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公开(公告)号：CN110520409A
公开(公告)日：2019-11-29
申请号：CN201880017979.X
申请日：2018-03-15
申请人： 摩登纳特斯有限公司
IPC分类号： C07C229/16 , C07C259/06 , C07D233/61 , C07C275/14 , C07C311/05 , C07C335/08 , C07C233/36 , C07D295/13 , C07C279/28 , C07D239/46 , C07D473/00 , A61K47/14 , A61K47/24 , A61K47/28 , A61K9/127 , A61K9/51 , C07D249/04 , C07C307/06
摘要： 本公开的特征在于新型脂质和包含这些脂质的组合物。纳米粒子组合物包含新型脂质以及其它脂质，如磷脂、结构性脂质和PEG脂质。另外包含治疗剂和/或预防剂如RNA的纳米粒子组合物可用于将治疗剂和/或预防剂递送至哺乳动物细胞或器官，以例如调控多肽、蛋白质或基因表达。
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公开(公告)号：CN109640962A
公开(公告)日：2019-04-16
申请号：CN201780044882.3
申请日：2017-05-18
申请人： 摩登纳特斯有限公司
IPC分类号： A61K9/51 , A61K31/7105 , A61K31/7088 , A61K38/22 , A61P9/00 , C07K19/00 , A61K47/42
摘要： 本发明涉及用于治疗纤维化和/或心血管疾病的mRNA疗法。当体内给予时，在本发明中使用的mRNA编码人松弛素、其同种型、其功能片段和包含松弛素的融合蛋白。本发明的mRNA优选地被包封在脂质纳米粒子(LNP)中，以在向受试者给予时实现有效递送至受试者的细胞和/或组织。本发明的mRNA疗法增加和/或恢复受试者中松弛素表达和/或活性的缺陷水平。本发明的mRNA疗法进一步降低了受试者中与缺乏松弛素活性相关的毒性代谢物的水平。
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公开(公告)号：CN115837014A
公开(公告)日：2023-03-24
申请号：CN202210756560.4
申请日：2017-05-18
申请人： 摩登纳特斯有限公司
IPC分类号： A61K9/51 , A61K48/00 , A61K38/22 , A61K47/18 , A61K47/28 , A61P9/04 , A61P9/00 , A61P11/00 , A61P13/12
摘要： 本发明涉及用于治疗纤维化和/或心血管疾病的mRNA疗法。当体内给予时，在本发明中使用的mRNA编码人松弛素、其同种型、其功能片段和包含松弛素的融合蛋白。本发明的mRNA优选地被包封在脂质纳米粒子(LNP)中，以在向受试者给予时实现有效递送至受试者的细胞和/或组织。本发明的mRNA疗法增加和/或恢复受试者中松弛素表达和/或活性的缺陷水平。本发明的mRNA疗法进一步降低了受试者中与缺乏松弛素活性相关的毒性代谢物的水平。
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公开(公告)号：CN109640962B
公开(公告)日：2022-07-19
申请号：CN201780044882.3
申请日：2017-05-18
申请人： 摩登纳特斯有限公司
IPC分类号： A61K31/7105 , A61K31/7088 , A61K38/22 , A61K9/51 , A61P9/00 , A61P9/04 , C07K19/00 , A61K47/42 , C12N15/62
摘要： 本发明涉及用于治疗纤维化和/或心血管疾病的mRNA疗法。当体内给予时，在本发明中使用的mRNA编码人松弛素、其同种型、其功能片段和包含松弛素的融合蛋白。本发明的mRNA优选地被包封在脂质纳米粒子(LNP)中，以在向受试者给予时实现有效递送至受试者的细胞和/或组织。本发明的mRNA疗法增加和/或恢复受试者中松弛素表达和/或活性的缺陷水平。本发明的mRNA疗法进一步降低了受试者中与缺乏松弛素活性相关的毒性代谢物的水平。
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