公开(公告)号：JP2018528968A

公开(公告)日：2018-10-04

申请号：JP2018514851

申请日：2016-09-16

申请人： ユニバーシティ オブ マサチューセッツ

发明人： グリーン,マイケル,アール. ,  ファン,ミンカン ,  コートニウク,ウォルター

IPC分类号： C12N15/113 ,  C12Q1/00 ,  C12Q1/48 ,  C12Q1/6813 ,  C12Q1/6851 ,  A61K31/7068 ,  A61K31/548 ,  A61K31/7105 ,  A61K31/713 ,  A61K39/395 ,  A61P25/00 ,  A61P43/00 ,  G01N33/15 ,  G01N33/50 ,  A61K45/00

CPC分类号： A61K48/005 ,  A61K31/496 ,  A61K31/5377 ,  A61K31/549 ,  A61K31/706 ,  A61K31/7088 ,  A61K31/7105 ,  A61K31/711 ,  A61K31/713 ,  A61K35/30 ,  A61K38/45 ,  A61K38/53 ,  A61K39/3955 ,  A61K48/0016 ,  A61P15/02 ,  A61P25/14 ,  C12N15/113 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/141 ,  C12N2310/531 ,  C12Q1/6883 ,  C12Q2600/154 ,  C12Q2600/158 ,  C12Y201/01037 ,  C12Y201/01043 ,  C12Y603/02019

摘要： 本開示は、サイレンシングされたFMR1遺伝子を再活性化するための方法および組成物に関する。いくつかの側面において、本開示によって記載される方法は、FMR1不活性化に関連する異常(例えば脆弱X症候群)を処置することにとって有用である。