公开(公告)号：JP2015204842A

公开(公告)日：2015-11-19

申请号：JP2015160139

申请日：2015-08-14

Applicant: シナジーバ バイオファーマ コープ

Inventor： アンソニー クイン ,  アレックス ジェイ. ハーベイ

IPC: C12N1/15 ,  C12N1/19 ,  C12N1/21 ,  C12N5/10 ,  A01K67/027 ,  C12N15/09 ,  A61K38/46 ,  A61P3/06 ,  A61P43/00 ,  A61K45/00 ,  A61K31/40 ,  A61K31/404 ,  A61K31/366 ,  A61K31/47 ,  A61K31/22 ,  A61K31/505 ,  A61K9/08 ,  A61K47/12 ,  A61K47/42 ,  C12N9/20

CPC classification number: C12N9/20 ,  A01K67/0278 ,  A61K31/194 ,  A61K38/385 ,  A61K38/465 ,  C12Y301/01013 ,  A01K2217/052 ,  A01K2227/30 ,  A01K2267/01 ,  C12N2740/10041

Abstract: 【課題】リソソーム蓄積症酵素の提供。 【解決手段】本発明は、標的細胞内への内部移行のための特定のグリコシル化パターンを有する組換えヒトリソソーム酸リパーゼの組成物、ヒトリソソーム酸リパーゼをコードする核酸を含むベクター、そのベクターで形質転換された宿主細胞、組換えヒトリソソーム酸リパーゼを含む医薬組成物、およびリソソーム酸リパーゼ欠損症に関連した状態の治療法を提供する。例えば、1つ以上のN−グリカン構造を含む単離ヒト組換えリソソーム酸リパーゼ(LAL)を含む、組成物が提供される。 【選択図】図16

Abstract translation: 要解决的问题：提供溶酶体储存疾病酶。解决方案：本发明提供：包含具有特异性糖基化模式的重组人溶酶体酸性脂肪酶的组合物，用于内化到靶细胞中; 含有编码人溶酶体酸性脂肪酶的核酸的载体; 用载体转化的宿主细胞; 包含重组人溶酶体酸性脂肪酶的药物组合物; 以及用于治疗与溶酶体酸脂肪酶缺陷相关的病症的方法。 例如，提供了包含包含一个或多个N-聚糖结构的分离的人重组溶酶体酸性脂肪酶（LAL）的组合物。

公开(公告)号：JP2016190867A

公开(公告)日：2016-11-10

申请号：JP2016151739

申请日：2016-08-02

Applicant: シナジーバ バイオファーマ コープ

Inventor： アンソニー クイン ,  アレックス ジェイ. ハーベイ

IPC: C12N9/16 ,  C12N15/09 ,  A01K67/027 ,  C12N5/10 ,  C12N1/15 ,  C12N1/19 ,  C12N1/21 ,  C07K14/465 ,  C07K14/76 ,  A61P3/06 ,  A61P43/00 ,  A61K45/00 ,  A61K31/40 ,  A61K31/404 ,  A61K31/366 ,  A61K31/47 ,  A61K31/22 ,  A61K31/505 ,  A61K9/08 ,  A61K47/12 ,  A61K47/42 ,  A61K38/46

CPC classification number: C12N9/20 ,  A01K67/0278 ,  A61K31/194 ,  A61K38/385 ,  A61K38/465 ,  C12Y301/01013 ,  A01K2217/052 ,  A01K2227/30 ,  A01K2267/01 ,  C12N2740/10041

Abstract: 【課題】リソソーム蓄積症酵素の提供。 【解決手段】本発明は、標的細胞内への内部移行のための特定のグリコシル化パターンを有する組換えヒトリソソーム酸リパーゼの組成物、ヒトリソソーム酸リパーゼをコードする核酸を含むベクター、そのベクターで形質転換された宿主細胞、組換えヒトリソソーム酸リパーゼを含む医薬組成物、およびリソソーム酸リパーゼ欠損症に関連した状態の治療法を提供する。例えば、1つ以上のN−グリカン構造を含む単離ヒト組換えリソソーム酸リパーゼ(LAL)を含む、組成物が提供される。 【選択図】図16

Abstract translation: 要解决的问题：提供溶酶体储存疾病酶。解决方案：本发明提供了具有特异性糖基化模式的重组人溶酶体酸性脂肪酶的组合物，用于内化到靶细胞中。 本发明还提供了一种载体，其包含编码人溶酶体酸性脂肪酶的核酸，用载体转化的宿主细胞，包含重组人溶酶体酸性脂肪酶的药物组合物，以及用于治疗与溶酶体酸性脂肪酶缺陷相关的病症的方法。 例如，提供了包含具有一个或多个N-聚糖结构的分离的人重组溶酶体酸性脂肪酶（LAL）的组合物。选择的图：图16