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    COMPOSITIONS AND METHODS FOR ADENO-ASSOCIATED VIRUS MEDIATED GENE EXPRESSION IN MYOFIBROBLAST-LIKE CELLS
    3.
    发明申请
    COMPOSITIONS AND METHODS FOR ADENO-ASSOCIATED VIRUS MEDIATED GENE EXPRESSION IN MYOFIBROBLAST-LIKE CELLS 审中-公开
    腺样结合病毒介导的类软骨细胞基因表达的组合物和方法

    公开(公告)号：WO2017151717A1

    公开(公告)日：2017-09-08

    申请号：PCT/US2017/020113

    申请日：2017-03-01

    申请人： FRENCH, Brent A.

    发明人： FRENCH, Brent A.

    IPC分类号： A61K35/34 ,  A61K48/00 ,  A61P9/10 ,  C12N15/63

    CPC分类号： A61K48/0058 ,  A61K35/34 ,  A61K48/0008 ,  A61K48/0066 ,  A61P9/10 ,  C12N15/86 ,  C12N2750/14143 ,  C12N2830/008

    摘要： The present application discloses a recombinant AAV vector comprising a promoter that targets gene expression to myofibroblast-like lineage of cells in the heart. The present application, also discloses the preparation and use of AAV expression cassettes using a modified periostin promoter that successfully drives gene expression in cardiac myofibroblast-like cells. The present invention encompasses compositions and methods useful for treating myocardial infarction. Further comprising compositions and methods for preparing and using AAV vectors for targeting cells and inducing gene expression. The compositions and methods of the invention are useful for efficiently targeting cardiac myofibroblasts following a cardiac injury, disease, or disorder. Further comprising a kit for effecting alleviation of the various diseases or disorders recited herein.

    摘要翻译： 本申请公开了包含靶向基因表达的启动子的重组AAV载体，其在心脏中的细胞的肌成纤维细胞样谱系中。 本申请还公开了使用修饰的骨膜素启动子制备和使用AAV表达盒，所述修饰的骨膜素启动子成功驱动心肌成肌细胞样细胞中的基因表达。 本发明包括可用于治疗心肌梗塞的组合物和方法。 进一步包括用于制备和使用AAV载体用于靶向细胞和诱导基因表达的组合物和方法。 本发明的组合物和方法可用于在心脏损伤，疾病或病症之后有效地靶向心肌成纤维细胞。 还包括用于减轻本文所述各种疾病或病症的试剂盒。

    WILSON'S DISEASE GENE THERAPY
    5.
    发明申请
    WILSON'S DISEASE GENE THERAPY 审中-公开
    WILSON's疾病基因治疗

    公开(公告)号：WO2017103624A1

    公开(公告)日：2017-06-22

    申请号：PCT/GB2016/053989

    申请日：2016-12-19

    申请人： UCL BUSINESS PLC

    发明人： NATHWANI, Amit ,  RAJ, Deepak

    IPC分类号： C12N9/14 ,  A61K48/00 ,  C12N15/864

    CPC分类号： C12N9/14 ,  A61K48/0058 ,  C12N2750/14143 ,  C12N2750/14171 ,  C12N2800/22 ,  C12N2830/008

    摘要： There is described a gene therapy approach for treating Wilson's disease in which a nucleic acid molecule is used which comprises a nucleotide sequence encoding for a functional ATP7B protein wherein the nucleotide sequence has at least 85% identity to the sequence of SEQ ID NO. 1. Also described are vectors comprising the nucleotide sequence and methods and uses thereof.

    摘要翻译： 描述了用于治疗威尔逊氏病的基因疗法，其中使用了包含编码功能性ATP7B蛋白的核苷酸序列的核酸分子，其中所述核苷酸序列与所述核酸分子具有至少85％的同一性 SEQ ID NO.1的序列。 还描述了包含核苷酸序列及其方法和用途的载体。

    GENE THERAPY FOR TREATING FAMILIAL HYPERCHOLESTEROLEMIA
    6.
    发明申请
    GENE THERAPY FOR TREATING FAMILIAL HYPERCHOLESTEROLEMIA 审中-公开
    基因治疗治疗家族性高胆固醇血症

    公开(公告)号：WO2017100682A1

    公开(公告)日：2017-06-15

    申请号：PCT/US2016/065984

    申请日：2016-12-09

    申请人： THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA

    发明人： WILSON, James M. ,  RADER, Daniel J.

    IPC分类号： C12N15/86 ,  A61K48/00 ,  C07K14/705

    CPC分类号： C12N15/86 ,  A61K48/0041 ,  A61K48/0058 ,  A61K48/0091 ,  C07K14/705 ,  C12N2750/14143 ,  C12N2830/008

    摘要： Compositions and regimens useful in reducing one or more of: LDL-cholesterol, total cholesterol, and/or fasting triglycerides in a subject, and/or modifying fractional catabolic rate (FCR) of LDL apolipoprotein B (apoB) from baseline to a selected time point after rAAV administration are provided. The method involves administering to the human subject via a peripheral vein by infusion of a suspension of replication deficient recombinant adeno-associated virus (rAAV).

    摘要翻译： 可用于降低受试者中的一种或多种LDL-胆固醇，总胆固醇和/或空腹甘油三酯和/或改变LDL载脂蛋白B（FCR）的分数分解代谢率（FCR）的组合物和方案 apoB）从基线到提供rAAV给药后的选定时间点。 该方法包括通过输注复制缺陷型重组腺相关病毒（rAAV）的悬浮液经由外周静脉给予人受试者。