公开(公告)号：US09193973B2

公开(公告)日：2015-11-24

申请号：US13992334

申请日：2011-12-09

申请人： William G. Kaelin, Jr. ,  Victor Kotelianski ,  William Querbes ,  Brian Bettencourt

发明人： William G. Kaelin, Jr. ,  Victor Kotelianski ,  William Querbes ,  Brian Bettencourt

IPC分类号： C12N15/11 ,  C12Q1/68 ,  C12N15/113

CPC分类号： C12N15/1137 ,  A61K31/713 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/335 ,  C12N2310/344 ,  C12N2320/31 ,  C12Y114/11002 ,  C12N2310/3521

摘要： The invention relates to double-stranded ribonucleic acid (dsRNA) compositions targeting one or more EGLN genes, EGLN1, EGLN2 and/or EGLN3 and methods of using such dsRNA compositions to inhibit expression of these genes.

摘要翻译： 本发明涉及靶向一种或多种EGLN基因，EGLN1，EGLN2和/或EGLN3的双链核糖核酸（dsRNA）组合物以及使用这种dsRNA组合物抑制这些基因表达的方法。

公开(公告)号：US09902954B2

公开(公告)日：2018-02-27

申请号：US13656548

申请日：2012-10-19

申请人： Alnylam Pharmaceuticals, Inc.

发明人： Roland Kreutzer ,  Stefan Limmer

IPC分类号： C12N15/113 ,  A61K31/713 ,  C12N15/11 ,  A61K38/00

CPC分类号： C12N15/113 ,  A61K31/713 ,  A61K38/00 ,  C12N15/111 ,  C12N2310/111 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/53 ,  C12N2330/30 ,  Y02A50/411 ,  Y02A50/467

摘要： The invention relates to an isolated RNA that mediates RNA interference of an mRNA to which it corresponds and a method of mediating RNA interference of mRNA of a gene in a cell or organism using the isolated RNA.

公开(公告)号：US08314075B2

公开(公告)日：2012-11-20

申请号：US13252917

申请日：2011-10-04

申请人： Dinah Wen-Yee Sah ,  Philipp Hadwiger ,  Ingo Roehl ,  Birgit Bramlage ,  Pamela Tan ,  Hans-Peter Vornlocher ,  David Bumcrot

发明人： Dinah Wen-Yee Sah ,  Philipp Hadwiger ,  Ingo Roehl ,  Birgit Bramlage ,  Pamela Tan ,  Hans-Peter Vornlocher ,  David Bumcrot

IPC分类号： A61K31/70 ,  C07H21/02 ,  C07H21/04

CPC分类号： C12N15/113 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/3515 ,  C12N2310/3521

摘要： The invention relates to a double-stranded ribonucleic acid (dsRNA) for inhibiting the expression of the Huntingtin gene (HD gene), comprising an antisense strand having a nucleotide sequence which is less than 25 nucleotides in length and which is substantially complementary to at least a part of the HD gene. The invention also relates to a pharmaceutical composition comprising the dsRNA together with a pharmaceutically acceptable carrier; methods for treating diseases caused by the expression of the HD gene, or a mutant form thereof, using the pharmaceutical composition; and methods for inhibiting the expression of the huntingtin gene in a cell.

摘要翻译： 本发明涉及用于抑制亨廷顿蛋白基因（HD基因）表达的双链核糖核酸（dsRNA），其包含长度小于25个核苷酸的核苷酸序列的反义链，并且至少与至少 HD基因的一部分。 本发明还涉及包含dsRNA与药学上可接受的载体的药物组合物; 使用该药物组合物治疗由HD基因的表达引起的疾病或其突变形式的方法; 以及抑制细胞中亨廷顿蛋白基因表达的方法。

公开(公告)号：US10125364B2

公开(公告)日：2018-11-13

申请号：US14814911

申请日：2015-07-31

申请人： ALNYLAM PHARMACEUTICALS, INC. ,  ICAHN SCHOOL OF MEDICINE AT MOUNT SINAI

发明人： Brian Bettencourt ,  Kevin Fitzgerald ,  William Querbes ,  Robert J. Desnick ,  Makiko Yasuda

IPC分类号： C12N15/113 ,  A61K48/00 ,  A61K31/713

摘要： The invention relates to double-stranded ribonucleic acid (dsRNA) compositions targeting the ALAS1 gene, and methods of using such dsRNA compositions to alter (e.g., inhibit) expression of ALAS1.

公开(公告)号：US08658782B2

公开(公告)日：2014-02-25

申请号：US13010300

申请日：2011-01-20

申请人： Hans-Peter Vornlocher ,  John M. Maraganore

发明人： Hans-Peter Vornlocher ,  John M. Maraganore

IPC分类号： C07H21/04 ,  C12N15/11 ,  C12N5/00 ,  C12N15/00 ,  C12Q1/68

CPC分类号： C12N15/113 ,  A61K47/554 ,  A61K48/00 ,  C12N2310/14 ,  C12N2320/30

摘要： The invention relates to a double-stranded ribonucleic acid (dsRNA) for inhibiting the expression of the Factor V Leiden mutant gene (Factor V Leiden mutant gene), comprising an antisense strand having a nucleotide sequence which is less that 25 nucleotides in length and which is substantially complementary to at least a part of the Factor V Leiden mutant gene. The invention also relates to a pharmaceutical composition comprising the dsRNA together with a pharmaceutically acceptable carrier; methods for treating diseases caused by the expression of the Factor V Leiden mutant gene using the pharmaceutical composition; and methods for inhibiting the expression of the Factor V Leiden mutant gene in a cell.

摘要翻译： 本发明涉及用于抑制因子V莱顿突变基因（因子V莱顿突变基因）表达的双链核糖核酸（dsRNA），其包含具有长度小于25个核苷酸的核苷酸序列的反义链，其中 与至少一部分因子V Leiden突变基因互补。 本发明还涉及包含dsRNA与药学上可接受的载体的药物组合物; 用于使用该药物组合物治疗由因子V莱顿突变基因表达引起的疾病的方法; 以及用于抑制细胞中因子V Leiden突变基因表达的方法。