吡唑或三唑化合物及其用于制备治疗体细胞突变相关疾病的药物的用途
摘要:
本发明涉及通过给药本发明的化合物或组合物来治疗或预防与mRNA中的无义突变相关的疾病的方法、化合物和组合物。更具体地,本发明涉及用于抑制与mRNA中的无义突变相关的翻译提前终止的方法、化合物和组合物。
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