公开(公告)号：JP2021521101A

公开(公告)日：2021-08-26

申请号：JP2020554411

申请日：2019-04-08

申请人： キャンプ4 セラピューティクス コーポレイション

发明人： バムクロット デイビッド エイ. ,  セーガル アルフィカ ,  シゴバ アラ ,  ラヤゴパル ヴァイシュナヴィ ,  シュワルツ ブライアン ,  スミス シンシア

IPC分类号： A61P13/12 ,  A61P43/00 ,  A61K31/4545 ,  A61K31/506 ,  A61K31/497 ,  A61K31/4422 ,  A61K31/395 ,  A61K33/24 ,  A61K31/422 ,  A61K31/407 ,  A61K31/573 ,  A61K31/53 ,  A61K31/519 ,  A61K31/4709 ,  A61K38/12 ,  A61K31/529 ,  A61P1/16 ,  A61K31/4439 ,  A61K31/4706 ,  A61P3/08 ,  A61P3/00 ,  A61K31/517 ,  A61K31/592 ,  A61K31/427 ,  A61K31/4178 ,  A61K31/5377 ,  A61K31/196 ,  A61K31/444 ,  A61P3/06 ,  A61K31/55 ,  A61K31/18 ,  A61K31/5025 ,  A61K45/00

摘要： 本発明は、フィブロネクチン腎症、遺伝性コプロポルフィリン症などの遺伝性疾患を有する患者を治療するための方法及び組成物を提供する。遺伝子シグナル伝達ネットワークを変更することによって疾患関連遺伝子(複数可)を調整するための方法及び組成物も提供する。