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公开(公告)号：CN118159539A
公开(公告)日：2024-06-07
申请号：CN202280066651.3
申请日：2022-07-29
申请人： PTC医疗公司
发明人： S·巴布 , R·阿拉姆 , A·巴塔查里亚 , 陈光明 , M·S·伊斯特伍德 , S·侯赛尼 , 江瑤 , G·M·卡普 , Y-C·穆恩 , J·纳拉辛汉 , 任洪玉 , N·瑟多伦科 , M·G·沃尔 , 张南京
IPC分类号： C07D487/04 , A61P25/14 , A61P25/28 , A61K31/5025
摘要： 本说明书涉及化合物、其形式和药物组合物以及使用此类化合物、其形式或组合物治疗或改善亨廷顿氏病的方法。具体地，本说明书涉及式(I)的合物、其形式和药物组合物以及使用此类化合物、其形式或组合物治疗或改善亨廷顿氏病的的方法。#imgabs0#
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公开(公告)号：CN104203239B
公开(公告)日：2017-09-08
申请号：CN201380016999.2
申请日：2013-01-25
申请人： PTC医疗公司
CPC分类号： C07D513/04 , C07D311/76 , C07D405/04 , C07D405/14 , C07D407/04 , C07D409/04 , C07D409/14 , C07D471/04 , C07D487/04 , C07D497/04
摘要： 本文提供了用于治疗脊髓性肌萎缩的化合物、其组合物及其用途。
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公开(公告)号：CN101605758A
公开(公告)日：2009-12-16
申请号：CN200780008902.8
申请日：2007-01-16
申请人： PTC医疗公司
发明人： G·M·卡普 , A·阿福罗 , 任洪玉 , A·A·图尔波夫 , R·G·怀尔德 , J·J·塔卡苏季 , P·S·黄 , 陈光明 , J·A·坎贝尔 , 张南京 , 张小燕 , 朱进 , 李春时 , S·佩吉特
IPC分类号： C07D209/30 , C07D209/42 , C07D401/04 , C07D401/14 , C07D403/14 , C07D409/12 , C07D413/12 , C07D417/12 , C07D417/14 , A61K31/405 , A61P31/12
摘要： 本发明提供了化合物、药物组合物和使用这些化合物或组合物用于治疗病毒感染或用于影响病毒IRES活性的方法。
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公开(公告)号：CN101022802A
公开(公告)日：2007-08-22
申请号：CN200580031886.5
申请日：2005-07-14
申请人： PTC医疗公司
IPC分类号： A61K31/4365 , A61P31/14
CPC分类号： A61K31/4365 , A61K31/4743 , A61K31/4745 , A61K31/519 , Y02A50/385 , Y02A50/387 , Y02A50/393 , Y02A50/463 , Y02A50/465
摘要： 本发明提供抑制病毒复制、优选抑制丙型肝炎病毒(HCV)复制的化合物，以及它们的使用方法。在本发明的一个方面中，提供用于治疗或预防病毒感染的化合物。在本发明的另一个方面中，提供用于治疗或预防HCV感染的化合物。
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公开(公告)号：CN104244944B
公开(公告)日：2018-06-08
申请号：CN201280071056.5
申请日：2012-12-28
申请人： PTC医疗公司 , 弗.哈夫曼-拉罗切有限公司
发明人： 马修·G·沃尔 , 陈光明 , 崔珣奎 , 阿迈尔·达卡 , 松·黄 , 加里·米切尔·卡普 , 长勋·李 , 春世·李 , 亚娜·纳拉辛汉 , 尼柯莱·纳雷什金 , 谢尔盖·普希金 , 齐红彦 , 安东尼·A·特普夫 , 玛勒·L·威泰尔 , 埃伦·韦尔奇 , 天乐·杨 , 南静·张 , 晓燕·张 , 新·赵 , 伊曼纽尔·皮纳德 , 哈撒尼·拉特尼
IPC分类号： A61K31/353
CPC分类号： C07D487/04 , C07D231/12 , C07D311/16 , C07D311/18 , C07D405/04 , C07D405/12 , C07D405/14 , C07D413/04 , C07D413/14 , C07D417/04 , C07D417/14 , C07D471/04 , C07D491/04 , C07D495/04 , C07D513/04 , C07D519/00
摘要： 本文提供了化合物、它们的组合物和它们用于治疗脊髓性肌萎缩症的应用。在一种具体的实施方式中，本文提供了可用于调节从SMN2基因转录的mRNA的SMN2的外显子7的包含形式的化合物。在另一种具体实施方式中，本发明提供了可用于调节从SMN1基因转录的mRNA的SMN1的外显子7的包含形式的化合物。在又一种具体实施方式中，本发明提供了分别可用于调节从SMN1和SMN2基因转录的mRNA的SMN1和SMN2的外显子7的包含形式的化合物。
