公开(公告)号：JP6063378B2

公开(公告)日：2017-01-18

申请号：JP2013510085

申请日：2011-01-26

申请人： バンヤン・バイオマーカーズ・インコーポレイテッド

发明人： プリマ,ヴィクター ,  ワン,アルヴィン ,  モリナ,ガブリエル ,  ワン,ケヴィン,カ−ワン ,  スヴェトロフ,スタニスラフ,アイ.

IPC分类号： A61K47/50 ,  A61P31/04 ,  A61K38/53

CPC分类号： A61K38/53 ,  A61K38/45 ,  A61K47/48215 ,  C12Q1/25 ,  C12Y603/04005 ,  G01N33/573 ,  G01N2333/9015 ,  G01N2800/26 ,  G01N2800/42

公开(公告)号：JP2016534992A

公开(公告)日：2016-11-10

申请号：JP2016522104

申请日：2014-10-22

申请人： シャイアー ヒューマン ジェネティック セラピーズ インコーポレイテッド ,  シャイアー ヒューマン ジェネティック セラピーズ インコーポレイテッド

发明人： マイケル ハートレイン， ,  マイケル ハートレイン， ,  フランク デローザ， ,  フランク デローザ， ,  リアンヌ スミス， ,  リアンヌ スミス，

IPC分类号： A61K48/00 ,  A61K9/127 ,  A61K47/22 ,  A61K47/24 ,  A61K47/28 ,  A61P3/00

CPC分类号： A61K38/53 ,  A61K9/1272 ,  A61K9/5123 ,  A61K31/7105 ,  A61K48/00 ,  A61K48/005 ,  C12N9/93 ,  C12Y603/04005

摘要： 本発明は、特に、アルギニノコハク酸合成酵素欠損症(ASD)を治療する方法であり、アルギニノコハク酸合成酵素(ASS1)をコードするmRNAを含む組成物を、ASDの症状または特徴の少なくとも1つを、強度、重症度、若しくは頻度の点で低減させる、または発症を遅延させるような有効用量及び投与間隔で、治療を必要としている被検体に投与することを提供する。いくつかの実施形態では、mRNAを、1種以上のカチオン性脂質、1種以上の非カチオン性脂質、1種以上のコレステロール系脂質及び1種以上のPEG修飾脂質を含むリポソーム内に封入する。

摘要翻译： 本发明特别治疗精氨基琥珀酸合酶缺乏和（ASD）的方法，组合物包含的mRNA编码精氨琥珀酸合酶（ASS1），至少一种症状或特征的ASD， 强度，严重性或减少在频率方面，或开发有效剂量和给药间隔以延迟为提供给需要治疗的受试者施用。 在一些实施方案中，mRNA和一种或多种阳离子脂质，一种或多种非阳离子脂质，脂质体中封装包括PEG修饰的脂质的一个或多个基于胆固醇的脂质和一种或多种。

公开(公告)号：JP2013527174A

公开(公告)日：2013-06-27

申请号：JP2013510085

申请日：2011-01-26

申请人： バンヤン・バイオマーカーズ・インコーポレイテッド

发明人： プリマ，ヴィクター ,  ワン，アルヴィン ,  モリナ，ガブリエル ,  ワン，ケヴィン，カ−ワン ,  スヴェトロフ，スタニスラフ，アイ．

IPC分类号： A61K38/53 ,  A61K47/34 ,  A61K47/48 ,  A61P31/04 ,  C12N9/00 ,  C12N15/09 ,  C12Q1/25

CPC分类号： A61K38/53 ,  A61K38/45 ,  A61K47/48215 ,  A61K47/60 ,  C12Q1/25 ,  C12Y603/04005 ,  G01N33/573 ,  G01N2333/9015 ,  G01N2800/26 ,  G01N2800/42

摘要： アルギニノコハク酸合成酵素またはＰＥＧ化アルギニノコハク酸合成酵素を対象に投与し、内毒素を不活性化し、細菌性敗血症の可能性を低減し、患者の治療効果を向上する病原性グラム陰性細菌感染の治療的な処置のための工程および組成物を提供する。