公开(公告)号：US20220118000A1

公开(公告)日：2022-04-21

申请号：US17379793

申请日：2021-07-19

申请人： Stoke Therapeutics, Inc. ,  Cold Spring Harbor Laboratory

发明人： Isabel Aznarez ,  Huw M. Nash ,  Adrian Krainer

IPC分类号： A61K31/7125 ,  A61K47/68 ,  C12N15/113 ,  A61P43/00 ,  A61K38/00 ,  A61K38/17 ,  C12N15/62 ,  C12N15/11

摘要： Provided herein are methods and compositions for increasing the expression of a protein, and for treating a subject in need thereof, e.g., a subject with deficient protein expression or a subject having a disease described herein.

公开(公告)号：US20220088058A1

公开(公告)日：2022-03-24

申请号：US17356147

申请日：2021-06-23

申请人： Cold Spring Harbor Laboratory ,  Stoke Therapeutics, Inc.

发明人： Isabel Aznarez ,  Huw M. Nash ,  Adrian Krainer

IPC分类号： A61K31/7125 ,  A61K31/712 ,  C12Q1/6883 ,  C12N15/113 ,  C12Q1/68 ,  A61K31/713 ,  A61P43/00

摘要： Provided herein are methods and compositions for treating a subject in need thereof, such as a subject with deficient SYNGAP1 protein or SCN1A protein expression or a subject having AD mental retardation 5 or Dravet syndrome.

公开(公告)号：US11083745B2

公开(公告)日：2021-08-10

申请号：US16062286

申请日：2016-12-14

申请人： Cold Spring Harbor Laboratory ,  Stoke Therapeutics, Inc.

发明人： Isabel Aznarez ,  Huw M. Nash ,  Adrian Krainer

IPC分类号： C07H21/04 ,  A61K31/7125 ,  A61K31/712 ,  C12Q1/6883 ,  C12N15/113 ,  C12Q1/68 ,  A61K31/713 ,  A61P43/00

摘要： Provided herein are methods and compositions for treating a subject in need thereof, such as a subject with deficient SYNGAP1 protein or SCN1A protein expression or a subject having AD mental retardation 5 or Dravet syndrome.

公开(公告)号：US11096956B2

公开(公告)日：2021-08-24

申请号：US16007435

申请日：2018-06-13

申请人： Stoke Therapeutics, Inc. ,  Cold Spring Harbor Laboratory

发明人： Isabel Aznarez ,  Huw M. Nash ,  Adrian Krainer

IPC分类号： A61K31/7125 ,  A61K47/68 ,  C12N15/113 ,  A61P43/00 ,  A61K38/00 ,  A61K38/17 ,  C12N15/62 ,  C12N15/11

摘要： Provided herein are methods and compositions for increasing the expression of a protein, and for treating a subject in need thereof, e.g., a subject with deficient protein expression or a subject having a disease described herein.

公开(公告)号：US20200283762A1

公开(公告)日：2020-09-10

申请号：US16839034

申请日：2020-04-02

申请人： Cold Spring Harbor Laboratory

发明人： Adrian Krainer ,  Isabel Aznarez ,  Tomoki Nomakuchi

IPC分类号： C12N15/11 ,  A61K31/713 ,  C12Q1/6883 ,  A61K31/4245 ,  A61K31/726

摘要： The present disclosure relates to compositions and methods for inhibiting nonsense-mediated mRNA decay in a gene-specific manner, for example in the treatment of diseases or disorders caused by nonsense mutations.

公开(公告)号：US10696969B2

公开(公告)日：2020-06-30

申请号：US15949902

申请日：2018-04-10

申请人： Cold Spring Harbor Laboratory

发明人： Adrian Krainer ,  Isabel Aznarez

IPC分类号： C12N15/113 ,  C07K14/805 ,  C07K14/47 ,  C12N15/11 ,  C12Q1/6883

摘要： Provided herein are methods and compositions for increasing production of a target protein or functional RNA by a cell.

公开(公告)号：US10647983B2

公开(公告)日：2020-05-12

申请号：US14916561

申请日：2014-09-04

申请人： Cold Spring Harbor Laboratory

发明人： Adrian Krainer ,  Isabel Aznarez ,  Tomoki Nomakuchi

IPC分类号： C12N15/11 ,  A61K31/713 ,  C12Q1/6883 ,  A61K31/4245 ,  A61K31/726 ,  C07H21/02

摘要： The present disclosure relates to compositions and methods for inhibiting nonsense-mediated mRNA decay in a gene-specific manner, for example in the treatment of diseases or disorders caused by nonsense mutations.

公开(公告)号：US20160194630A1

公开(公告)日：2016-07-07

申请号：US14916561

申请日：2014-09-04

申请人： COLD SPRING HARBOR LABORATORY

发明人： Adrian Krainer ,  Isabel Aznarez ,  Tomoki Nomakuchi

IPC分类号： C12N15/11 ,  A61K31/726 ,  A61K31/4245 ,  A61K31/713

CPC分类号： C12N15/111 ,  A61K31/4245 ,  A61K31/713 ,  A61K31/726 ,  C12N2310/11 ,  C12N2320/30 ,  C12N2320/31 ,  C12Q1/6883 ,  C12Q2600/106 ,  C12Q2600/156

摘要： The present disclosure relates to compositions and methods for inhibiting nonsense-mediated mRNA decay in a gene-specific manner, for example in the treatment of diseases or disorders caused by nonsense mutations.

摘要翻译： 本公开涉及用于以基因特异性方式抑制无义介导的mRNA衰变的组合物和方法，例如用于治疗由无义突变引起的疾病或病症。

公开(公告)号：US20210108208A1

公开(公告)日：2021-04-15

申请号：US16878409

申请日：2020-05-19

申请人： Cold Spring Harbor Laboratory

发明人： Adrian Krainer ,  Isabel Aznarez

IPC分类号： C12N15/113 ,  C07K14/805 ,  C07K14/47 ,  C12N15/11 ,  C12Q1/6883

摘要： Provided herein are methods and compositions for increasing production of a target protein or functional RNA by a cell.

公开(公告)号：US09976143B2

公开(公告)日：2018-05-22

申请号：US14874420

申请日：2015-10-03

申请人： Cold Spring Harbor Laboratory

发明人： Adrian Krainer ,  Isabel Aznarez

IPC分类号： A61K48/00 ,  C12N15/113 ,  C07K14/805 ,  C07K14/47 ,  C12Q1/68 ,  C12N15/11

CPC分类号： C12N15/1137 ,  C07K14/47 ,  C07K14/4702 ,  C07K14/4736 ,  C07K14/805 ,  C12N15/111 ,  C12N15/113 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/3341 ,  C12N2320/11 ,  C12N2320/33 ,  C12Q1/6883 ,  C12Q2600/136 ,  C12Q2600/158 ,  C12Y101/01205 ,  C12Y304/24087 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/3521

摘要： Provided herein are methods and compositions for increasing production of a target protein or functional RNA by a cell.