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公开(公告)号：CN104203239A
公开(公告)日：2014-12-10
申请号：CN201380016999.2
申请日：2013-01-25
申请人： PTC医疗公司
CPC分类号： C07D513/04 , C07D311/76 , C07D405/04 , C07D405/14 , C07D407/04 , C07D409/04 , C07D409/14 , C07D471/04 , C07D487/04 , C07D497/04
摘要： 本文提供了用于治疗脊髓性肌萎缩的化合物、其组合物及其用途。
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公开(公告)号：CN101541748A
公开(公告)日：2009-09-23
申请号：CN200780008916.X
申请日：2007-01-16
申请人： PTC医疗公司
发明人： G·M·卡普 , 黄盛禹 , J·J·高杉 , 任洪玉 , R·G·怀尔德 , A·A·图尔波夫 , A·阿里弗罗夫 , 陈光明 , J·A·坎贝尔 , 李春时 , S·佩吉特 , 张南京 , 朱进 , 张小燕
IPC分类号： C07D209/30 , C07D209/42 , C07D401/04 , C07D401/14 , C07D403/12 , C07D403/14 , C07D409/12 , C07D413/12 , C07D417/10 , C07D417/12 , C07D417/14 , A61K31/405 , A61P31/12
CPC分类号： C07D209/30 , C07D209/42 , C07D401/04 , C07D401/14 , C07D403/12 , C07D403/14 , C07D409/12 , C07D413/12 , C07D417/10 , C07D417/12 , C07D417/14
摘要： 本发明提供化合物、药物组合物、以及使用这些化合物或组合物来治疗病毒感染或者影响病毒IRES活性的方法。
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公开(公告)号：CN101505739A
公开(公告)日：2009-08-12
申请号：CN200780020127.8
申请日：2007-03-29
申请人： PTC医疗公司
发明人： 尼尔·G·阿姆斯泰德 , 陈光明 , 萨米特·海拉华特 , 黄承佑 , 加里·M·卡普 , 蓝登·米勒 , 穆英春 , 任宏宇 , 杰姆士·J·高杉 , 埃伦·M·韦尔奇 , 理查德·G·王尔德 , 保罗·肯尼迪
IPC分类号： A61K31/00 , A61K31/41 , A61K31/44 , A61K31/40 , A61K31/4162 , A61K31/46 , A61P5/00 , A61P25/28 , A61P1/00
CPC分类号： A61K31/4245 , A61K31/00 , A61K31/40 , A61K31/41 , A61K31/4162 , A61K31/44 , A61K31/46
摘要： 本发明涉及由包含无义突变的核酸序列编码的功能蛋白。本发明还涉及包含无义突变的核酸序列编码的功能蛋白的生产方法，以及该蛋白在预防、控制和/或治疗与基因无义突变相关的疾病中的用途。
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公开(公告)号：CN101076332A
公开(公告)日：2007-11-21
申请号：CN200580042744.9
申请日：2005-10-13
申请人： PTC医疗公司
IPC分类号： A61K31/415 , A61K31/4164 , A61K31/4152 , A61K31/4192 , A61K31/4155 , A61K31/433 , A61K31/4162
摘要： 本发明涉及通过给药本发明的化合物或组合物来治疗或预防与mRNA中的无义突变相关的疾病的方法、化合物和组合物。更具体地，本发明涉及用于抑制与mRNA中的无义突变相关的翻译提前终止的方法、化合物和组合物。
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公开(公告)号：CN101027051A
公开(公告)日：2007-08-29
申请号：CN200580030803.0
申请日：2005-07-14
申请人： PTC医疗公司
发明人： 彼得·成宇·黄 , 詹姆斯·高杉 , 任洪玉 , 理查德·杰拉尔德·怀尔德 , 安东尼·图尔波夫 , 亚历山大·阿里弗罗夫 , 加里·米切尔·卡普 , 陈光明 , 杰弗里·艾伦·坎贝尔
IPC分类号： A61K31/404 , A61P31/14
CPC分类号： Y02A50/465
摘要： 本发明提供抑制病毒复制、优选抑制丙型肝炎病毒(HCV)复制的化合物，以及它们的使用方法。在本发明的一个方面中，提供用于治疗或预防病毒感染的化合物。在本发明的另一个方面中，提供用于治疗或预防HCV感染的化合物。
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