公开(公告)号：KR20210033004A

公开(公告)日：2021-03-25

申请号：KR1020217004297A

申请日：2019-07-11

申请人： 에프. 호프만-라 로슈 아게

发明人： 마르코 버레라 ,  요제피네 펠버 ,  장-크리스토프 호플락 ,  수잔네 캄믈러 ,  토니 캄-통 ,  브라이언 레오나르드 ,  리케 페데르센 ,  필립 트로프베르거 ,  미리암 트리야트니 ,  다니엘 제레미 털리 ,  앙겔리나 발리어 ,  지타오 데이비드 장

IPC分类号： C12N15/113 ,  A61K31/7088 ,  A61P31/12

CPC分类号： C12N15/1137 ,  A61K31/7088 ,  A61P31/12 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/3231 ,  C12N2310/3341 ,  C12N2310/341

摘要： 본원 발명은 HBV 감염, 특히 만성 HBV 감염의 치료에서 이용을 위한 RTEL1 저해제에 관계한다. 본원 발명은 특히, cccDNA, 예컨대 HBV cccDNA를 불안정화하기 위한 RTEL1 저해제의 용도에 관계한다. 본원 발명은 또한, RTEL1에 상보적이고 RTEL1 mRNA를 감소시킬 수 있는 안티센스 올리고뉴클레오티드에 관계한다. 제약학적 조성물 및 HBV 감염의 치료 및/또는 예방에서 이의 용도 역시 본원 발명 내에 포함된다.

公开(公告)号：KR102226110B1

公开(公告)日：2021-03-10

申请号：KR1020187036311A

申请日：2014-06-27

申请人： 로슈 이노베이션 센터 코펜하겐 에이/에스

发明人： 난나 알벡 ,  마이 헤트예른 ,  마리에 린드홀름 ,  닐스 피스케르 닐센 ,  안드레아스 페트리 ,  야콥 라븐

IPC分类号： C12N15/113 ,  A61K47/54

CPC分类号： C12N15/1137 ,  A61K47/545 ,  A61K47/549 ,  A61K47/554 ,  A61P3/06 ,  A61P43/00 ,  A61P9/00 ,  A61P9/10 ,  C12N15/113 ,  A61K31/712 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/3231 ,  C12N2310/341 ,  C12N2310/351 ,  C12N2310/3515 ,  C12N2320/32 ,  C12N2330/30

摘要： 본 발명은 세포에서의 전구단백질 전환효소 서브틸리신/켁신 (Proprotein Convertase Subtilisin/Kexin) 유형 9 (PCSK9) mRNA 를 표적화하여, PCSK9 의 발현 감소를 초래하는 올리고머성 화합물 및 이의 접합체에 관한 것이다. PCSK9 발현의 감소는 다양한 질병, 예컨대 고콜레스테롤혈증 및 관련 장애에 대해 이롭다.

公开(公告)号：JP2018150344A

公开(公告)日：2018-09-27

申请号：JP2018095820

申请日：2018-05-18

申请人： アイオーニス ファーマシューティカルズ, インコーポレーテッド ,  Ionis Pharmaceuticals,Inc. ,  ユニバ−シティ オブ ロチェスタ−

发明人： シー・フランク・ベネット ,  スーザン・エム・フレアー ,  ロバート・エイ・マクロード ,  サンジェイ・ケイ・パンディ ,  チャールズ・エイ・ソーントン ,  サーマン・ウィーラー ,  スオン・エイチ・チュヨン ,  アンドリュー・レガー ,  ブルース・エム・ウェントワース

IPC分类号： C12N15/113 ,  A61K45/00 ,  A61P21/00 ,  A61K48/00 ,  A61P21/04 ,  A61K31/7088

CPC分类号： C12N15/1137 ,  C12N15/113 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/3181 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/3231 ,  C12N2310/3341 ,  C12N2310/341 ,  C12N2310/346 ,  C12N2310/3525 ,  C12Y207/11 ,  C12N2310/322 ,  C12N2310/3533 ,  C12N2310/3527

摘要： 【課題】動物におけるDMPK mRNA、及びタンパク質の発現を低減することによる、1型筋緊張性ジストロフィー、又はその症候を処置、防止、遅延、改善するための方法の提供。 【解決手段】1型筋緊張性ジストロフィーを有するか、又はCUGexp DMPK RNAを有する対象を選択すること、そして、前記CUGexp DMPK RNAの非反復領域と相補的な化学的に修飾されたアンチセンスオリゴヌクレオチドを含む化合物、及び組成物を対象に投与すること。 【選択図】なし

公开(公告)号：JP6377618B2

公开(公告)日：2018-08-22

申请号：JP2015534268

申请日：2014-08-27

申请人： 千寿製薬株式会社

发明人： 中川 あゆみ ,  中嶋 毅 ,  東 光佳

IPC分类号： A61K31/712 ,  A61P27/02 ,  A61K48/00 ,  C12N5/071 ,  A61K31/7105

CPC分类号： C12N15/113 ,  C12N5/0621 ,  C12N2310/113 ,  C12N2310/3231 ,  C12N2320/30 ,  C12N2501/65 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/3521

公开(公告)号：JP2018126141A

公开(公告)日：2018-08-16

申请号：JP2018040594

申请日：2018-03-07

申请人： アイオーニス ファーマシューティカルズ, インコーポレーテッド ,  Ionis Pharmaceuticals,Inc.

