公开(公告)号：WO2017072515A1

公开(公告)日：2017-05-04

申请号：PCT/GB2016/053343

申请日：2016-10-27

申请人： SYNCONA MANAGEMENT LLP

发明人： GROENDAHL, Christian ,  FUNNELL, Tim ,  HOLLOWOOD, Chris

IPC分类号： C07K14/47 ,  C12N9/64

CPC分类号： C07K14/472 ,  C12N9/6424 ,  C12N2750/14143 ,  C12N2800/22 ,  C12N2830/008

摘要： An AAV vector comprising a nucleotide sequence encoding Factor I or Factor H or a fragment or derivative thereof. The vector is useful for treating or preventing a complement-mediated disorder of the eye.

摘要翻译： 包含编码因子I或因子H的核苷酸序列或其片段或衍生物的AAV载体。 该载体可用于治疗或预防补体介导的眼部疾病。