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公开(公告)号：CN113748116A
公开(公告)日：2021-12-03
申请号：CN202080028682.0
申请日：2020-03-19
申请人： 波涛生命科学有限公司
发明人： 帕查穆图·坎德萨米 , 清水护 , 大卫·查尔斯·唐奈·巴特勒 , 贾亚坎森·库马拉萨米 , 戈帕尔·雷迪·博米涅尼 , 穆罕默德·罗肖恩·阿拉姆 , 塞瑟马达范·迪瓦卡拉梅农 , 比贾亚·蒂拉克·巴特拉伊 , 钱德拉·瓦尔格赛 , 基思·安德鲁·鲍曼 , 斯特凡尼·米歇尔·斯坦德利
摘要： 除其他事项外，本披露提供了用于寡核苷酸制备、特别是手性控制的寡核苷酸制备的技术，所述技术提供了大大改善的粗品纯度和产率，并显著降低了制造成本。
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公开(公告)号：CN118355117A
公开(公告)日：2024-07-16
申请号：CN202280072511.7
申请日：2022-09-26
申请人： 波涛生命科学有限公司
发明人： 普拉肖特·莫尼安 , 西科都·夏克提·希瓦利拉 , 陆根良 , 钱德拉·瓦尔格赛 , 帕洛马·霍本·詹格兰德 , 帕查穆图·坎德萨米 , 岩本直树 , 清水护 , 于辉 , 杨海林 , 萨拉·黛安娜·拉莫尔 , 张凤娇 , 帕德马库马尔·纳拉亚南
IPC分类号： C12N15/113 , A61K31/7088 , A61P1/16 , A61P11/00
摘要： 尤其是，本披露提供了经设计的寡核苷酸及其组合物。在一些实施例中，本披露的寡核苷酸和组合物可以提供高水平的腺苷编辑。在一些实施例中，本披露的寡核苷酸和组合物可用于治疗多种病症、障碍或疾病，例如α‑1抗胰蛋白酶缺乏症。在一些实施例中，本披露提供了用于治疗可受益于腺苷编辑的多种病症、障碍或疾病的方法。
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公开(公告)号：CN116507724A
公开(公告)日：2023-07-28
申请号：CN202180082330.8
申请日：2021-11-08
申请人： 波涛生命科学有限公司
发明人： 普拉尚·莫尼安 , 奇克杜·沙克蒂·希瓦利拉 , 苏布拉马尼安·马拉潘 , 钱德拉·瓦尔格赛 , 帕查穆图·坎德萨米 , 陆根良 , 于辉 , 大卫·查尔斯·唐奈·巴特勒 , 卢恰诺·恩里克·阿波尼 , 清水护 , 斯特凡尼·米歇尔·斯坦德利 , 大卫·约翰·布莱 , 安德鲁·古齐奥·赫什 , 吉加·德塞 , 杰克·大卫·戈弗雷 , 杨海林 , 岩本直树 , 贾亚坎森·库马拉萨米 , 安东尼·拉马蒂纳 , 汤姆·连堂·朴
IPC分类号： C12N9/22
摘要： 尤其是，本披露提供了寡核苷酸及其组合物。在一些实施例中，所提供的寡核苷酸和组合物可用于腺苷修饰。在一些实施例中，本披露提供了用于治疗可受益于腺苷修饰的多种病症、障碍或疾病的方法。
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公开(公告)号：CN113383078A
公开(公告)日：2021-09-10
申请号：CN201980090833.2
申请日：2019-12-06
申请人： 波涛生命科学有限公司
发明人： 詹森·敬新·张 , 钱德拉·瓦尔格赛 , 岩本直树 , 奇克杜·沙克蒂·希瓦利拉 , 纳扬塔拉·科塔里 , 安·菲根·德宾 , 塞尔维·拉马萨米 , 帕查穆图·坎德萨米 , 贾亚坎森·库马拉萨米 , 戈帕尔·雷迪·博米涅尼 , 苏布拉马尼安·马拉潘 , 塞瑟马达范·迪瓦卡拉梅农 , 大卫·查尔斯·唐奈·巴特勒 , 陆根良 , 杨海林 , 清水护 , 普拉尚·莫尼安 , 科·刘
