マルコ ,  ビューマー,ウンター ,  ブリンクス ヴェラ

IPC: C12N15/113