发明人： マクラウド,ロバート・エイ ,  キム,ヨンス ,  チョウ,ティアンユアン ,  フレアー,スーザン・エム ,  セス,プニット・ピー ,  スウェイジ,エリック ,  モニア,ブレット・ピー

IPC分类号： A61K48/00 ,  A61K31/7115 ,  A61K31/712 ,  A61K31/7125 ,  A61K31/4174 ,  A61K31/4178 ,  A61K31/58 ,  A61K31/4188 ,  A61P43/00 ,  A61P35/00 ,  A61P15/00 ,  A61P13/08 ,  C12N15/113

CPC分类号： C12N15/1138 ,  A61K31/4166 ,  A61K31/7088 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/3231 ,  C12N2310/3341 ,  C12N2310/341 ,  C12N2310/346 ,  C12N2320/30 ,  C12N2310/3525

摘要： 【課題】細胞中のアンドロゲン受容体レベルを阻害するための化合物及び組成物の提供。 【解決手段】細胞中のアンドロゲン受容体レベルを阻害するためにヒトアンドロゲン受容体(AR)へ標的指向される化合物及び組成物へ向けられ、これらは、癌を治療する方法と癌細胞の成長又は増殖を阻害する方法に有用であり得る。本発明で提供されるいくつかの態様は、細胞中のアンドロゲン受容体レベルを阻害するための化合物及び組成物の発見に関するが、これらは、前立腺、乳房、卵巣、胃、又は膀胱の癌のような癌を治療する方法とそのような癌細胞の増殖又は成長を阻害する方法に有用であり得る。 【選択図】なし

公开(公告)号：JP2018117630A

公开(公告)日：2018-08-02

申请号：JP2018055560

申请日：2018-03-23

申请人： アイオーニス ファーマシューティカルズ, インコーポレーテッド ,  Ionis Pharmaceuticals,Inc.

发明人： ベネット,シー・フランク ,  フレアー,スーザン・エム ,  グリーンリー,サラ ,  スウェイジ,エリック・イー

IPC分类号： C12N15/11 ,  A61K31/7088 ,  A61K31/7115 ,  A61K31/712 ,  A61K31/7125 ,  A61K48/00 ,  A61P1/16 ,  A61P3/00 ,  A61P3/04 ,  A61P3/06 ,  A61P3/10 ,  A61P7/06 ,  A61P9/00 ,  A61P9/12 ,  A61P11/00 ,  A61P11/06 ,  A61P13/02 ,  A61P13/08 ,  A61P15/00 ,  A61P19/00 ,  A61P19/02 ,  A61P21/00 ,  A61P21/04 ,  A61P25/00 ,  A61P25/14 ,  A61P25/16 ,  A61P25/20 ,  A61P25/22 ,  A61P25/24 ,  A61P25/28 ,  A61P27/12 ,  A61P29/00 ,  A61P35/00 ,  A61P37/02 ,  A61P43/00 ,  C12N15/113

CPC分类号： C12N15/113 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/3231 ,  C12N2310/3341 ,  C12N2310/341 ,  C12N2310/346 ,  C12N2320/34

摘要： 【課題】アンチセンス化合物及び一塩基多型(SNP)を含む遺伝子の対立遺伝子多様体の発現を選択的に低減する方法の提供。 【解決手段】一塩基多型部位を標的とする12〜30連結ヌクレオシドから成る修飾アンチセンスオリゴヌクレオチドを含み、修飾オリゴヌクレオチドには、デオキシヌクレオシドギャップの5’末端に位置する5’ウィング領域、及びデオキシヌクレオシドの3’末端に位置する3’ウィング領域を有するウイング−ギャップ−ウイングモチーフが含まれ、修飾オリゴヌクレオチドの5’末端から数えて、特定の修飾オリゴヌクレオチドのポジションが一塩基多型と一致している化合物。 【選択図】なし

公开(公告)号：JP2018519811A

公开(公告)日：2018-07-26

申请号：JP2017563986

申请日：2016-06-29

申请人： アイオーニス ファーマシューティカルズ, インコーポレーテッド ,  Ionis Pharmaceuticals,Inc.