IPC分类号： C12N15/113 , C12N15/11 , C12N15/09
摘要： 除其他事项外，本披露提供了设计的DMD寡核苷酸、组合物、及其使用方法。在一些实施例中，本披露提供了如下技术，这些技术可用于通过跳读外显子51来修复突变体DMD转录物，使得可以将转录物翻译成内部截短的、但具有至少部分功能的肌营养不良蛋白质变体。在一些实施例中，本披露提供了可用于调节DMD转录物剪接的技术。在一些实施例中，提供的技术可以改变肌营养不良蛋白(DMD)DMD转录物的剪接。在一些实施例中，本披露提供了用于治疗如肌肉营养不良等疾病的方法，该肌肉营养不良包括但不限于杜氏肌肉营养不良、贝克肌肉营养不良等。
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公开(公告)号：CN118660876A
公开(公告)日：2024-09-17
申请号：CN202380020485.8
申请日：2023-02-13
申请人： 波涛生命科学有限公司
发明人： 帕查穆图·坎德萨米 , 苏布拉马尼安·马拉潘 , 清水护 , 钱德拉·瓦尔格赛 , 贾亚坎森·库马拉萨米 , 白益铉 , 马里萨·索特 , 阿伦德姆·查特吉
IPC分类号： C07D307/02 , C07D307/66 , C07D307/56 , C07D307/38
摘要： 除了其他方面，本披露提供了用于立体选择性制备手性化合物的技术。在一些实施例中，所制备的手性化合物可用于寡核苷酸的手性控制制备。在一些实施例中，这样的寡核苷酸靶标转录物与各种病症、障碍或疾病相关。
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公开(公告)号：CN115210377A
公开(公告)日：2022-10-18
申请号：CN202180018024.8
申请日：2021-02-26
申请人： 波涛生命科学有限公司
发明人： 阿比·马德琳·马圭尔 , 普里扬卡·希瓦·波拉卡莎 , 岩本直树 , 肯尼斯·艾伦·隆戈 , 钱德拉·瓦尔格赛 , 凯文·金 , 埃琳娜·达勒 , 帕查穆图·坎德萨米 , 清水护
IPC分类号： C12N15/113 , A61K31/7125 , A61K31/712 , A61P25/28 , C08H21/04 , A61K31/7115
摘要： 除其他事项外，本披露提供了用于预防和/或治疗各种病症、障碍或疾病的寡核苷酸、组合物和方法。在一些实施例中，提供的技术包含核碱基修饰、糖修饰、核苷酸间键联修饰和/或其模式，并且具有改善的特性、活性和/或选择性。在一些实施例中，所提供的技术靶向MAPT。在一些实施例中，本披露提供了用于预防和/或治疗与MAPT相关的病症、障碍或疾病，例如阿尔茨海默病(AD)或额颞叶痴呆(FTD)的MAPT寡核苷酸、组合物和方法。
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公开(公告)号：CN114585737A
公开(公告)日：2022-06-03
申请号：CN202080069504.2
申请日：2020-10-06
申请人： 波涛生命科学有限公司
发明人： 普拉尚·莫尼安 , 奇克杜·沙克蒂·希瓦利拉 , 苏布拉马尼安·马拉潘 , 钱德拉·瓦尔格赛 , 帕查穆图·坎德萨米 , 陆根良 , 于辉 , 大卫·查尔斯·唐奈·巴特勒 , 卢恰诺·恩里克·阿波尼 , 清水护 , 斯特凡尼·米歇尔·斯坦德利 , 大卫·约翰·布莱 , 安德鲁·古齐奥·赫什 , 吉加·德塞 , 杰克·大卫·戈弗雷 , 杨海林 , 岩本直树
IPC分类号： C12N15/11
摘要： 尤其是，本披露提供了寡核苷酸及其组合物。在一些实施例中，所提供的寡核苷酸和组合物可用于腺苷修饰。在一些实施例中，本披露提供了用于治疗可受益于腺苷修饰的多种病症、障碍或疾病的方法。
