公开(公告)号：KR20210029772A

公开(公告)日：2021-03-16

申请号：KR1020217000460A

申请日：2019-06-07

申请人： 인텔리아 테라퓨틱스, 인크.

发明人： 에이미 매디슨 로덴 스미스 ,  세스 알렉산더 ,  던컨 브라운 ,  로버트 브라운 ,  아드히라지 란바 ,  레베카 레스카보 ,  레이날드 마이클 레스카보 ,  루비나 파마 ,  매튜 로이 ,  페이지 살레르노 ,  제시카 린 사이쳐

IPC分类号： C12N15/113 ,  A61K31/7088 ,  C12N9/22 ,  C12N15/10 ,  C12N15/90

CPC分类号： C12N15/102 ,  A61K31/7088 ,  C12N15/111 ,  C12N15/90 ,  C12N9/22 ,  C07K2319/09 ,  C12N15/113 ,  C12N15/1137 ,  C12N2310/20 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/32 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/3231 ,  C12N2310/344 ,  C12N2310/531

摘要： 본 개시내용은 유전자 편집 방법에서 개선된 시험관내 및 생체내 활성도를 갖는 변형된 가이드 RNA에 관한 것이다.

公开(公告)号：JP2018536403A

公开(公告)日：2018-12-13

申请号：JP2018523505

申请日：2016-10-31

申请人： サムソン ライフ パブリック ウェルフェア ファウンデーション

发明人： ユ、コン ヘ ,  ク、ホン ヘ ,  イ、ミョン ウ ,  キム、テ ソン

IPC分类号： A61K35/12 ,  A61P1/04 ,  A61P3/10 ,  A61P11/06 ,  A61P7/06 ,  A61P15/00 ,  A61P17/00 ,  A61P17/06 ,  A61P19/02 ,  A61P21/00 ,  A61P21/04 ,  A61P25/00 ,  A61P37/08 ,  A61P37/02 ,  A61P37/06 ,  A61P29/00 ,  C12N5/10 ,  C12N5/074

CPC分类号： C12N15/113 ,  A61K35/12 ,  A61K35/28 ,  A61K35/545 ,  A61P37/06 ,  C12N5/0662 ,  C12N2310/111 ,  C12N2310/122 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/141 ,  C12N2310/531 ,  C12N2501/24 ,  C12N2501/65 ,  C12N2501/998

摘要： 本発明は、SOCS(suppressor of cytokine signaling)の発現または活性が抑制された、免疫抑制能を有する幹細胞および前記幹細胞を含む免疫抑制用薬学的組成物に関する。また、本発明は、SOCS(suppressor of cytokine signaling)の発現抑制剤または活性抑制剤を含む、幹細胞の免疫抑制活性誘導用組成物に関する。本発明によるSOCS(suppressor of cytokine signaling)の発現または活性抑制は、幹細胞の免疫抑制能を向上させることができ、前記免疫抑制能が向上した幹細胞は、自己免疫疾患、臓器移植拒否反応、またはアレルギー疾患などにおいて効果的な細胞治療剤として活用され得る。

公开(公告)号：JP2018535222A

公开(公告)日：2018-11-29

申请号：JP2018526127

申请日：2016-11-17

申请人： アカデミッシュ ジーケンハイス レイデン アー/ユー レイデン ウニ メディカル セーテーエル

发明人： ファン ブレンプト ロナルド カレル ルイーザ

IPC分类号： A61K48/00 ,  A61P11/00 ,  A61K31/7088 ,  A61P43/00 ,  C12N15/12 ,  C07K14/47 ,  C12N15/113 ,  C07K16/18 ,  A61K45/00

CPC分类号： A61K31/7088 ,  A61K38/1709 ,  A61K45/00 ,  A61K45/06 ,  A61P9/00 ,  A61P11/00 ,  C12N15/113 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/531

摘要： 【課題】 毛様体形成に関連する障害や疾患の治療方法を提供するための毛様体形成におけるR2R1の役割を利用する化合物、組成物、使用、医薬及び方法を提供すること。 【解決手段】 本開示はクロマチンバインディング/リモデリング複合体(例えばポリコーム群PRC1及びトライソラックス群MLL)と結合(又は相互作用)できる化合物及び/又はその調節が、例えばヒト肺気管支上皮において起こる毛様体形成の調節(例えばスイッチon/off)に用いることができるという発見に基づく。異常又は欠陥の毛様体形成による疾病及び/又は状態の治療及び/又は予防に用いることができる化合物、組成物、医薬及び方法が提供される。 【選択図】 図1

