公开(公告)号：WO2021122910A1

公开(公告)日：2021-06-24

申请号：PCT/EP2020/086665

申请日：2020-12-17

申请人： F. HOFFMANN-LA ROCHE AG ,  HOFFMANN-LA ROCHE INC.

发明人： LUANGSAY, Souphalone ,  MUELLER-BRECKENRIDGE, Alan James ,  PEDERSEN, Lykke ,  WALTHER, Johanna Marie

IPC分类号： C12N15/113 ,  A61K31/712 ,  A61K31/713 ,  C07H21/02 ,  A61P31/20 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/3231 ,  C12N2310/3341 ,  C12N2310/341 ,  C12N2310/351

摘要： The present invention relates to a SBDS inhibitor for use in treatment of an HBV infection, in particular a chronic HBV infection. The invention in particular relates to the use of SBDS inhibitors for destabilizing cccDNA, such as HBV cccDNA. The invention also relates to nucleic acid molecules which are complementary to SBDS and capable of reducing the level of a SBDS5 mRNA. Also comprised in the present invention is a pharmaceutical composition and its use in the treatment of a HBV infection.

公开(公告)号：WO2021108640A1

公开(公告)日：2021-06-03

申请号：PCT/US2020/062333

申请日：2020-11-25

申请人： DTX PHARMA, INC.

发明人： SUCKOW, Arthur, T. ,  ALLERSON, Charles ,  TUCCI, Fabio, C.

IPC分类号： A61P21/00 ,  C07H21/02 ,  A61K31/7125 ,  A61K31/712 ,  C07H21/00 ,  C07H21/04

摘要： Disclosed herein are compounds including a single-stranded oligonucleotide (A) having a nucleobase sequence complementary to a portion of the dystrophin pre-mRNA, their preparation, and uses thereof for the treatment of Duchenne muscular dystrophy.

公开(公告)号：WO2021102153A1

公开(公告)日：2021-05-27

申请号：PCT/US2020/061299

申请日：2020-11-19

申请人： THE REGENTS OF THE UNIVERSITY OF CALIFORNIA

发明人： GUO, Feng ,  SHOFFNER, Grant

IPC分类号： C07H21/00 ,  C07H21/02 ,  C40B40/06 ,  C12Q1/68

摘要： The invention provides methods and materials that can be used to determine three dimensional structures of RNA hairpin loops and their complexes with inhibitors easily and quickly. The scaffold RNA, YdaO-type c-di-AMP riboswitch from Thermoanaerobacter pseudethanolicus, readily forms crystals with a large cavity over 60 in diameter. A hairpin of interest can be engineered into the P2 stem of this RNA so that the hairpin is accommodated in the cavity. The fusion RNA is then crystallized, and structures can be determined using X-ray or electron crystallography. Embodiments of the invention can be used to identify compounds that bind hairpin loops in order to, for example, effect therapeutic and other biological activities.

公开(公告)号：WO2021096763A1

公开(公告)日：2021-05-20

申请号：PCT/US2020/059265

申请日：2020-11-06

申请人： ALNYLAM PHARMACEUTICALS, INC.

发明人： FOSTER, Donald ,  AGARWAL, Sagar ,  HUANG, Stephen, Albert ,  KIM, Jae

IPC分类号： C12N15/113 ,  A61K31/713 ,  C07H21/02 ,  A61P9/12 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/32 ,  C12N2310/351 ,  C12N2320/31 ,  C12N2320/35 ,  C12N2320/52

摘要： The present invention relates to methods of inhibiting the expression of an AGT gene in a subject, as well as methods for treating subjects having an AGT-associated disorder, e.g., hypertension, using RNAi agents, e.g., double stranded RNAi agents, targeting the AGT gene. The invention also relates to methods of decreasing blood pressure levels in a subject using such RNAi agents to inhibit expression of an AGT gene.

公开(公告)号：WO2021095875A1

公开(公告)日：2021-05-20

申请号：PCT/JP2020/042506

申请日：2020-11-13

申请人： 日本新薬株式会社

发明人： 壽　悠太朗 ,  加藤　光貴

IPC分类号： C07H21/02 ,  C07H21/04 ,  C07F9/6558

摘要： 本発明は、一般式［Ｂ－１－１］の化合物を一般式［Ｐ］の化合物と反応させて、一般式［Ｂ－１－２］の化合物を形成させる工程、一般式［Ｂ－１－２］の化合物を一般式［Ａ－１］の化合物と反応させて、一般式［Ｃ－１－１］の化合物を形成する工程を含む、一般式［Ｃ－１－１］の化合物の製造方法に関する。

公开(公告)号：WO2021041756A1

公开(公告)日：2021-03-04

申请号：PCT/US2020/048313

申请日：2020-08-28

申请人： DICERNA PHARMACEUTICALS, INC.

