公开(公告)号：US20110294218A1

公开(公告)日：2011-12-01

申请号：US13097046

申请日：2011-04-28

申请人： Saswati Chatterjee ,  Laura Smith ,  Kamehameha Wong

发明人： Saswati Chatterjee ,  Laura Smith ,  Kamehameha Wong

IPC分类号： C12N15/85 ,  C07K14/075 ,  C07H21/04

CPC分类号： C07K14/005 ,  A61K48/00 ,  C12N15/86 ,  C12N2750/14122 ,  C12N2750/14143 ,  C12N2810/6027

摘要： Novel adeno-associated virus (AAV) isolates in nucleotide and amino acid forms and uses thereof are provided. The isolates show tropism for certain target tissues, such as blood stem cells, liver, heart and joint tissue, and may be used to transduce stem cells for introduction of genes of interest into the target tissues. Discrete modified portions of the cap gene, VP1, VP2, and VP3, may be used alone or in combination in the present methods.

摘要翻译： 提供了核苷酸和氨基酸形式的新型腺相关病毒（AAV）分离株及其用途。 分离株对于某些靶组织，如血液干细胞，肝脏，心脏和关节组织都显示向性，并且可用于转导干细胞以将目标组织中感兴趣的基因引入。 帽基因VP1，VP2和VP3的离散修饰部分可以单独使用或在本方法中组合使用。

公开(公告)号：US08628966B2

公开(公告)日：2014-01-14

申请号：US13097046

申请日：2011-04-28

申请人： Saswati Chatterjee ,  Laura Smith ,  Kamehameha Wong

发明人： Saswati Chatterjee ,  Laura Smith ,  Kamehameha Wong

IPC分类号： C12N15/85 ,  C07K14/075 ,  C07H21/04

CPC分类号： C07K14/005 ,  A61K48/00 ,  C12N15/86 ,  C12N2750/14122 ,  C12N2750/14143 ,  C12N2810/6027

摘要： Novel adeno-associated virus (AAV) isolates in nucleotide and amino acid forms and uses thereof are provided. The isolates show tropism for certain target tissues, such as blood stem cells, liver, heart and joint tissue, and may be used to transduce stem cells for introduction of genes of interest into the target tissues. Discrete modified portions of the cap gene, VP1, VP2, and VP3, may be used alone or in combination in the present methods.

摘要翻译： 提供了核苷酸和氨基酸形式的新型腺相关病毒（AAV）分离株及其用途。 分离株对于某些靶组织，如血液干细胞，肝脏，心脏和关节组织都显示向性，并且可用于转导干细胞以将目标组织中感兴趣的基因引入。 帽基因VP1，VP2和VP3的离散修饰部分可以单独使用或在本方法中组合使用。

公开(公告)号：US20050003344A1

公开(公告)日：2005-01-06

申请号：US10732813

申请日：2003-12-11

申请人： Kamehameha Wong ,  Saswati Chatterjee ,  Joel Conrad ,  Stella Kim

发明人： Kamehameha Wong ,  Saswati Chatterjee ,  Joel Conrad ,  Stella Kim

IPC分类号： A61K48/00 ,  C07H21/04 ,  C07K14/015 ,  C12N15/62 ,  C12Q1/70 ,  C07K14/16

CPC分类号： C07K14/005 ,  A61K48/00 ,  C07H21/04 ,  C07K2319/09 ,  C12N15/62 ,  C12N2750/14122

摘要： This invention pertains to methods for promoting stable and site-specific integration of rep deleted recombinant adeno-associated virus vectors which result in less variable transgene expression and increased safety. These vectors are useful for delivery of a functional gene product to the desired intracellular location.

摘要翻译： 本发明涉及促进代表缺失的重组腺相关病毒载体的稳定和位点特异性整合的方法，其导致较不可变的转基因表达和增加的安全性。 这些载体可用于将功能性基因产物递送至期望的细胞内位置。

公开(公告)号：US20070202081A1

公开(公告)日：2007-08-30

申请号：US10599692

申请日：2005-04-05

申请人： Prediman Shah ,  Saswati Chatterjee ,  Kamehameha Wong

发明人： Prediman Shah ,  Saswati Chatterjee ,  Kamehameha Wong

IPC分类号： A61K48/00 ,  C12N15/00

CPC分类号： A61K35/28 ,  A61K38/1709 ,  A61K48/00 ,  A61K48/005 ,  C12N2510/02 ,  C12N2750/14143

摘要： Described herein is a gene therapeutic approach to the prevention and treatment of vascular disease and coronary heart disease; in particular, atherosclerosis. The inventive methods may be used in the prevention and treatment of atherosclerosis, as well as any disease or physiological condition in which atherosclerosis plays a role. The inventive methods involve the gene delivery of ApoA-I or ApoA-IMilano. This may be accomplished by the use of rAAV technology. rAAV virions may be delivered to a mammalian subject by various methodologies, including transplantation of transduced bone marrow cells, direct intramuscular injection, intravenous or portal vein injection or stent delivery.

摘要翻译： 本文描述了预防和治疗血管疾病和冠心病的基因治疗方法; 特别是动脉粥样硬化。 本发明的方法可用于预防和治疗动脉粥样硬化，以及动脉粥样硬化起作用的任何疾病或生理状况。 本发明的方法涉及ApoA-I或ApoA-IMilano的基因递送。 这可以通过使用rAAV技术来实现。 rAAV病毒粒子可以通过各种方法递送到哺乳动物受试者，包括转移的骨髓细胞的移植，直接肌内注射，静脉内或门静脉注射或支架递送。