公开(公告)号：CN115572726A

公开(公告)日：2023-01-06

申请号：CN202210707102.1

申请日：2022-06-21

申请人： 上海君实生物医药科技股份有限公司 ,  苏州君盟生物医药科技有限公司

发明人： 潘隽 ,  马辛辛 ,  宋培明 ,  吴纯 ,  冯辉 ,  姚盛 ,  吕佳声 ,  司杨海啸 ,  殷毅杰 ,  郭万涛 ,  李海明 ,  陈大为 ,  顾家敏 ,  孔宪起

IPC分类号： C12N15/113 ,  A61K31/713 ,  A61K47/54 ,  A61P3/06 ,  A61P3/10 ,  A61P9/00 ,  A61P9/10 ,  A61P13/12 ,  C07H1/00 ,  C07H21/02

摘要： 本发明涉及一种抑制PCSK9基因表达的siRNA及其用途。该抑制PCSK9基因表达的siRNA包含正义链和反义链，其中，反义链包含与表1或表2中所示的任一序列相差0、1、2或3个核苷酸的至少17个连续核苷酸，正义链与所述反义链具有至少15个、16个、17个、18个、19个、20个或21个核苷酸互补，所述正义链和/或所述反义链中的至少一个核苷酸为修饰的核苷酸。本发明还提供所述siRNA的偶联物及其药物组合物，以及使用该siRNA、siRNA偶联物及其药物组合物降低PCSK9基因表达的方法。本发明siRNA、siRNA偶联物及其药物组合物可用于治疗和/或预防PCSK9基因介导的疾病或病症。

公开(公告)号：CN115572725A

公开(公告)日：2023-01-06

申请号：CN202210705962.1

申请日：2022-06-21

申请人： 上海君实生物医药科技股份有限公司 ,  苏州君盟生物医药科技有限公司

发明人： 潘隽 ,  马辛辛 ,  宋培明 ,  吴纯 ,  冯辉 ,  姚盛 ,  吕佳声 ,  司杨海啸 ,  殷毅杰 ,  郭万涛 ,  李海明 ,  陈大为 ,  顾家敏 ,  孔宪起

IPC分类号： C12N15/113 ,  A61K31/713 ,  A61K47/54 ,  A61P3/06 ,  A61P3/10 ,  A61P9/00 ,  A61P9/10 ,  A61P13/12

摘要： 本发明涉及一种抑制ANGPTL3基因表达的siRNA及其用途，所述siRNA包含正义链和反义链，其中，所述siRNA中的每个核苷酸各自独立地为修饰或未修饰的核苷酸，所述反义链包含与表1、表2或表3中所示的任一反义链序列相差0、1、2或3个核苷酸的至少17个连续核苷酸，所述正义链与所述反义链具有至少15个、16个、17个、18个、19个、20个或21个核苷酸互补。本发明还包括该siRNA的偶联物和药物组合物，以及使用该siRNA、偶联物和药物组合物降低ANGPTL3基因表达的方法。本发明的siRNA、偶联物药物组合物可用于治疗和/或预防ANGPTL3基因介导的疾病或病症。