发明人： WANG, Weimin ,  NAZEF, Naim

IPC分类号： C07H1/00 ,  C07H19/067 ,  C07H19/167 ,  C07H21/02 ,  A61K47/54

摘要： The present invention relates to methods for synthesizing compounds useful as potent and stable RNA interference agents, derivatives thereof, and intermediates thereto.

公开(公告)号：WO2021000598A1

公开(公告)日：2021-01-07

申请号：PCT/CN2020/079139

申请日：2020-03-13

申请人： 福州大学

发明人： 李娟 ,  王丽萍 ,  李婧影 ,  杨黄浩

IPC分类号： C12N15/115 ,  C07H21/02 ,  C07H1/00 ,  A61K31/7125 ,  A61P35/00 ,  A61P35/04

摘要： 提供了一种双特异性核酸适体、衍生物、制备方法及其应用，该核酸适体包括第一核酸序列、第二核酸序列；第一核酸序列包括靶标受体特异性核酸适体和第一连接部分，第二核酸序列包括配对受体特异性核酸适体和第二连接部分；靶标受体特异性核酸适体可与靶标受体特异性结合，配对受体特异性核酸适体可与配对受体特异性识别；第一连接部分与第二连接部分形成连接结构。

公开(公告)号：WO2020246560A1

公开(公告)日：2020-12-10

申请号：PCT/JP2020/022200

申请日：2020-06-04

申请人： 学校法人福岡大学 ,  第一三共株式会社

发明人： 福田　将虎 ,  小泉　誠 ,  岩下　真三

IPC分类号： A61K48/00 ,  A61P43/00 ,  C07H21/02 ,  A61K31/7115 ,  A61K31/7125

摘要： 標的ＲＮＡを特定する第一オリゴヌクレオチドと、第一オリゴヌクレオチドの３'側に連結する第二オリゴヌクレオチドと、第二オリゴヌクレオチドと相補対を形成し得る第三オリゴヌクレオチドと、第二オリゴヌクレオチドと第三オリゴヌクレオチドとを連結する第一連結部とを含み、標的ＲＮＡに対する部位特異的編集を誘導するオリゴヌクレオチドである。第一オリゴヌクレオチドは、標的ＲＮＡ中のアデノシン残基に対応する標的対応ヌクレオチド残基と、標的対応ヌクレオチド残基の５'側に連結し、標的ＲＮＡに相補的な塩基配列を有する１０から３０残基のオリゴヌクレオチドと、標的対応ヌクレオチド残基の３'側に連結し、標的ＲＮＡに相補的な塩基配列を有する３から６残基のオリゴヌクレオチドとからなる。第二オリゴヌクレオチドの残基数は５から８であり、第三オリゴヌクレオチドの残基数は５から８である。標的対応ヌクレオチド残基、並びにその３'側及び５'側の各１残基からなるカウンタ領域から選択される少なくとも１残基は、天然型リボヌクレオチド残基以外のヌクレオチド残基である。

公开(公告)号：WO2020243593A1

公开(公告)日：2020-12-03

申请号：PCT/US2020/035357

申请日：2020-05-29

申请人： APSE, INC.

发明人： KUMAR, Anil

IPC分类号： A01H3/00 ,  C07H21/02 ,  C12N7/02

摘要： The invention provides methods and compositions for improved production of large quantities of unencapsidated double strand RNA (dsRNA) in vivo. The disclosed methods and compositions, comprising co-expression of genes encoding orotate phosporibosyl transferase, bacteriophage coat protein and dsRNA produce a significant improvement over current in vivo methods of producing unencapsidated dsRNA.

公开(公告)号：WO2020237010A1

公开(公告)日：2020-11-26

申请号：PCT/US2020/033929

申请日：2020-05-21

申请人： ACADEMIA SINICA ,  CHIU, Kuo-Ping

发明人： CHIU, Kuo-Ping ,  SHIAU, Hsin-Chieh ,  GOH, Zee Hong

IPC分类号： A61K31/713 ,  C07H21/02 ,  C07H21/04 ,  C12N15/10 ,  C12N15/11 ,  C12N15/113

摘要： The present invention relates to a method for amplifying and detecting ribonucleic acid (RNA) fragments. In particular, the method of the present invention comprises conversion of RNA fragments to cDNA and DNA amplification. The present invention also provides a kit for performing the method as described herein.