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公开(公告)号：JP6978407B2
公开(公告)日：2021-12-08
申请号：JP2018506330
申请日：2016-08-05
发明人： ヒンデラー,クリスチャン , ウイルソン,ジェームス・エム , ウイルソン,マシュー
IPC分类号： A61K35/76 , A61K38/22 , A61K48/00 , A61P3/10 , C07K14/575 , C07K14/745 , C12N15/16 , C12N15/864 , C12N15/867 , C12N15/86
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公开(公告)号：JP2021516046A
公开(公告)日：2021-07-01
申请号：JP2020545160
申请日：2019-02-27
发明人： ウイルソン,ジェームス・エム , テペ,エイプリル , ターナー,ケビン , シムス,ジョシュア・ジョイナー
摘要： 組換えアデノ随伴ウイルス(rAAV)ベクターは、vp1タンパク質の異種集団、vp2タンパク質の異種集団、およびvp3タンパク質の異種集団を有するAAVカプシドを含む。カプシドは、コード化VP1アミノ酸配列と比較して修飾されたアミノ酸を含み、カプシドは、アスパラギン−グリシン対で高度脱アミド化アスパラギン残基を含み、複数の他のより少ない脱アミド化アスパラギン、および任意でグルタミン残基をさらに含む。rAAVのAAVカプシド中の脱アミド化を低減する方法が提供される。 【選択図】図1A
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公开(公告)号：JP2019512005A
公开(公告)日：2019-05-09
申请号：JP2018540838
申请日：2017-02-02
发明人： ヒンデラー,クリスチャン , ウイルソン,ジェームス・エム
摘要： hIDUA遺伝子を含有する発現カセットのAAV9が介在する髄内/嚢内及び/または全身性の送達に有用な懸濁液が本明細書で提供される。提供されるのはまた、MPS I及びハーラー症候群、ハーラー・シャイエ症候群及びシャイエ症候群に関連する症状を治療するのに有用なこれらのベクター及び組成物を含有する方法及びキットである。 【選択図】なし
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公开(公告)号：JP6877408B2
公开(公告)日：2021-05-26
申请号：JP2018510981
申请日：2016-08-30
发明人： ヒンデラー,クリスチャン , ウイルソン,ジェームス・エム , ウイルソン,マシュー
IPC分类号： C12N7/01 , A61P13/12 , A61K48/00 , A61P43/00 , A61K45/00 , A61K35/76 , A61K38/18 , A61K31/7088 , C12N15/864
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公开(公告)号：JP2020537637A
公开(公告)日：2020-12-24
申请号：JP2020516820
申请日：2018-09-21
发明人： ヒンデラー,クリスチャン , ウイルソン,ジェームス・エム
IPC分类号： A61K48/00 , A61K45/00 , A61K9/10 , A61K31/573 , A61K31/7048 , A61K31/706 , A61K31/436 , A61P43/00 , A61P3/00 , A61P9/00 , A61P11/00 , A61P19/00 , A61P37/06 , C12N15/55 , C12N15/864 , A61K35/76
摘要： hIDS遺伝子を含有する発現カセットのAAV9介在髄腔内/槽内および/または全身送達と、2つ以上の免疫抑制剤とを含む併用治療レジメンが、本明細書で提供される。ハンター症候群およびハンター症候群に関連する症状を治療するために有用な、これらのベクターおよび組成物を含有する方法およびキットも提供される。
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公开(公告)号：JP2019518427A
公开(公告)日：2019-07-04
申请号：JP2018554334
申请日：2017-04-14
发明人： トレティアコバ,アナ・ピー , ウイルソン,ジェームス・エム
