公开(公告)号：JP6672245B2

公开(公告)日：2020-03-25

申请号：JP2017231925

申请日：2017-12-01

申请人： ロシュ イノベーション センター コペンハーゲン エーエス

发明人： オルベク ナナ ,  ヒズチャーン マイ ,  リンドホルム マリー ,  ニールセン ニルス フィスカ ,  ピトリー アンドレーアス ,  ラウン ヤコプ

IPC分类号： A61K47/65 ,  A61K47/61 ,  A61K31/7088 ,  A61K31/7125 ,  A61P43/00 ,  A61P3/06 ,  A61P9/10 ,  A61P9/00 ,  C12N15/113

公开(公告)号：JP2018064575A

公开(公告)日：2018-04-26

申请号：JP2017231925

申请日：2017-12-01

申请人： ロシュ イノベーション センター コペンハーゲン エーエス

发明人： オルベク ナナ ,  ヒズチャーン マイ ,  リンドホルム マリー ,  ニールセン ニルス フィスカ ,  ピトリー アンドレーアス ,  ラウン ヤコプ

IPC分类号： C12N15/09 ,  A61P43/00 ,  A61P3/06 ,  A61P9/10 ,  A61P9/00 ,  A61K31/7088 ,  A61K31/7125 ,  A61K47/65 ,  A61K47/42 ,  A61K47/61 ,  A61K47/60 ,  C12N15/113

CPC分类号： C12N15/1137 ,  A61K31/712 ,  A61K47/545 ,  A61K47/549 ,  A61K47/554 ,  C12N15/113 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/3231 ,  C12N2310/341 ,  C12N2310/351 ,  C12N2310/3515 ,  C12N2320/32 ,  C12N2330/30

摘要： 【課題】高コレステロール血症および関連障害に対して、細胞内のプロタンパク質転換酵素サブチリシン/ケキシン9型(PCSK9)PCSK9 mRNAを標的とし、PCSK9の発現の低下をもたらす、オリゴマー化合物およびそれらのコンジュゲートの提供。 【解決手段】a.対応する長さの、特定なヌクレオチドの配列からなるヌクレオチド配列に相補的である10〜16ヌクレオチドの連続配列を含む12〜22ヌクレオチド長のアンチセンスオリゴマー(A)と、b.オリゴマー(A)に共有結合で付着した、少なくとも1種のアシアロ糖タンパク質受容体を標的とするコンジュゲート部分(C)とを含む、アンチセンスオリゴヌクレオチドコンジュゲート。 【選択図】なし