发明人： ラフダー,メグダッド ,  プラカシュ,タジャ・ピー ,  スウェイジ,エリック・イー ,  ベネット,フランク・シー

IPC分类号： C12N15/113 ,  C12N15/55 ,  C12N15/864 ,  C12N15/867 ,  C12Q1/02 ,  C12Q1/68 ,  A61K31/7125 ,  A61K31/712 ,  A61P43/00 ,  A61K35/761 ,  A61K35/76 ,  C12N15/09

CPC分类号： C12N15/11 ,  A61K38/00 ,  A61K48/00 ,  C07H21/00 ,  C12N7/00 ,  C12N9/22 ,  C12N9/96 ,  C12N15/102 ,  C12N15/111 ,  C12N15/907 ,  C12N2310/20 ,  C12N2310/31 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/3231 ,  C12N2310/3341 ,  C12N2310/344 ,  C12N2310/351 ,  C12N2740/15043 ,  C12N2750/14343 ,  C12N2800/80

摘要： 本開示は、CRISPRに使用される修飾オリゴヌクレオチドを含む化合物を提供する。ある特定の実施形態において、そのような修飾オリゴヌクレオチドは、crRNAの改善された特性を提供する。ある特定の実施形態において、そのような修飾オリゴヌクレオチドは、scrRNAの改善された特性を提供する。 【選択図】図1

公开(公告)号：JP2018512127A

公开(公告)日：2018-05-17

申请号：JP2017546618

申请日：2016-04-15

申请人： アイオーニス ファーマシューティカルズ, インコーポレーテッド ,  Ionis Pharmaceuticals,Inc.

发明人： リゴ,フランク

IPC分类号： C12N15/113 ,  A61K31/7125 ,  A61K48/00 ,  A61P21/00 ,  A61P25/00 ,  A61P25/02 ,  A61P25/16 ,  A61P25/22 ,  A61P25/28 ,  A61P43/00 ,  C07H21/04

CPC分类号： C12N15/113 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/322 ,  C12N2310/3231 ,  C12N2310/3341 ,  C12N2310/341 ,  C12N2310/346 ,  C12N2320/30 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/3525

摘要： 動物におけるC9ORF72mRNA及びタンパク質の発現を低減させるための組成物及び方法が開示される。そのような方法は、神経変性疾患の治療、予防、改善またはその進行の遅延を、それを必要とする患者において行うことに有用である。【選択図】なし

公开(公告)号：JP6322189B2

公开(公告)日：2018-05-09

申请号：JP2015509097

申请日：2013-04-24

申请人： レグルス セラピューティクス インコーポレイテッド

发明人： バート バルクリシェン ,  マーカッソン エリック

IPC分类号： A61K48/00 ,  A61K31/7115 ,  A61P43/00 ,  A61P37/06 ,  A61P35/00 ,  A61P9/00 ,  A61P11/00 ,  A61P13/12 ,  A61P3/10 ,  A61P17/02 ,  A61P1/16 ,  C12N15/113

CPC分类号： C12N15/113 ,  A61K31/712 ,  A61K31/7125 ,  A61K45/06 ,  C12N15/1135 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/113 ,  C12N2310/141 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/322 ,  C12N2310/323 ,  C12N2310/3231 ,  C12N2310/3341 ,  C12N2310/343 ,  C12N2310/346 ,  C12N2320/30 ,  C12N2320/31 ,  C12N2320/51 ,  C12N2310/3525

公开(公告)号：JP2018064575A

公开(公告)日：2018-04-26

申请号：JP2017231925

申请日：2017-12-01

申请人： ロシュ イノベーション センター コペンハーゲン エーエス

发明人： オルベク ナナ ,  ヒズチャーン マイ ,  リンドホルム マリー ,  ニールセン ニルス フィスカ ,  ピトリー アンドレーアス ,  ラウン ヤコプ

IPC分类号： C12N15/09 ,  A61P43/00 ,  A61P3/06 ,  A61P9/10 ,  A61P9/00 ,  A61K31/7088 ,  A61K31/7125 ,  A61K47/65 ,  A61K47/42 ,  A61K47/61 ,  A61K47/60 ,  C12N15/113

CPC分类号： C12N15/1137 ,  A61K31/712 ,  A61K47/545 ,  A61K47/549 ,  A61K47/554 ,  C12N15/113 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/3231 ,  C12N2310/341 ,  C12N2310/351 ,  C12N2310/3515 ,  C12N2320/32 ,  C12N2330/30

摘要： 【課題】高コレステロール血症および関連障害に対して、細胞内のプロタンパク質転換酵素サブチリシン/ケキシン9型(PCSK9)PCSK9 mRNAを標的とし、PCSK9の発現の低下をもたらす、オリゴマー化合物およびそれらのコンジュゲートの提供。 【解決手段】a.対応する長さの、特定なヌクレオチドの配列からなるヌクレオチド配列に相補的である10〜16ヌクレオチドの連続配列を含む12〜22ヌクレオチド長のアンチセンスオリゴマー(A)と、b.オリゴマー(A)に共有結合で付着した、少なくとも1種のアシアロ糖タンパク質受容体を標的とするコンジュゲート部分(C)とを含む、アンチセンスオリゴヌクレオチドコンジュゲート。 【選択図】なし