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公开(公告)号:KR102226110B1
公开(公告)日:2021-03-10
申请号:KR1020187036311A
申请日:2014-06-27
IPC分类号: C12N15/113 , A61K47/54
CPC分类号: C12N15/1137 , A61K47/545 , A61K47/549 , A61K47/554 , A61P3/06 , A61P43/00 , A61P9/00 , A61P9/10 , C12N15/113 , A61K31/712 , C12N2310/11 , C12N2310/3231 , C12N2310/341 , C12N2310/351 , C12N2310/3515 , C12N2320/32 , C12N2330/30
摘要: 본 발명은 세포에서의 전구단백질 전환효소 서브틸리신/켁신 (Proprotein Convertase Subtilisin/Kexin) 유형 9 (PCSK9) mRNA 를 표적화하여, PCSK9 의 발현 감소를 초래하는 올리고머성 화합물 및 이의 접합체에 관한 것이다. PCSK9 발현의 감소는 다양한 질병, 예컨대 고콜레스테롤혈증 및 관련 장애에 대해 이롭다.