双链寡核苷酸组合物及其相关方法
摘要:
本披露提供了双链寡核苷酸、组合物和与其相关的方法。本披露涵盖以下认识:双链寡核苷酸的结构元件,例如碱基序列、化学修饰(例如,糖、碱基和/或核苷酸间键联的修饰)或其模式,和/或立体化学(例如,骨架手性中心的立体化学(手性核苷酸间键联))和/或其模式可以对寡核苷酸特性和活性产生显著影响,例如RNA干扰(RNAi)活性、稳定性、递送等。本披露还提供使用所提供的双链寡核苷酸组合物治疗疾病的方法,例如在RNA干扰中。
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