公开(公告)号：US09469851B2

公开(公告)日：2016-10-18

申请号：US14234413

申请日：2012-07-24

申请人： Scott Quenton Harper ,  Jian Liu ,  Sara Garwick Coppens ,  Lindsay Wallace

发明人： Scott Quenton Harper ,  Jian Liu ,  Sara Garwick Coppens ,  Lindsay Wallace

IPC分类号： C12N15/86 ,  C12N15/09 ,  C12N15/63 ,  C12N15/11 ,  C12N15/113

CPC分类号： C12N15/86 ,  C12N15/113 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/141 ,  C12N2320/30 ,  C12N2330/51 ,  C12N2750/00032 ,  C12N2750/14132 ,  C12N2750/14143

摘要： The present invention relates to RNA interference-based methods for inhibiting the expression of the DUX4 gene, a double homeobox gene on human chromosome 4q35. Recombinant adeno-associated viruses of the invention deliver DNAs encoding microRNAs that knock down the expression of DUX4. The methods have application in the treatment of muscular dystrophies such as facioscapulohumeral muscular dystrophy.

摘要翻译： 本发明涉及用于抑制DUX4基因（人染色体4q35上的双重同源盒基因）表达的基于RNA干扰的方法。 本发明的重组腺相关病毒提供了编码降低DUX4表达的微小RNA的DNA。 该方法可用于治疗肌营养不良症，例如面皮囊性肌营养不良症。