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公开(公告)号：CN118139977A
公开(公告)日：2024-06-04
申请号：CN202280070794.1
申请日：2022-09-21
申请人： 波涛生命科学有限公司
发明人： 钱德拉·瓦尔格赛 , 岩本直树 , 刘玮 , 玉·登·科·刘 , 帕查穆图·坎德萨米 , 苏布拉马尼安·马拉潘 , 斯奈赫拉塔·特里帕蒂
IPC分类号： C12N15/11
摘要： 本披露提供了双链寡核苷酸、组合物和与其相关的方法。本披露涵盖以下认识：双链寡核苷酸的结构元件，例如碱基序列、化学修饰(例如，糖、碱基和/或核苷酸间键联的修饰)或其模式，和/或立体化学(例如，骨架手性中心的立体化学(手性核苷酸间键联))和/或其模式可以对寡核苷酸特性和活性产生显著影响，例如RNA干扰(RNAi)活性、稳定性、递送等。本披露还提供了使用所提供的双链寡核苷酸组合物治疗疾病的方法，例如在RNA干扰中。
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公开(公告)号：CN118139629A
公开(公告)日：2024-06-04
申请号：CN202280064830.3
申请日：2022-09-26
申请人： 波涛生命科学有限公司
发明人： 克里斯托弗·迈克尔·阿克 , 奥纳农·基瓦塔卡尔恩 , 普拉桑特·莫尼安 , 奇克杜·沙克蒂·希瓦利拉 , 苏布拉马尼安·马拉潘 , 钱德拉·瓦尔格赛 , 帕查穆图·坎德萨米 , 陆根良 , 于辉 , 大卫·查尔斯·唐奈·巴特勒 , 卢恰诺·恩里克·阿波尼 , 清水护 , 斯特凡尼·米歇尔·斯坦德利 , 大卫·约翰·布莱 , 安德鲁·古齐奥·赫什 , 吉加·德塞 , 杰克·大卫·戈弗雷 , 杨海林 , 岩本直树 , 贾亚坎森·库马拉萨米 , 安东尼·拉马蒂纳 , 伊安·钱德勒·哈丁 , 杰西·特纳
IPC分类号： A61K31/712
摘要： 除此之外，本披露提供了可以实现靶RNA分子中的靶腺苷的特异性编辑的寡核苷酸、其组合物和方法。这样的寡核苷酸、组合物以及方法可用于治疗、预防或改善可以从腺苷修饰中受益的MECP2相关障碍、疾病和综合征。
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公开(公告)号：CN115989041A
公开(公告)日：2023-04-18
申请号：CN202180052720.0
申请日：2021-08-23
申请人： 波涛生命科学有限公司
发明人： 杨海林 , 普拉尚·莫尼安 , 奇克杜·沙克蒂·希瓦利拉 , 苏布拉马尼安·马拉潘 , 钱德拉·瓦尔格赛 , 帕查穆图·坎德萨米 , 陆根良 , 于辉 , 大卫·查尔斯·唐奈·巴特勒 , 卢恰诺·恩里克·阿波尼 , 清水护 , 斯特凡尼·米歇尔·斯坦德利 , 大卫·约翰·布莱 , 杰克·大卫·戈弗雷 , 岩本直树
IPC分类号： A61K47/60
摘要： 除其他外，本披露提供了经工程化为表达ADAR1多肽或其特征性部分的细胞和非人动物。在一些实施例中，本披露提供了经工程化为表达人ADAR1多肽或其特征性部分的细胞和非人动物。在一些实施例中，非人动物是经遗传修饰的啮齿类动物，例如小鼠、大鼠等。在一些实施例中，非人动物是小鼠。在一些实施例中，本披露提供了用于评估药剂的技术，这些技术包括将该药剂施用于经工程化为表达ADAR1多肽或其特征性部分的细胞或非人动物。在一些实施例中，这样的细胞或非人动物经工程化为表达人ADAR1多肽或其特征性部分。在一些实施例中，药剂是药物制剂。在一些实施例中，药剂是或包含寡核苷酸。
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