发明公开
- 专利标题： 编码松弛素的多核苷酸
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申请号： CN201780044882.3申请日： 2017-05-18
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公开(公告)号： CN109640962A公开(公告)日： 2019-04-16
- 发明人: 夏志南 , B.蒂乔 , N.布里安孔-埃里斯 , A.杜西斯 , S.德皮西奥托 , V.普雷辛亚克 , S.霍奇 , I.麦克费迪恩 , K.贝内纳托 , E.S.库马拉辛赫
- 申请人： 摩登纳特斯有限公司
- 申请人地址： 美国马萨诸塞州
- 专利权人： 摩登纳特斯有限公司
- 当前专利权人： 摩登纳特斯有限公司
- 当前专利权人地址： 美国马萨诸塞州
- 代理机构： 中国专利代理(香港)有限公司
- 代理商 彭昶; 黄希贵
- 优先权： 62/338470 2016.05.18 US
- 国际申请： PCT/US2017/033411 2017.05.18
- 国际公布： WO2017/201340 EN 2017.11.23
- 进入国家日期： 2019-01-18
- 主分类号： A61K9/51
- IPC分类号： A61K9/51 ; A61K31/7105 ; A61K31/7088 ; A61K38/22 ; A61P9/00 ; C07K19/00 ; A61K47/42
摘要：
本发明涉及用于治疗纤维化和/或心血管疾病的mRNA疗法。当体内给予时，在本发明中使用的mRNA编码人松弛素、其同种型、其功能片段和包含松弛素的融合蛋白。本发明的mRNA优选地被包封在脂质纳米粒子(LNP)中，以在向受试者给予时实现有效递送至受试者的细胞和/或组织。本发明的mRNA疗法增加和/或恢复受试者中松弛素表达和/或活性的缺陷水平。本发明的mRNA疗法进一步降低了受试者中与缺乏松弛素活性相关的毒性代谢物的水平。
公开/授权文献
- CN109640962B 编码松弛素的多核苷酸 公开/授权日：2022-07-19
