公开(公告)号：JP5846650B2

公开(公告)日：2016-01-20

申请号：JP2013081986

申请日：2013-04-10

申请人： 学校法人自治医科大学

发明人： 岡田 尚巳 ,  小澤 敬也

IPC分类号： C12N15/09 ,  A61K35/12 ,  A61K35/76 ,  A61P35/00 ,  A61P29/00 ,  A61P9/10 ,  A61P9/12 ,  A61P25/28 ,  A61K49/00 ,  C12N5/10

CPC分类号： C12N7/00 ,  C12N2740/15032 ,  C12N2740/15043 ,  C12N2740/15051

公开(公告)号：JPWO2018131551A1

公开(公告)日：2019-11-14

申请号：JP2018000150

申请日：2018-01-09

申请人： 学校法人自治医科大学

发明人： 大森 司 ,  長尾 恭光 ,  水上 浩明 ,  坂田 飛鳥 ,  小澤 敬也 ,  村松 慎一 ,  富永 眞一 ,  花園 豊 ,  西村 智 ,  坂田 洋一 ,  鴨下 信彦

IPC分类号： C12N15/09 ,  A61P7/04 ,  A61P1/16 ,  A61P43/00 ,  A61K35/76 ,  A61K31/7088 ,  A61K48/00 ,  C12N15/864

摘要： 血友病に対する新規な遺伝子治療手段を提供するために、本発明は、血液凝固関連疾患の治療のための組換えアデノ随伴ウイルスベクター(rAAV)を提供する。該ウイルスベクターは、肝臓特異的プロモーター配列および該プロモーター配列と作動可能に連結されたゲノム編集手段をコードするポリヌクレオチド配列を含むウイルスゲノムを含み、該ゲノム編集手段が、(a)Cas9タンパク質とガイドRNA(gRNA)とから構成されるCRISPR/Cas9および修復用遺伝子を含む手段、または(b) Cas9タンパク質とgRNAとから構成されるCRISPR/Cas9を含む手段であり、該gRNAが、患者のゲノム上にある疾患関連タンパク質の発現と関係する領域の一部に対して相補的なヌクレオチド領域、およびCas9タンパク質と相互作用する領域を含む。