公开(公告)号：JP2018530530A

公开(公告)日：2018-10-18

申请号：JP2018512125

申请日：2016-09-09

申请人： モロゲン・アーゲー

发明人： シュロフ,マティアス ,  シュミット,マヌエル ,  カップ,カースチン ,  ズーロ,アルフレッド

IPC分类号： A61P43/00 ,  A61P35/00 ,  A61P29/00 ,  A61P37/02 ,  A61K45/00 ,  A61K31/713 ,  A61K39/395 ,  A61K39/39 ,  A61K48/00 ,  A61K31/7088

CPC分类号： C12N15/117 ,  A61K31/7088 ,  A61K39/39541 ,  A61K39/3955 ,  A61K2039/505 ,  A61P35/00 ,  C07K16/2818 ,  C07K16/2827 ,  C07K16/30 ,  C12N15/111 ,  C12N2310/17 ,  C12N2310/32 ,  C12N2310/344 ,  C12N2310/531 ,  C12N2310/532 ,  C12N2320/31 ,  A61K2300/00

摘要： 本発明は、疾患の治療のための組合せおよびその使用に関する。本開示は、PD1、PD−L1、OX40、TIM−3、LAG3、CD137(4−1BB)を含む群から選択される、いわゆるT細胞調節因子と非コード配列の免疫調節性DNAの組合せを提供する。

公开(公告)号：JP2018528968A

公开(公告)日：2018-10-04

申请号：JP2018514851

申请日：2016-09-16

申请人： ユニバーシティ オブ マサチューセッツ

发明人： グリーン,マイケル,アール. ,  ファン,ミンカン ,  コートニウク,ウォルター

IPC分类号： C12N15/113 ,  C12Q1/00 ,  C12Q1/48 ,  C12Q1/6813 ,  C12Q1/6851 ,  A61K31/7068 ,  A61K31/548 ,  A61K31/7105 ,  A61K31/713 ,  A61K39/395 ,  A61P25/00 ,  A61P43/00 ,  G01N33/15 ,  G01N33/50 ,  A61K45/00

CPC分类号： A61K48/005 ,  A61K31/496 ,  A61K31/5377 ,  A61K31/549 ,  A61K31/706 ,  A61K31/7088 ,  A61K31/7105 ,  A61K31/711 ,  A61K31/713 ,  A61K35/30 ,  A61K38/45 ,  A61K38/53 ,  A61K39/3955 ,  A61K48/0016 ,  A61P15/02 ,  A61P25/14 ,  C12N15/113 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/141 ,  C12N2310/531 ,  C12Q1/6883 ,  C12Q2600/154 ,  C12Q2600/158 ,  C12Y201/01037 ,  C12Y201/01043 ,  C12Y603/02019

摘要： 本開示は、サイレンシングされたFMR1遺伝子を再活性化するための方法および組成物に関する。いくつかの側面において、本開示によって記載される方法は、FMR1不活性化に関連する異常(例えば脆弱X症候群)を処置することにとって有用である。

公开(公告)号：JP2018528178A

公开(公告)日：2018-09-27

申请号：JP2018504930

申请日：2016-07-29

申请人： バスキュラー バイオジェニックス リミテッド

发明人： メンデール イチャック ,  プロフェータ−メイラン オシュラト ,  サレム ヤニブ ,  ショハム アナット ,  ブレイトバート エヤル

IPC分类号： A61K31/7105 ,  A61K31/711 ,  A61K31/713 ,  A61K38/17 ,  A61K48/00 ,  A61P37/02 ,  A61P29/00 ,  A61P9/00 ,  A61P1/16 ,  A61P25/00 ,  A61P21/00 ,  A61P19/00 ,  A61P13/12 ,  A61P15/00 ,  A61P11/00 ,  A61P1/00 ,  A61P43/00 ,  A61P9/10 ,  A61P9/14 ,  A61P27/02 ,  A61P3/10 ,  A61P17/06 ,  A61P21/04 ,  A61P7/06 ,  A61P1/04 ,  A61P17/00 ,  A61P25/14 ,  A61P25/28 ,  A61P25/16 ,  A61P25/06 ,  A61P19/02 ,  A61P25/04 ,  A61P31/12 ,  A61P33/06 ,  A61P31/16 ,  A61P31/06 ,  A61P31/04 ,  A61P11/06 ,  A61P31/10 ,  A61P37/08 ,  A61P19/10 ,  A61K39/395 ,  A61K31/685 ,  C07K16/28 ,  C12N15/13 ,  C12N15/113 ,  A61K45/00

