发明专利
- 专利标题： 血友病A治療に対する遺伝子療法
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申请号： JP2018554331申请日： 2017-04-13
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公开(公告)号： JP2019513794A公开(公告)日： 2019-05-30
- 发明人: ワン,リリ , ウイルソン,ジェームス・エム , シドレーン,ジェニー・アグネス
- 申请人： ザ・トラステイーズ・オブ・ザ・ユニバーシテイ・オブ・ペンシルベニア
- 申请人地址： アメリカ合衆国ペンシルベニア州19104フイラデルフイア・スイート200・チエスナツトストリート3160
- 专利权人： ザ・トラステイーズ・オブ・ザ・ユニバーシテイ・オブ・ペンシルベニア
- 当前专利权人： ザ・トラステイーズ・オブ・ザ・ユニバーシテイ・オブ・ペンシルベニア
- 当前专利权人地址： アメリカ合衆国ペンシルベニア州19104フイラデルフイア・スイート200・チエスナツトストリート3160
- 代理商 特許業務法人小田島特許事務所
- 优先权： US62/331,807 2016-05-04 US62/323,336 2016-04-15 US62/428,866 2016-12-01
- 国际申请： US2017027396 JP 2017-04-13
- 国际公布： WO2017180857 JP 2017-10-19
- 主分类号： A61P7/04
- IPC分类号： A61P7/04 ; A61K9/10 ; A61K38/37 ; A61K48/00 ; C12N15/864 ; A61K35/76
摘要：
血友病Aの治療に有用な組成物及びレジメンが、提供されている。本組成物は、組み換えアデノ随伴ウイルス(rAAV)を具備し、このrAAVに含まれるトランスサイレチンエンハンサー及びトランスサイレチンプロモーターは、ヒト第VIII因子の発現を駆動するものである。 【選択図】なし
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