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公开(公告)号：CN109844115B
公开(公告)日：2023-06-30
申请号：CN201780043645.5
申请日：2017-07-17
申请人： IONIS 制药公司
IPC分类号： C12N15/113
摘要： 本文公开用于调节SMN2的剪接的化合物、组合物和方法。还提供了所公开的化合物和组合物在制造用于治疗脊髓性肌萎缩的药物中的用途。
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公开(公告)号：CN105392488B
公开(公告)日：2021-04-30
申请号：CN201480035624.5
申请日：2014-05-01
申请人： IONIS制药公司
IPC分类号： A61K31/7125
摘要： 本文提供了靶向载脂蛋白C‑III(ApoCIII)的具有缀合物基团的低聚化合物。在某些实施方案中，所述靶向ApoCIII的低聚化合物缀合至N‑乙酰基半乳糖胺。本文还公开用于减少ApoCIII以治疗、预防或改善与ApoCIII相关的疾病、病症或病状的靶向ApoCIII的缀合低聚化合物。与ApoCIII相关的某些疾病、病症或病状包括炎性、心血管和/或代谢疾病、病症或病状。本文公开的缀合低聚化合物可用于治疗有此需要的个体中的所述疾病、病症或病状。
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公开(公告)号：CN110079524A
公开(公告)日：2019-08-02
申请号：CN201910037434.1
申请日：2014-05-01
申请人： IONIS制药公司
IPC分类号： C12N15/113 , C12N15/11 , C07H21/04 , A61K47/54 , A61K31/713 , A61K31/7088 , A61P25/28 , A61P9/00
摘要： 本文提供了用于调节HBV和TTR表达的组合物和方法。本文还提供了具有缀合物基团的低聚化合物。在某些实施方案中，所述低聚化合物缀合至N-乙酰基半乳糖胺。
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公开(公告)号：CN105378085B
公开(公告)日：2019-02-15
申请号：CN201480035618.X
申请日：2014-05-01
申请人： IONIS制药公司
IPC分类号： C12N15/113
摘要： 本文提供了具有缀合物基团的低聚化合物。在某些实施方案中，所述低聚化合物缀合至N‑乙酰基半乳糖胺。
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公开(公告)号：CN116745419A
公开(公告)日：2023-09-12
申请号：CN202180059287.3
申请日：2021-07-28
申请人： IONIS制药公司
IPC分类号： C12N15/113
摘要： 本发明提供了用于减少细胞或动物中APP RNA的量或活性，并且在某些情况下减少细胞或动物中APP蛋白的量的化合物、方法和药物组合物。此类化合物、方法和药物组合物可用于改善神经退行性疾病或病症的至少一种症状或标志。此类症状和标志包括认知损伤，包括记忆和语言技能下降、行为和心理症状诸如情感淡漠和缺乏动机、步态障碍和癫痫发作、进行性痴呆和异常淀粉样蛋白沉积。
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公开(公告)号：CN115279379A
公开(公告)日：2022-11-01
申请号：CN202180017318.9
申请日：2021-02-26
申请人： IONIS 制药公司
IPC分类号： A61K31/712 , A61K31/7125 , C12N15/113
摘要： 提供了用于调节细胞或受试者中的SMN2RNA和/或蛋白质的化合物、方法和药物组合物。此类化合物、方法和药物组合物可用于改善神经退行性病症的至少一种症状。此类症状包括：肌肉力量降低；不能坐直、站立和/或行走或其能力降低；神经肌肉活动减少；一处或多处肌肉的电活动减少；呼吸作用降低；在没有帮助的情况下不能进食、饮水和/或呼吸或其能力降低；体重减轻或体重增加减少；和/或存活率降低。
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公开(公告)号：CN110079524B
公开(公告)日：2024-09-24
申请号：CN201910037434.1
申请日：2014-05-01
申请人： IONIS制药公司
IPC分类号： C12N15/113 , C12N15/11 , C07H21/04 , A61K47/54 , A61K31/713 , A61K31/7088 , A61P25/28 , A61P9/00
摘要： 本文提供了用于调节HBV和TTR表达的组合物和方法。本文还提供了具有缀合物基团的低聚化合物。在某些实施方案中，所述低聚化合物缀合至N‑乙酰基半乳糖胺。
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公开(公告)号：CN110042098B
公开(公告)日：2023-02-24
申请号：CN201910036892.3
申请日：2014-05-01
申请人： IONIS制药公司
IPC分类号： C12N15/113 , A61K31/7088 , A61K31/713 , A61K47/54 , A61P39/00 , A61P25/00 , A61P9/00
摘要： 本文提供了用于调节HBV和TTR表达的组合物和方法。本文还提供了具有缀合物基团的低聚化合物。在某些实施方案中，所述低聚化合物缀合至N‑乙酰基半乳糖胺。
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公开(公告)号：CN114058617A
公开(公告)日：2022-02-18
申请号：CN202111358415.2
申请日：2014-05-01
申请人： IONIS制药公司
IPC分类号： C12N15/11 , C12N15/113 , C07H21/00 , C07H21/04 , A61K31/7088 , A61K31/7125 , A61K31/713 , A61K47/54 , A61K47/59 , A61K48/00 , A61P25/00 , A61P43/00
摘要： 本文提供了具有缀合物基团的低聚化合物。在某些实施方案中，所述低聚化合物缀合至N‑乙酰基半乳糖胺。
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