CPC分类号： A61K39/3955 ,  A61K39/0008 ,  A61K2039/505 ,  A61P29/00 ,  A61P37/06 ,  C07K16/28 ,  C12N15/113 ,  Y02A50/412 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/531

摘要： 本明細書において、運動精子ドメイン含有タンパク質2(Motile Sperm Domain containing Protein 2(MOSPD2))の阻害剤を用いた、炎症性疾患または障害を処置する、予防する、またはその発生率を低下させる方法、及び細胞における1種または複数種の活性を阻害する、防止する、またはその発生率を低下させる方法が開示される。MOSPD2の阻害剤、及びMOSPD2阻害剤を含有する医薬組成物もまた開示される。

公开(公告)号：JP2018138054A

公开(公告)日：2018-09-06

申请号：JP2018097369

申请日：2018-05-21

申请人： ザ リージェンツ オブ ザ ユニバーシティ オブ カリフォルニア ,  ユニバーシティ オブ ヴィエナ ,  チヤーペンテイエ,エマニユエル

发明人： ジネク,マーテイン ,  チヤーペンテイエ,エマニユエル ,  チリンスキー,クシシユトフ ,  ドウドナ・ケイト,ジエイムズ・ハリソン ,  リム,ウエンデル ,  キイ,レイ ,  ドウドナ,ジエニフアー・エー

IPC分类号： C12N15/11 ,  C12N15/63 ,  C12N15/66 ,  C12N1/15 ,  C12N1/19 ,  C12N1/21 ,  C12N5/10 ,  C12N9/00 ,  C12N9/16 ,  A01K67/027 ,  C12N15/90 ,  C12N15/52 ,  C12M1/00 ,  C40B40/06 ,  C40B40/02 ,  C12N15/09

CPC分类号： C12N15/907 ,  A01H6/4684 ,  A01K67/027 ,  A61K38/465 ,  A61K48/00 ,  C12N9/22 ,  C12N15/102 ,  C12N15/111 ,  C12N15/113 ,  C12N15/63 ,  C12N15/70 ,  C12N15/746 ,  C12N15/90 ,  C12N15/902 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/13 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/20 ,  C12N2310/31 ,  C12N2310/32 ,  C12N2310/33 ,  C12N2310/3519 ,  C12N2310/531 ,  C12N2800/80 ,  C12Y301/04

摘要： 【課題】それぞれの新たな標的配列のために新たなタンパク質を設計する必要がない形で、ヌクレアーゼ活性、または他のタンパク質活性を、標的DNA内の異なる場所へ正確にターゲティングすることを可能にする技術を提供する。 【解決手段】(i)標的DNA内の配列に対し相補的なヌクレオチド配列を含む第一セグメント;および(ii)部位特異的修飾ポリペプチドと相互作用する第二セグメントを含む、DNA標的化RNA。前記第一セグメントは標的DNA内の配列に対し100%の相補性を有する8個のヌクレオチドを含むことが出来る。 【選択図】なし

公开(公告)号：JP2018519255A

公开(公告)日：2018-07-19

申请号：JP2017557070

申请日：2016-04-29

申请人： ベイラー カレッジ オブ メディスン ,  BAYLOR COLLEGE OF MEDICINE

发明人： ハルパート, マシュー ,  デッカー, ウィリアム ケー. ,  コンドリ, バナジャ

IPC分类号： A61P35/00 ,  A61P31/00 ,  A61K31/7088 ,  A61K31/7105 ,  A61K48/00 ,  A61K39/395 ,  A61K35/15 ,  A61K39/39 ,  A61K35/12 ,  A61K31/713 ,  A61K39/00 ,  A61K38/00 ,  C07K14/705 ,  C12N15/09 ,  C12N15/113 ,  C12P21/08 ,  C12N5/10 ,  A61K45/06

