诊断和治疗间质性肺病的方法

    公开(公告)号:CN1731932A

    公开(公告)日:2006-02-08

    申请号:CN200380107983.9

    申请日:2003-12-09

    摘要: 本发明提供了治疗受试者中的肺病的方法,其包括给需要这种治疗的受试者施用治疗有效量的包含SP-C治疗剂的制剂。优选地,SP-C治疗剂是选自下述的试剂:分离的SP-C蛋白、编码SP-C蛋白的分离的核酸分子、能刺激该受体活性的SP-C受体特异性抗体、或其药学上可接受的组合物。本发明还提供了生产在表面活性剂蛋白C(SP-C)基因中具有定向破坏的小鼠的方法。本发明还提供了通过表面活性剂蛋白C(SP-C)基因的定向破坏生产的转基因小鼠。本发明还提供了来自通过表面活性剂蛋白C(SP-C)基因的定向破坏生产的转基因小鼠的细胞或细胞系。

    哮喘或过敏症的治疗
    56.
    发明公开

    公开(公告)号:CN1692161A

    公开(公告)日:2005-11-02

    申请号:CN03808582.8

    申请日:2003-02-28

    IPC分类号: C12Q1/68

    摘要: 本发明公开了哮喘或过敏症患者肺中几种基因的上调。哮喘中许多上调的基因参与肺中精氨酸的代谢。此外,发现一组291个标记基因可用来表明患者发展为哮喘的倾向或表明患者的患病程度。此外,发现一组59个标记基因可用来表明患者发展为过敏症的倾向。许多与哮喘有关的上调基因来自于精氨酸代谢途径。其它基因如ADAM8、SPRR2A和SPRR2B在哮喘中也明显上调。通过给予能够降低肺中精氨酸酶I、精氨酸酶II、CAT2或其它精氨酸酶途径成员的水平的组合物可实现哮喘的治疗。此外,对这些蛋白或编码这些蛋白的mRNA的变化水平的检测可用于诊断患有哮喘的患者。

    一种改进的用于镰状细胞疾病基因校正的胎儿血红蛋白

    公开(公告)号:CN106456802B

    公开(公告)日:2019-10-18

    申请号:CN201580018389.5

    申请日:2015-01-30

    发明人: P·马利克

    IPC分类号: A61K48/00

    摘要: 本文公开的方法和组分通常涉及测定对造血疾病校正的最小造血干细胞(HSC)嵌合性和基因剂量的方法;具体地,是在体内模型中。本发明还涉及用于增加病毒滴度的经修饰的慢病毒表达载体和增加该滴度的各种方法以及能够提高该滴度的表达载体。本发明还涉及CHS4染色质绝缘子衍生的功能性绝缘子序列。本发明还涉及疾病的基因校正或减轻其症状的方法,例如镰性细胞性贫血或β‑地中海贫血。