公开(公告)号：US20110256175A1

公开(公告)日：2011-10-20

申请号：US13123307

申请日：2009-10-09

申请人： Michael J. Hope ,  Sean C. Semple ,  Jianxin Chen ,  Thomas D. Madden ,  Pieter R. Cullis ,  Marco A. Ciufolini ,  Barbara Low Shoud Mui

发明人： Michael J. Hope ,  Sean C. Semple ,  Jianxin Chen ,  Thomas D. Madden ,  Pieter R. Cullis ,  Marco A. Ciufolini ,  Barbara Low Shoud Mui

IPC分类号： A61K39/12 ,  C07D319/06 ,  C07D405/06 ,  C07D413/06 ,  A61K47/44 ,  A61K31/7088 ,  A61K48/00 ,  A61K31/713 ,  C12N5/071 ,  C12N15/63 ,  A61K39/02 ,  A61K39/00 ,  A61P37/04 ,  A61P35/00 ,  A61P31/12 ,  A61P31/04 ,  A61P33/00 ,  C07D317/28

CPC分类号： A61K47/22 ,  A61K9/1271 ,  A61K31/713 ,  A61K39/39 ,  A61K2039/55511 ,  C07D317/28 ,  C07D319/06

摘要： The present invention provides superior compositions and methods for the delivery of therapeutic agents to cells. In particular, these include novel lipids and nucleic acid-lipid particles that provide efficient encapsulation of nucleic acids and efficient delivery of the encapsulated nucleic acid to cells in vivo. The compositions of the present invention are highly potent, thereby allowing effective knock-down of specific target proteins at relatively low doses. In addition, the compositions and methods of the present invention are less toxic and provide a greater therapeutic index compared to compositions and methods previously known in the art.

摘要翻译： 本发明提供优异的用于将治疗剂递送至细胞的组合物和方法。 特别地，这些包括提供核酸的有效包封的新型脂质和核酸 - 脂质颗粒，并将包封的核酸有效地递送到细胞体内。 本发明的组合物是高度有效的，从而允许在相对低的剂量下有效击倒特异性靶蛋白。 此外，与本领域已知的组合物和方法相比，本发明的组合物和方法毒性低，并提供更大的治疗指数。

公开(公告)号：US09139554B2

公开(公告)日：2015-09-22

申请号：US13123307

申请日：2009-10-09

申请人： Michael J. Hope ,  Sean C. Semple ,  Jianxin Chen ,  Thomas D. Madden ,  Pieter R. Cullis ,  Marco A. Ciufolini ,  Barbara Low Shoud Mui

发明人： Michael J. Hope ,  Sean C. Semple ,  Jianxin Chen ,  Thomas D. Madden ,  Pieter R. Cullis ,  Marco A. Ciufolini ,  Barbara Low Shoud Mui

IPC分类号： C07D317/28 ,  A61K9/127 ,  C07D319/06

CPC分类号： A61K47/22 ,  A61K9/1271 ,  A61K31/713 ,  A61K39/39 ,  A61K2039/55511 ,  C07D317/28 ,  C07D319/06

摘要： The present invention provides superior compositions and methods for the delivery of therapeutic agents to cells. In particular, these include novel lipids and nucleic acid-lipid particles that provide efficient encapsulation of nucleic acids and efficient delivery of the encapsulated nucleic acid to cells in vivo. The compositions of the present invention are highly potent, thereby allowing effective knock-down of specific target proteins at relatively low doses. In addition, the compositions and methods of the present invention are less toxic and provide a greater therapeutic index compared to compositions and methods previously known in the art.

摘要翻译： 本发明提供优异的用于将治疗剂递送至细胞的组合物和方法。 特别地，这些包括提供核酸的有效包封的新型脂质和核酸 - 脂质颗粒，并将包封的核酸有效地递送到细胞体内。 本发明的组合物是高度有效的，从而允许在相对低的剂量下有效击倒特异性靶蛋白。 此外，与本领域已知的组合物和方法相比，本发明的组合物和方法毒性低，并提供更大的治疗指数。