用于调节SMN2的化合物和方法

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CN109844115B 用于调节SMN2的化合物和方法有权

摘要：

本文公开用于调节SMN2的剪接的化合物、组合物和方法。还提供了所公开的化合物和组合物在制造用于治疗脊髓性肌萎缩的药物中的用途。

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IPC分类:

C	化学；冶金
C12	生物化学；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物学；酶学；突变或遗传工程
C12N	微生物或酶；其组合物；繁殖、保藏或维持微生物；变异或遗传工程；培养基（微生物学的试验介质入C12Q1/00）。
C12N15/00	突变或遗传工程；遗传工程涉及的DNA或RNA，载体（如质粒）或其分离、制备或纯化；所使用的宿主（突变体或遗传工程制备的微生物本身入C12N1/00、C12N5/00、C12N7/00；新的植物入A01H；用组织培养技术再生植物入A01H4/00；新的动物入A01K67/00；含有插入活体细胞的遗传物质以治疗遗传疾病的药剂的应用，基因疗法入A61K48/00，一般肽入C07K）
C12N15/09	.DNA重组技术
C12N15/11	..DNA或RNA片段；其修饰形成（不用于重组技术的DNA或RNA入C07H21/00）
C12N15/113	...调节基因表达的非编码核酸，如反义寡核苷酸