公开(公告)号：KR102234620B1

公开(公告)日：2021-04-05

申请号：KR1020157028742A

申请日：2014-03-13

申请人： 알닐람 파마슈티칼스 인코포레이티드

发明人： 케빈 피츠제럴드 ,  제임스 버틀러 ,  브라이언 베텐코트 ,  안나 보로도브스키 ,  사티야나라야나 쿠치만치 ,  클라우스 채리스 ,  무티아 마노하란 ,  마틴 마이어 ,  칼란토타틸 지. 라지브 ,  도널드 포스터

IPC分类号： C12N15/113 ,  A61K47/14 ,  A61K48/00

CPC分类号： C12N15/113 ,  A61K47/14 ,  A61K48/00 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/3125 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/351 ,  C12N2310/3527

摘要： 본 발명은 보체 성분 C5 유전자를 표적으로 하는 iRNA, 예를 들어, 이중 가닥 리보핵산(dsRNA), 조성물, 및 C5의 발현을 억제하고, 보체 성분 C5-관련 질병, 예를 들어, 발작성 야간혈색소뇨증을 갖는 피검자를 치료하기 위한 그러한 iRNA, 예를 들어, dsRNA, 조성물의 이용 방법에 관한 것이다.

公开(公告)号：KR102234623B1

公开(公告)日：2021-04-02

申请号：KR1020157035878A

申请日：2014-05-22

申请人： 알닐람 파마슈티칼스 인코포레이티드

发明人： 제임스 버틀러 ,  브라이언 베텐코트 ,  칼란토타틸 지. 라지브 ,  마틴 마이어 ,  클라우스 채리스

IPC分类号： C12N15/113 ,  A61K31/7088 ,  C12N9/64

CPC分类号： C12N15/1137 ,  A61K31/7088 ,  C12N9/6424 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/316 ,  C12N2310/32 ,  C12N2310/343 ,  C12N2310/351 ,  C12N2310/3521

摘要： 본 발명은 TMPRSS6 유전자를 표적하는 RNAi 작용제, 예를 들어, 이중 가닥 RNAi 작용제, 및 TMPRSS6의 발현을 억제하기 위한 이러한 RNAi 작용제의 사용 방법, 및 TMPRSS6과 연관된 장애, 예를 들어, 철분 과부하와 연관된 장애, 예컨대 β-탈라세미아 또는 혈색소침착증을 가진 대상체의 치료 방법에 관한 것이다.

公开(公告)号：KR20210034124A

公开(公告)日：2021-03-29

申请号：KR1020217008410A

申请日：2014-03-13

申请人： 알닐람 파마슈티칼스 인코포레이티드

发明人： 케빈 피츠제럴드 ,  제임스 버틀러 ,  브라이언 베텐코트 ,  안나 보로도브스키 ,  사티야나라야나 쿠치만치 ,  클라우스 채리스 ,  무티아 마노하란 ,  마틴 마이어 ,  칼란토타틸 지. 라지브 ,  도널드 포스터

IPC分类号： C12N15/113 ,  A61K47/14 ,  A61K48/00

CPC分类号： C12N15/113 ,  A61K31/713 ,  A61K39/3955 ,  A61K47/14 ,  A61K48/00 ,  A61P1/04 ,  A61P11/06 ,  A61P13/02 ,  A61P13/12 ,  A61P15/06 ,  A61P17/02 ,  A61P17/06 ,  A61P19/02 ,  A61P21/00 ,  A61P21/04 ,  A61P25/00 ,  A61P25/28 ,  A61P27/02 ,  A61P29/00 ,  A61P3/10 ,  A61P31/04 ,  A61P37/00 ,  A61P37/06 ,  A61P39/02 ,  A61P5/14 ,  A61P7/00 ,  A61P7/02 ,  A61P7/04 ,  A61P7/06 ,  A61P9/00 ,  A61P9/08 ,  A61P9/10 ,  A61P9/12 ,  A61P9/14 ,  C07K16/18 ,  C07K2317/24 ,  C07K2317/76 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/3125 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/351 ,  C12N2310/3527 ,  C12N2320/30

