公开(公告)号：US20130053426A1

公开(公告)日：2013-02-28

申请号：US13264485

申请日：2010-04-15

申请人： Yiqi Seow ,  Lydia Alvarez ,  Matthew Wood

发明人： Yiqi Seow ,  Lydia Alvarez ,  Matthew Wood

IPC分类号： A61K48/00 ,  A61K31/713 ,  A61K31/7088

CPC分类号： C12N15/113 ,  A61K47/42 ,  A61K47/6901 ,  A61K48/00 ,  A61K48/0025 ,  C07K7/06 ,  C07K14/005 ,  C07K14/435 ,  C07K14/705 ,  C07K2319/035 ,  C12N15/111 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/315 ,  C12N2320/32 ,  C12N2760/20022 ,  C12N2760/20031

摘要： The present invention relates to exosomes, loaded with genetic material and methods of producing them and to the use of such exosomes for delivering genetic material in vivo, in particular the use of such exosomes in methods of gene therapy or gene silencing.

摘要翻译： 本发明涉及装载有遗传物质的外来体及其制备方法以及使用这种外来体在体内递送遗传物质，特别是在基因治疗或基因沉默方法中使用这种外来体。

公开(公告)号：US20110229880A1

公开(公告)日：2011-09-22

申请号：US13063408

申请日：2009-09-10

申请人： Matthew Wood ,  Chris Sibley ,  Yiqi Seow

发明人： Matthew Wood ,  Chris Sibley ,  Yiqi Seow

IPC分类号： C12Q1/68 ,  C12N5/071 ,  C12N15/85

CPC分类号： C12N15/111 ,  C12N2310/141 ,  C12N2310/3519 ,  C12N2320/34 ,  C12N2330/10 ,  C12N2330/51

摘要： The invention provides a mirtron or a gene capable of expressing a mirtron for use in modifying the expression of a target gene in a mammalian cell to prevent or treat a disease, the sequence of the mirtron comprising: (i) a 5′ splice site; (ii) a 3′ splice site; (iii) a branch-point recognition sequence; (iv) a 3′ polypyrimidine tract greater than 15 nucleotides in length; and (v) an antisense sequence that is at least partially complementary to a sequence in the target gene.

摘要翻译： 本发明提供了一种能够表达用于修饰哺乳动物细胞中靶基因表达以预防或治疗疾病的内分泌或基因，所述胞质的序列包括：（i）5'剪接位点; （ii）3'拼接部位; （iii）分支点识别序列; （iv）长度大于15个核苷酸的3'聚嘧啶核苷酸; 和（v）与靶基因中的序列至少部分互补的反义序列。