公开(公告)号：KR20210035317A

公开(公告)日：2021-03-31

申请号：KR1020217008134A

申请日：2012-06-20

Applicant: 알닐람 파마슈티칼스 인코포레이티드

Inventor： 브라이언 베텐코트 ,  윌리엄 퀘르베스 ,  케빈 피츠제럴드 ,  마리아 프랭크-카메네츠키 ,  스튜어트 밀스테인 ,  스베틀라나 슐가-모르스카야

IPC: C12N15/113 ,  A61K31/713 ,  A61P3/06 ,  A61P9/10

CPC classification number: A61K31/7105 ,  A61K31/713 ,  A61P3/06 ,  A61P43/00 ,  A61P9/10 ,  C12N15/113 ,  C12N15/1136 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/322 ,  C12N2310/351 ,  C12N2310/3515

Abstract: 본 발명은 ANGPL3 유전자의 RNA 전사물의 RNA-유발성 침묵화 복합체(RISC)-매개 절단이 발생하도록 하는 iRNA 조성물을 제공한다. ANGPL3 유전자는 세포, 예컨대, 인간과 같은 피검자 내의 세포 내에 있을 수 있다. 또한, 본 발명은 ANGPL3 유전자의 발현을 억제하고/하거나, ANGPL3 유전자의 발현의 억제 또는 감소로 이득을 보게 되는 피검자, 예컨대, 고지질혈증 또는 고중성지방혈증을 앓고 있거나 앓기 쉬운 피검자와 같이, 지질 대사 질환을 앓고 있거나 앓기 쉬운 피검자를 치료하기 위한 본 발명의 iRNA 조성물의 사용 방법을 제공한다.

公开(公告)号：KR102232287B1

公开(公告)日：2021-03-29

申请号：KR1020147001670A

申请日：2012-06-20

Applicant: 알닐람 파마슈티칼스 인코포레이티드

Inventor： 브라이언 베텐코트 ,  윌리엄 퀘르베스 ,  케빈 피츠제럴드 ,  마리아 프랭크-카메네츠키 ,  스튜어트 밀스테인 ,  스베틀라나 슐가-모르스카야

IPC: C12N15/113 ,  A61K48/00 ,  C07H21/04

CPC classification number: A61K31/7105 ,  A61K31/713 ,  A61P3/06 ,  A61P43/00 ,  A61P9/10 ,  C12N15/113 ,  C12N15/1136 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/322 ,  C12N2310/351 ,  C12N2310/3515

Abstract: 본 발명은 ANGPL3 유전자의 RNA 전사물의 RNA-유발성 침묵화 복합체(RISC)-매개 절단이 발생하도록 하는 iRNA 조성물을 제공한다. ANGPL3 유전자는 세포, 예컨대, 인간과 같은 피검자 내의 세포 내에 있을 수 있다. 또한, 본 발명은 ANGPL3 유전자의 발현을 억제하고/하거나, ANGPL3 유전자의 발현의 억제 또는 감소로 이득을 보게 되는 피검자, 예컨대, 고지질혈증 또는 고중성지방혈증을 앓고 있거나 앓기 쉬운 피검자와 같이, 지질 대사 질환을 앓고 있거나 앓기 쉬운 피검자를 치료하기 위한 본 발명의 iRNA 조성물의 사용 방법을 제공한다.