CPC分类号： A61K35/15 ,  A61K31/713 ,  A61K39/0011 ,  A61K45/06 ,  A61K2039/5154 ,  A61K2039/5158 ,  A61K2039/55511 ,  A61K2039/55561 ,  A61K2039/572 ,  C07K16/2818 ,  C07K2317/21 ,  C07K2317/24 ,  C07K2317/35 ,  C07K2317/54 ,  C07K2317/55 ,  C07K2317/569 ,  C07K2317/622 ,  C07K2317/76 ,  C12N15/1138 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/531 ,  C12N2320/31

摘要： 免疫応答の増強方法であって、CTLA−4アンタゴニストと併せて、免疫原性組成物を与えることを含む方法を提供する。CTLA−4の発現が低下されている樹状細胞集団も同様に提供する。第1の実施形態では、少なくとも第1の抗原または抗原感作樹状細胞と、CTLA−4アンタゴニストとを含む免疫原性組成物を提供する。さらなる実施形態では、対象の免疫応答の誘導方法であって、CTLA−4アンタゴニストと併せて、免疫原性組成物を対象に投与することを含む方法を提供する。 【選択図】なし

公开(公告)号：JP2018518196A

公开(公告)日：2018-07-12

申请号：JP2018513266

申请日：2016-02-15

申请人： カリミューン, インコーポレーティッド ,  カリミューン オーストラリア ピーティーワイ リミテッド ,  セント ヴィンセンツ ホスピタル シドニー リミテッド ,  ニューサウス イノベイションズ ピーティーワイ リミテッド

发明人： 鈴木 一雄 ,  ケレハー アンソニー ドミニク ,  シモンズ ジェフリー フィリップ ,  アーレンスティール シャンテル リーザ イブリン

IPC分类号： C12N15/113 ,  C12N5/0783 ,  C12N5/0784 ,  C12N5/0786 ,  C12N5/0789 ,  C12N5/10 ,  A61K48/00 ,  A61K35/76 ,  A61P31/18 ,  A61K38/16 ,  A61K31/713 ,  A61P43/00 ,  A61K38/02 ,  C12N15/867

CPC分类号： C12N15/1132 ,  A61K35/28 ,  A61K48/00 ,  C12N15/1138 ,  C12N15/86 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/531 ,  C12N2320/31 ,  C12N2320/32 ,  C12N2330/51 ,  C12N2740/16043

摘要： 本開示は、(i) 転写遺伝子サイレンシングエレメントをコードする少なくとも1つの核酸配列と、(ii) HIV共受容体を阻害する核酸分子をコードする核酸配列;HIV融合阻害剤タンパク質をコードする核酸配列;HIV複製の阻害剤をコードする核酸配列;およびウイルス侵入の阻害剤をコードする核酸配列からなる群より選択される少なくとも2つの他の核酸配列とを含む、発現ベクターを提供する。単一の発現ベクター中での上記3つの機構の組み合わせは、HIV-1を阻害する新規な手段を提供する。

公开(公告)号：JP2018516557A

公开(公告)日：2018-06-28

申请号：JP2017559296

申请日：2016-05-12

申请人： カリミューン, インコーポレーティッド

发明人： リー チー−リン ,  バートレット ジェフリー エス.

IPC分类号： C12N1/15 ,  C12N1/19 ,  C12N1/21 ,  C12N5/10 ,  C12N15/64 ,  C12N7/04 ,  A61K35/76 ,  A61K48/00 ,  A61K31/7105 ,  A61K35/12 ,  A61P31/18 ,  C12N15/867

CPC分类号： C12N15/86 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/531 ,  C12N2740/15043 ,  C12N2740/16041 ,  C12N2740/16043 ,  C12N2740/16052 ,  C12N2800/107 ,  C12N2800/70 ,  C12N2830/006 ,  C12N2830/40

摘要： 本開示は、安定した産生細胞株を作製する方法を提供する。本発明に従って提供されるような安定した産生細胞株の作製は、バイオセーフティーに対する懸念を緩和しつつ高力価レンチウイルスストックの生成の再現性および簡便性を高め、かつ、発現したエンベロープタンパク質の変化によって、作製されたウイルスの親和性が規定される。本開示はまた、新規レンチウイルストランスファーベクタープラスミドも提供する。