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公开(公告)号：CN108271351B
公开(公告)日：2021-10-26
申请号：CN201680058511.6
申请日：2016-10-07
申请人： IONIS 制药公司
IPC分类号： C07H21/02 , A61K9/00 , A61K31/7125 , A61K31/7088
摘要： 本文公开用于在有需要的个体中调节AGT和调节RAAS途径相关疾病、病症和/或病状的包含修饰寡核苷酸的组合物和化合物。可以通过施用靶向AGT的反义化合物来治疗、改善、延迟或预防个体中的RAAS途径相关疾病、病症和/或病状，诸如高血压。
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公开(公告)号：CN113817735A
公开(公告)日：2021-12-21
申请号：CN202111106191.6
申请日：2016-10-07
申请人： IONIS制药公司
IPC分类号： C12N15/113 , C07H21/00 , C07H21/02 , C07H21/04 , A61K31/7088 , A61K31/712 , A61K48/00 , A61P9/12
摘要： 本文公开用于在有需要的个体中调节AGT和调节RAAS途径相关疾病、病症和/或病状的包含修饰寡核苷酸的组合物和化合物。可以通过施用靶向AGT的反义化合物来治疗、改善、延迟或预防个体中的RAAS途径相关疾病、病症和/或病状，诸如高血压。
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公开(公告)号：CN110079524B
公开(公告)日：2024-09-24
申请号：CN201910037434.1
申请日：2014-05-01
申请人： IONIS制药公司
IPC分类号： C12N15/113 , C12N15/11 , C07H21/04 , A61K47/54 , A61K31/713 , A61K31/7088 , A61P25/28 , A61P9/00
摘要： 本文提供了用于调节HBV和TTR表达的组合物和方法。本文还提供了具有缀合物基团的低聚化合物。在某些实施方案中，所述低聚化合物缀合至N‑乙酰基半乳糖胺。
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公开(公告)号：CN110042098B
公开(公告)日：2023-02-24
申请号：CN201910036892.3
申请日：2014-05-01
申请人： IONIS制药公司
IPC分类号： C12N15/113 , A61K31/7088 , A61K31/713 , A61K47/54 , A61P39/00 , A61P25/00 , A61P9/00
摘要： 本文提供了用于调节HBV和TTR表达的组合物和方法。本文还提供了具有缀合物基团的低聚化合物。在某些实施方案中，所述低聚化合物缀合至N‑乙酰基半乳糖胺。
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公开(公告)号：CN114058617A
公开(公告)日：2022-02-18
申请号：CN202111358415.2
申请日：2014-05-01
申请人： IONIS制药公司
IPC分类号： C12N15/11 , C12N15/113 , C07H21/00 , C07H21/04 , A61K31/7088 , A61K31/7125 , A61K31/713 , A61K47/54 , A61K47/59 , A61K48/00 , A61P25/00 , A61P43/00
摘要： 本文提供了具有缀合物基团的低聚化合物。在某些实施方案中，所述低聚化合物缀合至N‑乙酰基半乳糖胺。
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公开(公告)号：CN112921036A
公开(公告)日：2021-06-08
申请号：CN202011081520.1
申请日：2014-05-01
申请人： IONIS制药公司
IPC分类号： C12N15/113 , C12N15/11 , C07H21/04
摘要： 本发明涉及用于调节载脂蛋白(a)表达的组合物和方法。具体而言，本文提供了靶向载脂蛋白(a)[apo(a)]的具有缀合物基团的低聚化合物。在某些实施方案中，所述靶向apo(a)的低聚化合物缀合至N‑乙酰基半乳糖胺。本文还公开用于减少apo(a)以治疗、预防或改善与apo(a)和/或Lp(a)相关的疾病、病症或病状的靶向apo(a)的缀合低聚化合物。与apo(a)和/或Lp(a)相关的某些疾病、病症或病状包括炎性、心血管和/或代谢疾病、病症或病状。本文公开的缀合低聚化合物可用于治疗有此需要的个体中的所述疾病、病症或病状。
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公开(公告)号：CN108064162A
公开(公告)日：2018-05-22
申请号：CN201480035635.3
申请日：2014-05-01
申请人： IONIS制药公司
CPC分类号： C12N15/113 , A61K31/7088 , A61K31/713 , A61K47/549 , C07H21/04 , C12N15/111 , C12N2310/11 , C12N2310/113 , C12N2310/17 , C12N2310/31 , C12N2310/315 , C12N2310/321 , C12N2310/322 , C12N2310/3231 , C12N2310/3341 , C12N2310/341 , C12N2310/346 , C12N2310/351 , C12N2310/3511 , C12N2310/3513 , C12N2310/3515 , C12N2310/353 , C12N2320/32 , C12N2310/3525
摘要： 本文提供了具有缀合物基团的低聚化合物。在某些实施方案中，所述低聚化合物缀合至N-乙酰基半乳糖胺。
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公开(公告)号：CN109844115B
公开(公告)日：2023-06-30
申请号：CN201780043645.5
申请日：2017-07-17
申请人： IONIS 制药公司
IPC分类号： C12N15/113
摘要： 本文公开用于调节SMN2的剪接的化合物、组合物和方法。还提供了所公开的化合物和组合物在制造用于治疗脊髓性肌萎缩的药物中的用途。
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