摘要： 網膜内注射に好適であるAAV8カプシドを有する組換えアデノ随伴ウイルス(rAAV)が本明細書において提供される。rAAVは、カプシドにパッケージングされたベクターゲノムを含み、それは、抗ヒト血管内皮増殖因子(VEGF)抗原結合抗体フラグメント(aVEGF)の発現を誘導する制御因子に作動可能に連結され、aVEGFのコード配列を含み、コード配列は、眼内で抗VEGF Fabの発現を誘導する制御因子に作動可能に連結される。これらのrAAV8.aVEGFを含む液体懸濁液、ならびに滲出型AMD及び他の眼の障害の治療のためのそれの使用方法もまた本明細書において提供される。 【選択図】図1
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公开(公告)号：JP2019513794A
公开(公告)日：2019-05-30
申请号：JP2018554331
申请日：2017-04-13
发明人： ワン,リリ , ウイルソン,ジェームス・エム , シドレーン,ジェニー・アグネス
摘要： 血友病Aの治療に有用な組成物及びレジメンが、提供されている。本組成物は、組み換えアデノ随伴ウイルス(rAAV)を具備し、このrAAVに含まれるトランスサイレチンエンハンサー及びトランスサイレチンプロモーターは、ヒト第VIII因子の発現を駆動するものである。 【選択図】なし
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公开(公告)号：JP2019501115A
公开(公告)日：2019-01-17
申请号：JP2018522093
申请日：2016-10-27
发明人： ウイルソン,ジェームス・エム , ヒンデラー,クリスチャン , ロスウェル,ウイリアム・トーマス
IPC分类号： C12N7/01 , A61P25/16 , A61P21/02 , A61P25/00 , A61P25/28 , A61P25/14 , A61P25/06 , A61P9/10 , A61P31/00 , A61P9/00 , A61P31/12 , A61P31/14 , A61P31/18 , A61P31/04 , A61P31/22 , A61P31/20 , A61P39/02 , A61K39/395 , A61K35/76
摘要： 中枢神経系へのくも膜下腔内送達のため配合されている最低1種のAAVベクターを含む組成物が説明される。該組成物は,そのための発現制御配列に連結されている免疫グロブリン構築物をコードする配列を含有する最低1種の発現カセット及び製薬学的に許容できる担体を含む。該免疫グロブリン構築物は新生児Fc受容体(FcRn)に対する低下された親和性を有するか又は測定可能な親和性を有しないように改変されている免疫グロブリンでありうる。
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公开(公告)号：JP2021516671A
公开(公告)日：2021-07-08
申请号：JP2020543914
申请日：2019-02-19
发明人： ウイルソン,ジェームス・エム , ユー,スティーブン , バン・エベレン,シェリ
IPC分类号： A61K9/10 , A61K35/76 , A61K48/00 , A61P27/02 , A61K39/395
摘要： 網膜内注射に好適であるAAV8カプシドを有する組換えアデノ随伴ウイルス(rAAV)を含む液体懸濁製品を、本明細書で提供する。これらのrAAV8.aVEGFを含む液体懸濁液、ならびに、滲出型AMD、及び、その他の眼病態の治療のためのそれの使用方法も、本明細書で提供する。 【選択図】なし
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公开(公告)号：JP2021508241A
公开(公告)日：2021-03-04
申请号：JP2020529562
申请日：2018-11-29
发明人： ウイルソン,ジェームス・エム , カッツ,ネイサン , オルドー,ジュリエット
IPC分类号： C12N15/864 , C12N15/55 , C12N15/861 , C12N15/869 , C12N15/867 , A61K35/76 , A61K35/761 , A61K35/763 , A61K48/00 , A61K38/46 , A61K9/10 , A61P3/00 , A61P43/00 , C12N7/01
摘要： AAVカプシドおよびそこにパッケージングされたベクターゲノムを含む組換えAAV(rAAV)であって、ベクターゲノムが、AAV5’末端逆位配列(ITR)、機能的hSGSHをコードする操作された核酸配列、標的細胞におけるhSGSHの発現を指示する制御配列、およびAAV3’ITRを含む、組換えAAV(rAAV)が、本明細書において提供される。製剤緩衝液中に本明細書において記載されるrAAVを含む医薬組成物、およびMPS IIIAと診断されたヒト対象を処置する方法がまた、提供される。 【選択図】図なし
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