公开(公告)号：JP6928558B2

公开(公告)日：2021-09-01

申请号：JP2017560479

申请日：2016-02-09

Applicant: ジェンザイム・コーポレーション

Inventor： エム・リサ・スタネック ,  ラムヤ・シハブディン

IPC: C12N7/01 ,  A61K35/761 ,  A61P43/00 ,  A61P25/08 ,  A61P25/14 ,  A61P25/16 ,  A61P25/28 ,  A61K48/00

公开(公告)号：JP2018507886A

公开(公告)日：2018-03-22

申请号：JP2017547448

申请日：2016-03-09

Applicant: ジェンザイム・コーポレーション

Inventor： エイチ・セン・チェン ,  ラムヤ・シハブディン ,  パブロ・セルジオ・サルディ

IPC: A61K31/439 ,  A61K45/00 ,  A61P25/00 ,  A61P25/14 ,  A61P25/16 ,  A61P25/28 ,  A61P35/00

CPC classification number: A61K31/439 ,  A61K9/0053 ,  A61K31/00 ,  A61K45/06 ,  A61K2300/00

Abstract: 本開示は、対象におけるタンパク質症を処置する方法であって、キヌクリジン化合物の有効量を対象に投与することを含む、方法に関する。本開示は、タンパク質症であると診断されている対象、またはタンパク質症を発症するリスクがあると診断されている対象の組織におけるタンパク質凝集体の蓄積を、低減する、回復に向かわせる、または予防する方法であって、キヌクリジン化合物の有効量を対象に投与することを含む、方法にも関する。また、前記方法における使用のための、キヌクリジン化合物を含む医薬組成物も開示する。タンパク質症は、パーキンソン病、アルツハイマー病またはレビー小体による認知症のような、シヌクレイノパシーまたはタウオパシーである。

公开(公告)号：JP2021178861A

公开(公告)日：2021-11-18

申请号：JP2021129519

申请日：2021-08-06

Applicant: ジェンザイム・コーポレーション

Inventor： エム・リサ・スタネック ,  ラムヤ・シハブディン

IPC: A61P25/08 ,  A61P25/14 ,  A61P25/16 ,  A61P25/28 ,  A61P43/00 ,  A61K35/76 ,  A61P25/00 ,  A61P3/00 ,  A61P9/10 ,  A61P35/00 ,  A61K45/00 ,  A61K38/17 ,  A61K38/43 ,  A61K31/713 ,  A61K31/7105 ,  A61K38/18 ,  C12N15/113 ,  C12N15/12 ,  C12N15/35 ,  C12N15/52 ,  C12N15/864 ,  C12N5/10 ,  C12N7/01 ,  A61K48/00

Abstract: 【課題】哺乳動物の中枢神経系に組換えアデノ随伴ウイルス(rAAV)粒子を送達するための方法を提供する。 【解決手段】方法は、線条体に該rAAV粒子を投与することを含み、該rAAV粒子は、該哺乳動物の少なくとも大脳皮質及び線条体で発現される異種核酸をコードするrAAVベクターを含み、該rAAV粒子は、AAV血清型1(AAV1)キャプシド、又はAAV血清型2(AAV2)キャプシドを含む。 【選択図】なし

公开(公告)号：JP2021119185A

公开(公告)日：2021-08-12

申请号：JP2021078459

申请日：2021-05-06

Applicant: ジェンザイム・コーポレーション

Inventor： エイチ・セン・チェン ,  ラムヤ・シハブディン ,  パブロ・セルジオ・サルディ

IPC: A61K45/00 ,  A61P25/00 ,  A61P25/14 ,  A61P25/16 ,  A61P25/28 ,  A61P35/00 ,  A61K31/439

Abstract: 【課題】タンパク質症、特に、パーキンソン病およびレビー小体認知症のようなタンパク質症に関連する症状を緩和または管理するのに有効な医薬組成物を提供する。 【解決手段】タンパク質症であると診断されている対象、またはタンパク質症を発症するリスクがあると診断されている対象において神経機能の喪失を予防する、低減する、または回復に向かわせる方法における使用のための医薬組成物であって、式(I) の化合物、または薬学的に許容されるその塩を含み、前記神経機能の喪失が認知機能の喪失を含む、前記医薬組成物による。 【選択図】なし

公开(公告)号：JP2018506585A

公开(公告)日：2018-03-08

申请号：JP2017560479

申请日：2016-02-09

Applicant: ジェンザイム・コーポレーション

Inventor： エム・リサ・スタネック ,  ラムヤ・シハブディン

IPC: A61K48/00 ,  A61K35/761 ,  A61P25/00 ,  A61P25/08 ,  A61P25/14 ,  A61P25/16 ,  A61P25/28 ,  A61P43/00 ,  C12N7/01

CPC classification number: C12N15/86 ,  A61K48/00 ,  A61K48/0075 ,  C12N2750/14122 ,  C12N2750/14143 ,  C12N2750/14152

Abstract: 哺乳動物(例えば、ヒト)の中枢神経系に組換えアデノ随伴ウイルス(rAAV)粒子を送達するための新規の方法が本明細書で提供される。態様において、本方法は、線条体に異種核酸を含有するrAAV粒子を投与すること、および哺乳動物の少なくとも大脳皮質および線条体で異種核酸を発現させることを含む。