摘要： 본 발명은 보체 성분 C5 유전자를 표적으로 하는 iRNA, 예를 들어, 이중 가닥 리보핵산(dsRNA), 조성물, 및 C5의 발현을 억제하고, 보체 성분 C5-관련 질병, 예를 들어, 발작성 야간혈색소뇨증을 갖는 피검자를 치료하기 위한 그러한 iRNA, 예를 들어, dsRNA, 조성물의 이용 방법에 관한 것이다.

公开(公告)号：KR20210035317A

公开(公告)日：2021-03-31

申请号：KR1020217008134A

申请日：2012-06-20

申请人： 알닐람 파마슈티칼스 인코포레이티드

发明人： 브라이언 베텐코트 ,  윌리엄 퀘르베스 ,  케빈 피츠제럴드 ,  마리아 프랭크-카메네츠키 ,  스튜어트 밀스테인 ,  스베틀라나 슐가-모르스카야

IPC分类号： C12N15/113 ,  A61K31/713 ,  A61P3/06 ,  A61P9/10

CPC分类号： A61K31/7105 ,  A61K31/713 ,  A61P3/06 ,  A61P43/00 ,  A61P9/10 ,  C12N15/113 ,  C12N15/1136 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/322 ,  C12N2310/351 ,  C12N2310/3515

摘要： 본 발명은 ANGPL3 유전자의 RNA 전사물의 RNA-유발성 침묵화 복합체(RISC)-매개 절단이 발생하도록 하는 iRNA 조성물을 제공한다. ANGPL3 유전자는 세포, 예컨대, 인간과 같은 피검자 내의 세포 내에 있을 수 있다. 또한, 본 발명은 ANGPL3 유전자의 발현을 억제하고/하거나, ANGPL3 유전자의 발현의 억제 또는 감소로 이득을 보게 되는 피검자, 예컨대, 고지질혈증 또는 고중성지방혈증을 앓고 있거나 앓기 쉬운 피검자와 같이, 지질 대사 질환을 앓고 있거나 앓기 쉬운 피검자를 치료하기 위한 본 발명의 iRNA 조성물의 사용 방법을 제공한다.

公开(公告)号：KR102232287B1

公开(公告)日：2021-03-29

申请号：KR1020147001670A

申请日：2012-06-20

申请人： 알닐람 파마슈티칼스 인코포레이티드

发明人： 브라이언 베텐코트 ,  윌리엄 퀘르베스 ,  케빈 피츠제럴드 ,  마리아 프랭크-카메네츠키 ,  스튜어트 밀스테인 ,  스베틀라나 슐가-모르스카야

IPC分类号： C12N15/113 ,  A61K48/00 ,  C07H21/04

CPC分类号： A61K31/7105 ,  A61K31/713 ,  A61P3/06 ,  A61P43/00 ,  A61P9/10 ,  C12N15/113 ,  C12N15/1136 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/322 ,  C12N2310/351 ,  C12N2310/3515

摘要： 본 발명은 ANGPL3 유전자의 RNA 전사물의 RNA-유발성 침묵화 복합체(RISC)-매개 절단이 발생하도록 하는 iRNA 조성물을 제공한다. ANGPL3 유전자는 세포, 예컨대, 인간과 같은 피검자 내의 세포 내에 있을 수 있다. 또한, 본 발명은 ANGPL3 유전자의 발현을 억제하고/하거나, ANGPL3 유전자의 발현의 억제 또는 감소로 이득을 보게 되는 피검자, 예컨대, 고지질혈증 또는 고중성지방혈증을 앓고 있거나 앓기 쉬운 피검자와 같이, 지질 대사 질환을 앓고 있거나 앓기 쉬운 피검자를 치료하기 위한 본 발명의 iRNA 조성물의 사용 방법을 제공한다.