- 专利标题： Hybrid recombinant adeno-associated virus serotype between AAV9 and AAVrh74 with reduced liver tropism
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申请号： US16981086申请日： 2019-04-04
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公开(公告)号： US12037362B2公开(公告)日： 2024-07-16
- 发明人: Isabelle Richard , Evelyne Gicquel , Federico Mingozzi
- 申请人： Genethon , Institut National de la Sante et de la Recherche Medicale , Universite d'Evry Val d'Essonne , Sorbonne Universite , Association Institut de Myologie
- 申请人地址： FR Evry
- 专利权人： Genethon,Institut National de la Sante et de la Recherche Medicale,Universite d'Evry val d'Essonne,Sorbonne Universite,Association Institut de Myologie
- 当前专利权人： Genethon,Institut National de la Sante et de la Recherche Medicale,Universite d'Evry val d'Essonne,Sorbonne Universite,Association Institut de Myologie
- 当前专利权人地址： FR Evry; FR Paris; FR Evry; FR Paris; FR Paris
- 代理机构： Morgan, Lewis & Bockius LLP
- 优先权： EP 305399 2018.04.05
- 国际申请： PCT/EP2019/058560 2019.04.04
- 国际公布： WO2019/193119A 2019.10.10
- 进入国家日期： 2020-09-15
- 主分类号： C07K14/005
- IPC分类号： C07K14/005 ; A61K48/00 ; A61P25/28 ; C07K14/075 ; C12N7/00 ; C12N9/22 ; C12N15/11 ; C12N15/86
摘要：
The invention relates to a recombinant adeno-associated virus (AAV) capsid protein, which is a hybrid between AAV serotype 9 (AAV9) and AAV serotype 74 (AAVrh74) capsid proteins, wherein said recombinant hybrid AAV capsid protein has a reduced liver tropism compared to the parent AAV9 and AAVrh74 capsid proteins. The invention relates also to the derived hybrid AAV serotype vector particles packaging a gene of interest and their use in gene therapy, in particular for treating neuromuscular genetic diseases.
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